2021，五大突破性治疗技术改变晚期癌症患者的命运​

2021年10月14日，美国癌症研究协会刚刚发布了2021年度最新的癌症进展报告，报告中全面总结了从 2020 年 8 月 1 日到 2021 年 7 月 31 日，刚刚过去的这一年里，癌症治疗最值得关注的新进展，同时，每年的报告中还有获益于这些新疗法的幸存者专访，鼓舞着无数的病友们。2021年，又有哪些带来治疗奇迹的新技术？全球肿瘤医生网医学部整理了官网上公布的幸存者故事，希望增加大家战胜癌症的信心。

一，晚期肺癌重回正常生活！全球首款KRAS抑制剂震撼上市

Steve Castellaw在接受采访激动的说感谢sotorasib让他重新回到了正常的生活，现在他又能在高尔夫球场打球，如果不说，没有人知道他曾是晚期肺癌患者，命悬一线。

大约三年半前，72岁的Steve在头的一侧发现了一个肿块，随后的检查让他震惊，他被确诊为IV 期肺癌。肿瘤已经从左肺转移到右骨盆，以及脊柱和头骨，向全身侵袭。他不知道这一切究竟是如何发生的，因为在过去40年，他每年都会定期体检，从未发现任何问题。

Steve和家人立即前往美国排名第一的MD安德森癌症中心。由于没有手术机会，Steve先接受了化疗，很短的时间后就出现了耐药。接着，他又接受了免疫治疗，同样的，没多久再次出现了进展，临床上似乎没有了更好的治疗方案，但是Steve的家人没有放弃任何希望。

2018年底，Steve接受了基因检测，发现竟然存在KRAS基因突变。这个靶点曾经是最臭名昭著的靶点之一，因为从发现这一靶点至今的40年里，没有任何一款直接针对此突变的靶向药物获批，是人类抗癌史的一个噩梦，因为几乎无药可用，预后极差。

但幸运的是，MD安德森的医生告诉Steve，他们现在有了攻克这种突变的新药，一种名为 sotorasib 的分子靶向治疗剂。

Steve几乎是没有任何犹豫的参加了这款药物的临床试验。此后两年半，Steve一直接受 sotorasib 的治疗。每次扫描，他都能看到自己的肿瘤大大减少。除了脚踝轻微肿胀和一些皮疹外，没有出现任何副作用。

Steve说，与五年前相比，唯一的改变就是我增加了5岁，我仍然在打高尔夫球，锻炼身体，过着正常的生活方式。癌症已经成为我整个人生的宝贵经历，在与癌症的较量中，我赢得了胜利。

突破性治疗进展.1

2021年5月29日，全球首款KRAS靶向药AMG510震撼上市

2021年5月29日，针对KRAS突变有效，让我们期待了40年的“革命性抗癌药Sotorasib（AMG-510）终于获得FDA批准，提前上市！用于治疗患有KRAS G12c突变的非小细胞肺癌患者，这些患者至少接受过一种前期全身性治疗。同时，这款药物也有了自己的大名--Lumakras。这是全球首款针对KRAS的靶向药,具有里程碑式的意义！将有无数携带KRAS突变的癌症患者迎来生存新希望！原文链接：里程碑！全球首款KRAS靶向药AMG-510（Sotorasib）震撼上市！

二，与家人共度美好时光！全球首款间皮瘤免疫联合疗法获批！

第二个故事的主角是Susan Falbo。

四年前，Susan59岁的时候，她和丈夫还有两个孩子都患了夏季感冒，但是其他人都好了之后，Susan却没有好转，他们以为是肺炎，但是最终的检查结果显示，Susan被确诊为间皮瘤。这一切犹如晴天霹雳一般，过去20年，Susan一直非常健康，从没错过一天工作，她简直无法相信癌症会发生在自己身上。

医生告诉Susan，放化疗是她唯一的选择，如果她能活过12~18月，就已经非常幸运了。

但Susan和家人坚信他们一定可以度过这个难关。在西奈山医院接受完手术和30轮放化疗后，Susan开始和家人查阅间皮瘤的所有研究。

一年后，Susan的肿瘤复发了，而这时，她已经做好了准备，她找到了除了化疗外，针对间皮瘤的新疗法的临床研究。这项临床试验正在测试两种免疫检查点抑制剂的组合，易普利姆玛和纳武单抗对间皮瘤的疗效，当时公布的临床数据让Susan感到振奋。

和医生讨论后，她申请参加了这项临床试验。Susan记得很清楚，2018 年 10 月刚开始接受 ipilimumab 和 nivolumab 联合治疗的时候，她有四个非常大的肿瘤。

