这个赚钱品种,2021年可以关注起来了
集采后,很多小伙们发现身边能赚钱的产品是越来越少了,尤其是2020年年底PD-1产品大降价进入医保目录后,更是让不少小伙伴感到了“钱途”迷茫。尤其是普药的小伙伴,大多想着去创新药领。
作为生物领域的新疗法,细胞疗法在最近几年不断取得突破,成为大众关注的热点。目前,临床上应用最广泛的细胞治疗方式为免疫细胞疗法和干细胞疗法两种。其中CAR-T细胞疗法作为肿瘤免疫治疗界的“新星”,成为免疫细胞疗法的大热方向。
CAR-T疗法,一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法,被誉为最有前景的肿瘤治疗方式之一,在治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤上有着比较显著的效果。
CAR-T进行肿瘤治疗,大致分为五步:
1、提取T细胞:将患者手臂或胸部的导管与一台特殊仪器相连,对患者血液进行过滤,分离T细胞;
2、改造为CAR-T细胞:技术人员利用基因工程,将能特异识别肿瘤细胞的CAR结构转入T细胞;
3、大量扩增CAR-T细胞:在实验室进行培养,大量扩增CAR-T细胞,按每公斤体重计算所需剂量,一般需几十亿至上百亿;
4、清髓治疗:回输之前进行清髓治疗,一般为化疗,以便清除免疫抑制细胞,且可以减少肿瘤负荷,从而增强疗效;
5、回输CAR-T细胞:将经基因改造的CAR-T细胞回输至患者血液中,该过程可以住院也可以在门诊接受治疗。
(图片来源:李进医生团队)
自1989年美国Zelig Eshhar教授首次提出CAR-T细胞疗法的概念以来,CAR-T细胞疗法已发展到第五代了。但目前来看,临床上应用最多的还是第二代CAR-T细胞,且大多数公司产品以二代CAR-T技术为基础,在此之上进行探索开发。
(图片来源:生物制品圈)
目前CAR-T 疗法是细胞免疫治疗领域疗效最为显著的疗法,其适应症集中在血液肿瘤,目前临床取得重大突破的主要是复发/难治急性B淋巴细胞白血病(ALL)、复发/难治弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)及复发/难治多发性骨髓瘤(MM)等。
根据新药研发监测数据库(CPM)显示,目前全球市场共有366款CAR-T在研,其中有3款产品获批上市,分别为:诺华的Kymriah(急性淋巴细胞白血病)及吉利德子公司Kite制药的Yescarta(大B细胞淋巴瘤)和及Tecartus(复发/难治性套细胞淋巴瘤),三者均靶向CD19。
伴随着CAR-T疗法在国际上的快速发展,国内CAR-T疗法也在加速推进。目前国内CAR-T 类产品申报上市的有2个:复星凯特的3类药益基利仑赛注射液以及药明巨诺的1类药瑞基仑赛注射液。
1月12日,复星凯特的CD19 CAR-T疗法益基利仑赛注射液(商品名Yescarta)进入“在审批”阶段,有望于近期获NMPA批准上市,这将成为国内首个上市的CAR-T疗法。
Yescarta是吉利德旗下子公司Kite制药开发的CD19 CAR-T细胞注射液,复星凯特2017年初从Kite公司引进来,项目名称FKC876,获得全部技术授权,并拥有其在中国包括香港、澳门的商业化权利,该产品将被开发用于治疗两线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤。
2020年9月17日,CDE官网更新突破性治疗品种名单,新增药品为药明巨诺的CAR-T细胞疗法瑞基仑赛注射液。该疗法是继南京传奇生物LCAR-B38M CAR-T 细胞自体回输制剂之后的又一进入突破性治疗品种名单的CAR-T细胞疗法。
药明巨诺于2020 年6月30日又提交了瑞基仑赛注射液在中国上市的申请,用于治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤,仅次于复星凯特益基利仑赛注射液之后。
另外,据估计,传奇生物CAR-T疗法西达基奥仑赛可能是国内第三个申请上市的CAR-T 疗法。
12月21日,杨森公司和传奇生物同时宣布,开始向美国FDA滚动提交西达基奥仑赛(商品名cilta-cel)生物制剂许可证申请(BLA)。这是一种在研的用于治疗成年人复发和或难治性多发性骨髓瘤的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)定向嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。
Cilta-cel于2018年获得国家药品监督管理局首个CAR-T药物临床试验(IND)批件,2020年8月,成为国内首个“突破性治疗药物”。
除上述的3款之后,国内其他CAR-T类产品大多处于临床研究阶段,国内CAR-T进展详情如下表:
(图片来源:生物制品圈)
随着生物技术的不断进步,CAR-T疗法取得突破性进展,除了在血液肿瘤中大获成功外,在其他实体瘤领域也取得了一定的进展,比如肺癌、乳腺癌、前列腺癌。
如今,国家对CAR-T疗法给予了高度的重视,在政策上给予了大力的支持。
2017年,CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》,标志着我国细胞治疗产品作为药品属性的规范化临床正式拉开序幕。2019年,国家药监局更是将细胞和基因疗法纳入中国药品监管科学行动计划的重点发展对象中。
另外,据 Frost & Sullivan 报告,中国细胞免疫治疗产品市场规模预计于 2021 年至 2023 年由人民币13亿元升至 102亿元,年复合增长率为 181.5%。预计市场于2030 年达到人民币 584 亿元。
而集采及医保目录谈判等新机制的出台,显著提升患者的支付意愿及能力,细胞免疫将逐步解决目前临床上未满足的重大需求,与此同时国内细胞免疫行业也迎来重大的市场机遇。
因此,药斯拉joe哥认为,CAR-T产品上市以后,可能会成为血液肿瘤领域的热点,就像当初PD-1上市一样。在未来一段时间,这个产品对医药人来说都是比较有“钱途”的产品。
资料参考:
百度:夏天风微凉——《CAR-T细胞疗法是什么?一文读懂免疫疗法之星CAR-T细胞疗法!》;
生物制品圈:《重磅!国内首个CAR-T产品即将获批!CAR-T研究进展一览》
李进医生团队:CAR-T细胞免疫疗法 ——肿瘤患者新生的希望
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