10名员工、18条管线！成立不足一年即成功上市，“火箭式”发展的基因治疗公司Taysha
成立不足一年即成功上市，公司全职员工仅 10 人，产品管线达到 18 条。这家公司的发展速度堪称“火箭式”。
近日，生物技术公司 Taysha Gene Therapies（一下简称 “Taysha”， 股票代码为：“TSHA”）于纳斯达克成功上市，公司在官网如此介绍自己：“Taysha” 在卡多土著美国人的语言中意味着 "朋友"、 "盟友"。
Taysha 首日开盘价为 22.25 美元，收盘价 24.06 美元，较发行价上涨 20.3%。Taysha 上市募资共 1.57 亿美元，目前市值已达 8.45 亿美元。
Taysha 成立于 2019 年，与德克萨斯西南大学（UT Southwestern）医学中心合作成立。双方以加快临床转化为目标，进行了多种以腺病毒为载体的基因治疗药物研发，专攻中枢神经系统单基因遗传病的基因治疗。
UT Southwestern 是美国著名的生物医学研究中心，曾经培育过多位科研界杰出人才，6 位诺贝尔获得者，24 位美国科学院院士，16 位美国国家医学院院士以及 13 位霍华德 · 休斯医学研究所研究员。UT Southwestern 的儿童神经科在美国名列前位。
不同于普通产学研的合作，Taysha 和 UT Southwestern、以及投资人的合作更为广泛和深入。
图 | Taysha 的管理团队（来源：官网）
根据 Crunchbase 数据显示，公司在成立期间共累积融资 1.25 亿美元的资金。但其正式启动时就完成 3000 万美元的种子轮融资；2020 年 8 月初，Taysha 再次完成 9500 万美元的 B 轮融资。
Taysha 的种子轮募资来自 Nolan Capital 和 PBM Capital Group。Taysha 的董事会主席由 Nolan Capital 的首席执行官 Sean Nolan 担任，他曾创办过另一家基因治疗公司 AveXis。其他董事会成员包括 PBM Capital Group 的 Paul Manning、UT Southwestern 的 Claire Aldridge 博士。
Taysha 的 CEO 是 RA Session II，他在生命科学行业拥有超过 20 年丰富的工作经验，主攻商业发展、公司战略和财务等业务。他曾在两家基因遗传病治疗公司任职高管，担任 BridgeBio 的首席财务官以及 AveXis 的战略和业务发展部高级副总裁。
IPO 后，RA Session II 占股 26.7%，PBM Capital Group 将拥有 25.6% 的股份，而 UT Southwestern 将拥有 6.2% 的股份，富达投资将拥有 5.3% 的股份。
图 | RA Session II（来源：Twitter）
RA Session II 曾表示：“基因疗法已经被证明能够给那些患有严重疾病的病人带来转变性的好处，这些病人有着重大的、未得到满足的医疗需求。我们在 Taysha 的任务是在这些进展的基础上，为数千受影响的人消除单基因中枢神经系统疾病。通过与 UT Southwestern 最优秀的人才的合作，我们将迅速和大规模地推进我们潜在疗效药物的深入研发。”
基因疗法已经从实验室走进了临床医生的 “处方单” 中，最早一批的产品：罗氏的 Luxturna 和诺华的 Zolgensma 已改变两种病症的病程，分别是遗传性失明疾病和退行性、致命性的脊髓肌肉萎缩。目前，上述疾病的治疗方法多由管线较少的初创公司开发。
与之相比，Taysha 的管线布局堪称“华丽”。目前，Taysha 产品线包括 18 种基因治疗候选产品，布局了三类广泛神经适应症，包括 7 种神经性退行疾病、8 种神经发育障碍疾病和 3 种大脑发育相关复发性癫痫。
8 月，其管线候选药物 TSHA-101 获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药称号和罕见儿科疾病称号。
图丨 Taysha 管线信息（来源：Taysha 官网）
除了推进新的基因疗法外，Taysha 还利用机器学习、DNA 重组和定向进化开发新型 AAV 平台以改善靶向递送。该平台可能会更有效地对体内的不同细胞进行基因治疗，从而实现以低剂量的疗法达到更高的安全性。
招股书显示，Taysha 没有产生任何收入，截至 6 月 30 日，2020 年的上半年，公司净亏损 2670 万美元，公司仅有 10 名全职员工。
图丨 Taysha 财务信息（来源：招股书）
Taysha 计划将本次上市所募集的资金用于四个部分。第一个部分是临床和临床前项目的研发、生产和质量控制测试，第二个部分是研发前线五款产品的临床试验及相关医疗服务，第三个部分是公司产品的生产设施建设，第四个部分是公司的运营和其他一般公司用途。
该公司计划于今年年底在加拿大启动进展最快的管线之一 TSHA-101 的临床 I 期和 II 期试验。明年年底将向 FDA 提交四个项目的研究性新药申请：TSHA-101、TSHA-102 、TSHA-103 和 TSHA-104。
“在 Taysha，我们正在开创一个基因治疗药物开发的新时代，在这个时代，我们可以将早期的发现迅速应用到临床及其他领域。”RA Session II 说。
参考：
https://www.biopharmadive.com/news/taysha-gene-therapy-ipo/585834/
https://ir.tayshagtx.com/static-files/72058f58-ad4f-4a41-8a87-50044ea25a08
https://ir.tayshagtx.com/news-releases/news-release-details/taysha-gene-therapies-receives-orphan-drug-designation-and-rare
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