仅仅三个月的治疗后，她所有的肿瘤都开始缩小，其中三个几乎不存在，第四个也是最大的肿瘤，在她的肝脏上，缩小到原来大小的四分之一左右，并且在前15 个月没有出现任何副作用。

Susan相信这种药物组合让她战胜了癌症，并且随着研究和技术的新进展，研究人员一定会在她有生之年找到治疗间皮瘤的方法。Susan也成为癌症研究和临床试验的大力倡导者。

最后，Susan想通过自己的经验告诉所有的病友，自己主导自己的健康，尽可能掌握更全面的信息，而不是满足于几十年来一直是护理标准但没有良好结果的传统疗法，这一点至关重要。对于没有有效治疗方法的癌症，临床试验是找到治愈方法的唯一途径。（想申请临床试验的病友可以联系全球肿瘤医生网医学部进行新药筛选）

突破性治疗进展.2

2020 年 10 月 2 日，FDA 批准O+Y一线治疗间皮瘤

2020 年 10 月 2 日，美国食品药品监督管理局批准纳武单抗（OPDIVO，百时美施贵宝公司）联合伊匹单抗（YERVOY，百时美施贵宝公司）作为成人不可切除恶性胸膜间皮瘤患者的一线治疗方案。原文链接：生存期超过18个月！历经16载，首个间皮瘤免疫疗法终获批！

三，放疗科医生确诊多发性骨髓瘤！全球首款BCMA CAR-T疗法将癌细胞清“零”

David Wellenstein是一名出色的放射科医生，在近40年的工作中，他治疗了数不清的肿瘤患者，从未想过有一天自己会成为一名患者。

6年前，David 68岁，他与妻子正在计划退休。一次打高尔夫的时候，他的球杆被夹住了，导致他出现了左胸的疼痛，像是断了一根肋骨。几天后，疼痛并没有好转，于是他去医院拍了胸片。David自己看了片子后被惊住了，除了三处肋骨骨折，当他最后看一眼时，他注意到骨架上有多个小洞，他立刻知道那是什么。作为放射科医生，虽然不经常看到它，但这是多发性骨髓瘤的典型特征，而且看起来病情已经相当晚期了。David不知道自己愣愣的坐在那里多久才恢复平静。

接下来的一周，David马上联系骨髓瘤的知名专家做了全面的检查，制定治疗计划。他的第一步治疗接受了靶向治疗剂硼替佐米 (Velcade)、免疫调节剂来那度胺 (Revlimid) 和类固醇地塞米松 (Decadron)，病情迅速好转，癌症标志物数量急剧下降。一个月后，由于无法承受的副作用停止了治疗，不得不更换方案。然而在接下来的两年里，他更换了近八种不同的抗癌药物组合，以及新的化疗方案，不幸的是，这些治疗一开始似乎总是有效，肿标会下降，但不可避免地，一两个月后，它们又会开始上升，直到临床上几乎已经没有任何可用的治疗方案，David陷入了绝境。

最终，他和丹娜法伯的肿瘤专家们讨论了一种新的 CAR T 细胞疗法临床试验，并决定入组。

CAR T 治疗是一个相当长的过程。必须从David自己的血液中提取 T 细胞，在实验室中对其进行改造，大量扩增，然后将它们重新注入David体内。第一次，David经历了可怕的副作用，第二次，他接受了最大剂量的CAR-T细胞。

而令他和医生们震惊的是，最后一次回输后，David的癌症标志物已降至零！并且 PET-CT 扫描显示没有活动性骨髓瘤的迹象！副作用也得到了控制。

现在，David已经退休，他每天花很多时间和孙子们一起制作鸟舍，享受幸福的晚年生活。

作为一名医生，David亲身经历了医学驱动的进步对癌症治疗产生的不可思议的影响。

突破性治疗进展.3

2021年3月26日，全球首款骨髓瘤CAR-T疗法上市！

2021年3月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准idecabtagene vicleucel治疗既往接受≥4线疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体）的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。这是FDA批准的首个针对多发性骨髓瘤的基于细胞的基因疗法，也是全球获批的第五款CAR-T疗法。

idecabtagene viceucel 的设计是独一无二的，因为它针对癌细胞上的蛋白质 B 细胞成熟抗原 (BCMA)，与 FDA 批准的先前针对癌细胞上蛋白质 CD19 的 CAR T 细胞疗法相比， BCMA 的表达主要限于浆细胞，浆细胞是产生抗体以防止感染的血细胞，并且与正常浆细胞相比，骨髓瘤细胞中特异性表达. 在参加临床试验的 128 名接受 idecabtagene viceucel 治疗的患者中，总体反应率为 73%，33% 的患者达到完全反应。原文链接：全球第五款CAR-T疗法上市！69岁受益者抗癌10年复发多次目前已无癌3年！

