全球首个罕见癌症治疗新药获批上市！

近日，美国FDA批准新药Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)用于治疗2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者，包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDNC患者。

图片来源：FDA官网

值得一提的是，此次批准，让Elzonris成为首个获批治疗BPDCN型白血病的药物，同时也是首个获得批准的CD123靶向药物。 Elzonris的上市是BPDCN患者临床治疗向前迈出的重要一步。

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 关于BPDCN

BPDCN是一种皮肤起源，继发累及骨髓导致白血病的少见疾病，临床上呈现侵袭性，常以皮肤病损为首发症状，可同时累及骨髓、淋巴结、其他软组织及中枢神经系统等，60岁以上老年患者多见，男性多于女性（比例约3:1），预后差。

BPDCN的临床特征与急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、骨髓增生异常综合症相似，也有可能会被误诊这些疾病，如果一旦误诊那么患者很有可能失去更佳治疗机会。

此前BPDCN的标准疗法为高强度化疗+骨髓移植，然而，很多BPDCN患者对强化治疗不能耐受。Elzonris，给了患者更多选择性。

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 关于Elzonris

CD123在BPDCN和许多其他血液恶性肿瘤中表达，Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素，专门针对CD123靶点设计，该药由人IL-3与截短的白喉毒素(DT)进行重组融合而成，IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。

Elzonris的获批，是基于在初治和经治BPDCN患者中开展的一项多中心、多队列、开放标签、单臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)的数据。

  • 第1队列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris标签剂量和时间表治疗，7例(54%)实现完全缓解或临床完全缓解(CR/CRc)，中位CR/CRc持续时间未达到(范围：3.9个月-12.2个月)。

  • 第2队列中，15例复发性或难治性BPDCN患者接受了Elzonris治疗，1例实现完全缓解，1例实现临床完全缓解。

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 Elzonris首席研究员观点

Elzonris临床研究的首席研究员、哈佛医学院和丹娜法伯癌症研究所助理教授Andrew Lane表示，“Elzonris代表着BPDCN治疗史无前例的飞跃，这是一种迄今为止还没有批准治疗方案的侵袭性恶性肿瘤。在临床研究中，有许多患者接受Elzonris治疗后经历了显著的缓解，其中一部分患者在缓解后接受了干细胞移植。”

美国丹娜法伯癌症研究院

▲图注：美国丹娜法伯癌症研究院

美国丹娜法伯癌症研究院在国际上处于领头地位，被《US News》评为儿童肿瘤治疗全美排名前列医院，2016-2017全美癌症专科排名前四。

丹娜法伯血液肿瘤治疗中心优势

该中心因其专业诊断和治疗各阶段和类型的血液疾病而闻名世界。

  • 移植项目在血液和骨髓移植方面享有美誉，是细胞疗法方法基金会授权的血液和骨髓移植中心；

  • 基因检测全面，更多靶向药可供患者选择；

  • 与美国麻省总医院、布列根妇女医院平台资源共享，可治疗各阶段、各类型的血液疾病，包括：急性淋巴细胞白血病、急性粒细胞性白血病、慢性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞性白血病、毛细胞白血病、骨髓发育不良、淋巴母细胞性淋巴瘤、骨髓纤维变性等；

  • Joseph H. Antin，为美国血液和骨髓移植协会奠基人和主席；是干细胞移植及骨髓移植、再生障碍性贫血、阵发性夜间血红蛋白尿等治疗方面的权威专家；

血液肿瘤治疗中心——BPDCN中心

  • 该中心是美国首批专注于BPDCN患者护理和研究的中心之一。

  • BPDCN中心将世界一流的患者护理与前沿研究相结合，为罹患浆细胞浆样树突的患者提供高效、个性化治疗选择。

  • 作为血液肿瘤治疗中心的一部分，BPDCN中心由多学科专家组成，包括肿瘤内科医生，病理学家，皮肤科医生和其他专家，致力于为患者提供优质护理。

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Elzonris临床研究的首席研究员、美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心副教授Naveen Pemmaraju也表示，“Elzonris的获批，是BPDCN患者临床治疗向前迈出的重要一步。该药的批准将为BPDCN患者提供一种新的护理标准。”

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 即将推向全球，让更多BPDCN患者受益

在美国，Elzonris获批之前，已被授予突破性药物资格(BTD)、孤儿药资格(ODD)。

在欧盟，Elzonris已被授予加速审批，预计将在2019年第一季度获得批准。

目前，研究该药的公司也正在评估Elzonris治疗其他适应症，包括慢性骨髓单核细胞性白血病(CMML)、骨髓纤维化(MF)及其他适应症。

5 结语

每一款新药的获批对患者来说都意味着“生”的希望，对于罕见病患者来说更是如此。因此，任何时候都不要放弃，相信科学家们总有一天会将罕见病逐个攻破！

厚朴方舟将持续关注更多海外前沿医疗信息，帮助患者们及时获取海外新药物、新技术和新疗法，为患者提供更多选择和希望。

参考来源：

1.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm

2.https://www.dana-farber.org/bpdcn-center/research/

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