新型药物有望成为治疗急性髓系白血病的一线用药

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一位血液学家/肿瘤学家在Hemedicus虚拟急性白血病论坛上对同事们说，新疗法将极大地改变急性髓系白血病（AML）的一线治疗方法，并有可能取代化疗。

但费城宾夕法尼亚大学副教授Alexander Perl博士指出，还有更多的工作要做。他说，虽然复发/难治性AML的治疗已经发生了进步，但对于新确诊患者，“我们仍没有看到实质性的改善”。“我们需要找到能在复发/难治性环境中缓解疾病的药物，并将这些药物推向第一线。那才是我们将要看到变革的地方。”

研究表明，低强度疗法有着巨大的前景，他说，“我们的想法是，让绝大多数AML患者对疗法更加耐受，因为我们知道，他们大多是老年患者。”

维奈托克（venetoclax）

Perl博士强调了2020 VIALE-A试验——维奈托克（venetoclax）/阿扎胞苷（azacitidine）VS阿扎胞苷/安慰剂，其试验报告称，“在不符合强化化疗条件的初治患者中，阿扎胞苷+维奈托克组患者的总生存期更长，缓解率更高，相比于阿扎胞苷+安慰剂组。”

Perl博士说，维奈托克可以促进白血病细胞凋亡。“在某种程度上，你可以把它看作是给路上铺上橡胶，让化疗尽快完成其任务，也就是让白血病细胞凋亡。这样做没有DNA损伤，对患者的毒性也小得多。因此，它可以被添加到任何数量的治疗方案中，虽然有轻微的抑制作用，但髓外毒性相对较小。”

Perl博士指出，维奈托克组“在几乎所有被观察的亚组中都显示出高于阿扎胞苷组的缓解率，无论是新发性白血病、继发性白血病、多重突变互补物，还是各种不同的核型。试验中的缓解率和我们经常看到的强化化疗的一样高。”他补充说，“维奈托克组似乎优于任何低强度疗法，并且我认为在老年患者中，也优于许多高强度疗法。”

IDH抑制剂

至于其他靶向药物，异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂“在复发/难治性环境中非常有前景，这也是这些药物的主要应用领域。至于一线治疗，“其数据来自一个非常小的试验，但非常令人鼓舞。很难说我们已经准备好基于此来改变实践，但这真的很鼓舞人心——靶向IDH突变药物的早期使用可能会带来更好的治疗结果。”

他说：“我们可以把所有鸡蛋放在一个篮子里，在一线使用许多活性药物。或者，我们可以聪明一些，对这些药物进行排序，或者先使用强化些的疗法，然后是维护疗法，然后是更强化的疗法。”

他说，这种方法类似于骨髓瘤患者的策略，“越来越少的人依赖自体移植来持久控制疾病，越来越多的人使用低强度的生物靶向药物”。

参考文献：

https://www.mdedge.com/hematology-oncology/article/230791/aml/novel-agents-hold-promise-frontline-aml-treatment?channel=39313