四，晚期胃癌面临绝境！全新上市的强效药物DS-8201清退肿瘤

Bryan Chagolla是个出色的艺术家，他喜欢画画，音乐，对于生活充满了热爱。

然而，2019年1月不幸降临。当时38岁的Bryan正和妻子满心欢喜的等待第二个孩子出世，噩梦却先一步来了。Bryan出现了食欲不振、消化不良、胃灼热和进食困难。一月到四月之间，瘦了近 40 磅，常感到腹痛和头晕。6月，Bryan出现了剧烈的腹痛，去医院急诊，最终被诊断为IV 期胃癌。他不敢相信，自己才38岁，幸福的人生才刚刚开启，却要面临死亡。

Bryan迅速调整好自己的状态积极治疗。他的基因检测显示其为HER2 阳性，于是开始接受FOLFOX +赫赛汀的治疗方案。幸运的是，治疗非常有效，他的食道结合处最大的扩散到肝脏的肿瘤缩小了75%，但同时他也经历了严重的副作用，总的来说，Bryan做的不错，体重增加了，肿瘤也似乎稳定了。

2020年10 月，Bryan的癌症回来了，他的CEA 的水平猛增，扫描结果也证实他的肿瘤正在疯狂生长。临床上似乎已经没有更有效的治疗方案。

就在Bryan面临绝境的时候， 2021 年 1 月中旬，FDA 批准了名为 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki 的 HER2 靶向治疗剂用于胃癌患者。2 月初，Bryan开始接受全新的药物治疗，CEA 水平急剧下降。2021 年 5 月的一次扫描证实肿瘤再次缩小。目前Bryan的病情稳定，与家人幸福的生活。

突破性治疗进展.4

2021年1月15日，首款胃癌ADC药物Enhertu获批

2021 年 1 月 15 日，美国食品和药物管理局批准 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（Enhertu，大名鼎鼎的DS-8201，Daiichi Sankyo）用于既往接受过基于曲妥珠单抗治疗的局部晚期或转移性 HER2 阳性胃或胃食管（GEJ）腺癌成人患者。

作为HER2靶点最经典的ADC药物之一，Enhertu不仅能够作为曲妥珠单抗治疗失败后患者额方案，在一些前线治疗的临床试验中，还展现出了超越曲妥珠单抗的疗效，潜力非常值得期待。

DESTINY-Gastric01试验（NCT03329690）中，接受Enhertu治疗的患者中位总生存期为12.5个月，整体缓解率40.5%，超越了伊立替康或紫杉醇对照组的8.4个月和11.3%。

五，晚期子宫内膜癌首款免疫治疗药物上市，让她与女儿共度时光

最后一个故事的主角是Patricia Hawkins。2016年，Patricia感觉有些不适，在全面的检查后，被诊断出子宫内膜癌，这让Patricia陷入了绝望。

手术，放疗后，Patricia的病情暂时得到了缓解，但很快，癌症就复发了，她不得不接受化疗，但癌症仍在不断进展，Patricia绝望的哭了。

这时，医生告诉她，有一项临床试验正在子宫内膜癌患者中测试 全新的免疫检查点抑制剂dostarlimab-gxly。

Patricia经过认真的考虑后开始接受新药的治疗。目前Patricia已经接受这种新型药物治疗三年多了，癌症已经缩小了。

现在，Patricia可以和女儿和孙子们共度时光，一起旅行。

Patricia说，临床试验是一个很好的机会，尽管她最初对实验药物感到紧张，但她很勇敢并做到了。

突破性治疗进展.5

2021年4月22日，子宫内膜癌首款免疫疗法Jemperli获批

2021年4月22日，美国食品和药物管理局批准加速批准 dostarlimab-gxly (Jemperli, GlaxoSmithKline LLC) 用于患有错配修复缺陷 (dMMR) 复发或晚期子宫内膜癌的成年患者，含铂方案治疗后进展。 原文链接：速递 | 缓解率42.3%！子宫内膜癌免疫新药加速上市，复发难治患者迎新希望

未来，癌症治愈终将成为现实！

除了上面的幸存者和突破性治疗进展，近年来，癌症治疗领域不断涌现出“特效”药物和前瞻疗法，让曾经是“天方夜谭”的治愈奇迹出现在越来越多的病友身上。癌症研究处在一个令人兴奋时代！

随着这些新型抗癌药物、疫苗和不断开发中的单克隆抗体研究，将被称为“绝症”的晚期癌症变为一种慢性疾病，从根本上改变对癌症治疗的观念。我们期待，从现在起20年后，人类能够接种疫苗来预防癌症，战胜癌症，相信这一天离我们不远了！