骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤 在美国如何治疗
骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（MDS / MPN）是同时具有发育不良和增殖特征，但无法适当分类为骨髓增生异常综合征（MDS）或慢性骨髓增殖性疾病（CMPD）的克隆性骨髓性疾病。 该类别由三种主要的骨髓疾病组成：慢性骨髓单核细胞白血病（CMML），青少年骨髓单核细胞白血病（JMML）和非典型慢性粒细胞白血病（aCML）。 表现MDS和CMPD特征、但不符合三大主要MDS / MPN疾病标准的骨髓疾病，被分类为未分类骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（MDS / MPN-UC）。
疾病概述
世界卫生组织将慢性骨髓单核细胞性白血病（CMML）分类为骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（MDS / MPN）。 世界卫生组织认识到，该疾病有一种发育不良的亚型和一种增殖型亚型，患者预后因骨髓中原始细胞百分比而异（百分比越高，预后越差）。
CMML是骨髓干细胞的克隆性疾病。 单核细胞增多症是一个主要的特征。CMML主要特征可能是骨髓增生异常，或者骨髓增生。 急性粒细胞白血病（AML）若出现疾病进展，预示着预后非常不好。
治疗概述
对于白细胞增多，血小板增多或脾肿大恶化的患者，用羟基脲治疗是一种选择。
阿扎胞苷（一种核苷）是DNA甲基转移酶的抑制剂，已被批准用于治疗MDS和CMML，阿扎胞苷被批准用于治疗，主要依据是癌症和白血病B组随机试验和在欧洲进行的随机试验。
骨髓移植（BMT）或干细胞移植似乎是目前唯一改变CMML自然进程的治疗方法。
有一个病例报告表明，使用甲磺酸伊马替尼的靶向治疗可能对PDGFβR融合致癌基因导致CMML的患者亚组有效。
CMML的各种化疗方案都只有适度的成功。 在拓扑替康（一种拓扑异构酶I抑制剂）单药治疗的研究中，25名CMML患者接受托泊替康治疗，诱导骨髓发育不良（2.0 mg / m2 / day连续输注5天）。 在28％的患者中实现了完全的血液学缓解。 毒性作用显着，中位缓解时间为8个月。 在后续研究中，拓扑替康与嘧啶类抗代谢药阿糖胞苷联合使用。 这种联合方案使得44％的CMML患者完全缓解; 完全缓解的中位持续时间为50周，患者需要每月维持治疗。
疾病概述
青少年骨髓单核细胞白血病（JMML）根据法美英标准被归类为骨髓增生异常综合征（MDS）。 世界卫生组织的分类从MDS中去除了JMML，将其归入新的类别骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤（MDS / MPN）
JMML（又称青少年慢性骨髓单核细胞性白血病）是一种罕见的儿童期造血系统恶性肿瘤，占所有儿童期白血病的2％。 JMML与成人型慢性粒细胞白血病（仅偶尔在儿童中发现的疾病）有许多临床和实验室特征上的区别。
JMML的中位生存时间从大约10个月到4年多不等，与所选择的治疗类型有一部分的关系。 预后与诊断时的年龄有关。 诊断时小于1岁的患儿预后较好。 诊断时2岁以上的儿童预后较差。 血小板计数低和Hb F水平高与预后较差有关。 大约10％至20％的病例可能演变成急性白血病。
治疗概述
JMML没有一贯有效的治疗方法。 历史上，超过90％的患者尽管使用化学疗法已经死亡。 患者似乎遵循三个不同的临床课程：
1.疾病进展迅速，早亡。
2.疾病暂时稳定，随后进展和死亡。
3.进展前的临床改善持续时间长达9年，或者甚至长期生存（少见）。
骨髓移植似乎为JMML提供了治愈的最佳机会。对于接受骨髓移植的91例JMML患者，在16篇不同的报告中总结了以下结果：38例患者（41％）仍然存活，接受HLA匹配或1-抗原错配亲属供体骨髓移植的患者中有60人，其中30名患者存活（50％）；12位HLA错配移植的患者中有2位（17％）幸存；19位患者中骨髓来自与HLA匹配、无亲缘关系的供体，其中有6位患者（32％ ）存活。
在一项回顾性研究的作者认为，CMML患儿应尽早移植HLA相容性亲属的骨髓。
目前正在评估中的分子靶向疗法，包括使用能防止ras蛋白成熟的法尼基转移酶抑制剂，可能加快肿瘤细胞凋亡和抑制肿瘤细胞生长。
疾病概述
非典型慢性粒细胞性白血病（aCML）是在诊断时表现出骨髓增生异常和骨髓增殖性特征的白血病障碍。
据报道aCML的中位生存时间少于20个月，血小板减少症和明显的贫血是不良预后因素。在约25％至40％的患者中，非典型CML会发展为急性白血病，其余的患者可能出现致命并发症，包括抗白细胞增多症，贫血，血小板减少症，肝脾肿大，伴有血小板减少症的脑出血和感染。
治疗概述
由于这种慢性白血病疾病很罕见，aCML的最佳治疗尚不确定。 羟基脲治疗可能带来短暂的2〜4个月的部分缓解。 干扰素-α用于治疗非典型CML效果不佳。
疾病概述
MDS / MPN-UC（也称为混合型骨髓增生性/骨髓增生异常综合征）表现出与骨髓增生性疾病和骨髓增生异常疾病相同的特征，但不符合其他任何标准的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 MDS / MPN的诊断标准。
治疗概述
有血小板衍生生长因子受体基因重排表现的成人MDS / MPN患者，可考虑使用甲磺酸伊马替尼在标准剂量来治疗。
由于发病率低，目前文献在MDS / MPN-UC治疗选择上尚无标准。支持性护理包括, 必要时治疗血细胞减少和感染。
专注肿瘤与重大疾病
不片面为了寻求合作而与医院签署转诊患者数量条款，坚持结合医院优势，从患者病情角度推荐更好的医院和专家
不接受风险资本投资，避免被资本绑架
不利用合作关系、绿色通道误导患者，不夸大出国看病难度；个性化分析出国利弊，不给患者虚拟的希望
不介入医院收费，患者直享医院收费10-45%折扣，不利用美国保险漏洞渔利
业内创立三段式收费（签约时30%，预约医生、签证通过后40%, 出国后30%），业内承诺翻译错误全额退款的机构。