灵魂三拷问！什么是PFS、OS、ORR？怎样比较药物疗效？如何选择最优治疗方案？

前 言

近年来，随着越来越多免疫靶向药物的获批，为大家带来了更多的希望。诸多药物和方案如何选择，给很多患者和家属带来了难题，这么多同一类型的药物和治疗方案，哪款疗效更好？选哪个才能最大可能地受益？别担心，药物疗效评价都有专门的评价指标，如中位总生存期（mOS）、中位无进展生存期(mPFS)、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DOR）等！这些医学专有名词虽然看着很高深，但理解起来也是很简单的！今天，我们就来带大家了解一下抗癌药物常用的疗效评价指标，帮助大家更好地了解药物的疗效！

各疗效指标具体含义

1、OS（overall survival，总生存期）

专业术语：临床上是指患者从随机化到患者因任何原因死亡的时间。

通俗说法：就是患者通过治疗后活了多久。

OS越长意味着患者活得越久，这是患者和医生最关心的问题，也被认为是评估肿瘤临床获益的金标准。一般临床上以中位OS（Median OS）来表示，即50%的患者达到的生存时间。

接下来，我们就以肝癌一线王牌药物索拉非尼（SHARP研究）的OS数据，以及刚刚在ASCO会议上公布最新数据的帕博利珠单抗联合仑伐替尼的OS数据（STUDY-116）为例，为大家具体解读，让各位能更好地理解！

上图中各组患者的OS数据显而易见，“可乐”组合患者的mOS长于索拉非尼，50%的患者活了22个月，而索拉非尼组中只有50%的患者活了10.7个月。

所以，可以通过OS数据来判断各种药物或方案能给患者带来多长的生存期，可以选择更优的治疗方案。

2、PFS(progression-free survival，无进展生存期)

学术定义：PFS临床上是指患者从随机分组到疾病进展或任何原因死亡的时间。

通俗说法：就是患者通过治疗后，疾病没有进展或耐药的时间，一般PFS越长，意味着患者有质量的生存时间越长，活得越好。

一般临床上也以中位PFS（Median PFS）来表示，即50%的患者达到的无进展生存时间。

接下来，我们以最近很热门的两项靶向免疫联合治疗方案：帕博利珠单抗联合仑伐替尼（“可乐”组合，STUDY-116）、贝伐单抗联合阿替利珠单抗（“A+T”组合，IMbrave150研究），来为大家具体说明。

这两种方案都属于肝癌一线治疗的靶免联合方案。根据最新公布的研究结果，“可乐”组合的mPFS为9.3个月，而“A+T”组合为6.8个月。

但是值得注意的是，STUDY-116是一项Ib期试验，只入组104名患者，而IMbrave150是一项Ⅲ期研究，纳入了336名患者，因此不能简单地说“可乐”组合优于“A+T”组合，还需要更多的试验来证明！

3、ORR（overall response rate，客观缓解率）

学术定义：肿瘤体积缩小达到30%（通常）并能维持最低时限要求的患者比例，为短期疗效评价指标，是完全缓解（CR）和部分缓解（PR）比例之和。

通俗说法：患者接受某种治疗后有效的人数比例，ORR越高意味着使用该疗法肿瘤缩小的患者更多。

接下来我们还是以上述的两大方案为例来作解释！上表中可以一目了然的看到，使用“可乐”组合的患者中有近一半的患者肿瘤缩小，比“A+T”组合肿瘤缩小的患者多了13%。

4、DCR（Disease control rates，疾病控制率）

学术定义：经治疗后获得缓解（PR+CR）和病变稳定（SD）的病例数占可评价例数的百分比。

通俗说法：患者接受某种治疗后肿瘤得到控制，没有继续进展的人数比例。

还是以上述两项研究为例，可以看出“可乐”组合的DCR高于“A+T”组合，88%的患者肿瘤得到控制，而“A+T”组合只有73.6%的患者肿瘤得到控制。

5. DOR(Duration of Response，缓解持续时间)

学术定义：第一次判断为CR或者PR到发现为PD的这段时间。

通俗说法：就是指这个治疗方案管多久，能让肿瘤持续缩小多久。

我们以度伐利尤单抗单抗联合tremelimumab治疗肝癌的临床试验为例，还是下面这张图，可以看出，T300+D组患者的DOR优于其他治疗组，也就是相较于其他组，接受这一方案治疗的患者维持肿瘤持续缩小的时间更长！

主要终点和次要终点

这么多的疗效指标，每个治疗方案的各项疗效指标有高有低，那么我们到底要根据哪些指标来确定药物或方案的疗效是好是坏呢？

临床研究的疗效评价指标通常被分为主要终点和次要终点，其中主要终点是研究者最感兴趣的，它的选择事关整个临床研究的成败，一般会选择那些能够客观量化、操作性强、可以重复验证的指标，当然，这些指标通常也是某个研究领域公认的“金标准”，一般情况下，研究会将OS作为主要终点，或将OS与PFS同时作为主要终点。在某些研究中，也会将ORR作为主要终点。

次要终点也是研究者感兴趣的，通常作为整个研究的支持性证据，在研究报告中也是紧跟主要终点结果出现，而在研究中，一般会将ORR、DCR等作为次要终点进行评估！

总结

综上所述，临床试验的各项疗效指标对于医生、患者及患者家属来说是很重要的，可以帮助他们选择更好的治疗药物或方案！但是，值得注意的是，不同治疗方案的临床试验，由于入组患者的人群特征、BCLC分期、肝功能状态、PS评分不同，会有研究结果的差异，因此，若不是同一项临床研究，不同的治疗方案是不可以直接拿来比较的，只能作为参考！

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