口服低甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征可增加门诊治疗选择

新的发现

2020年7月，根据Ⅲ期确定性临床试验的良好结果，FDA批准口服地西他滨（decitabine）和西达尿苷（Inqovi）治疗成人骨髓增生异常综合征（MDS）患者。批准的适应症包括先前治疗或未治疗的新发和继发性MDS的患者以及中危-1，中危-2和高危国际预后评分系统组的患者。

批准的推荐剂量为第1天到第5天口服1片35毫克地西塔滨加100毫克西达尿苷，28天为一周期。总的来说，这种口服的地西他滨与静脉注射（IV）的药物相比，效果很好。MDS患者不再需要在门诊室接受这种治疗，这对患者来说是个不错的选择。这种治疗现在可以口服方式在门诊部进行。

试验研究

根据一项多中心、开放性、交叉研究的确定性临床试验的结果，口服方案与静脉注射方案相比没有新的安全风险，而且作为MDS和急性髓性白血病（AML）患者的治疗是安全的。

在对靶向肿瘤学的采访中，德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病系骨髓增生异常综合征的教授和科长，同时也是确定试验的主要研究者，Guillermo Garcia Manero医学博士讨论了FDA最近批准口服地西他滨和西达尿苷治疗MDS患者以及支持该结论的数据。

试验之前的状况

MDS指的是一个非常异质的患者群体，患者伴有低风险和高风险疾病。在2020年，我们根据年龄、共病、细胞遗传学异常和分子异常对这些患者进行分类，因此这与20年前我们没有MDS患者的药物时有很大不同。总的来说，在全球范围内，不仅在美国，大多数中高危MDS患者都用低甲基化剂（HMA）治疗，其中有2种药物。一种叫地西塔滨，另一种叫阿扎胞苷。这些药物静脉注射或皮下注射，我们从最初使用这种药物的经验中学到的一点是，它们需要非常长的慢性治疗，这意味着只要药物起作用，每个月需要5到7天。

这是个好消息，因为它可以使用很多年。这意味着，这些患者需要在医院或诊所每个月呆几天，以延长生命。我们已经有类似或希望比静脉注射或皮下注射HMA更好的药物，作为口服药物，这对我们的患者是一个很大的好处。这是我们和患者10-15年来一直希望得到的。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-tafasitamab-lenalidomide-for-r-r-dlbcl