世上最贵的药纳入德国医保：1500万一针，救活多名婴儿
Zolgensma（在中国被称为诺西那生钠注射液），它可以决定一个人的生死，是世界上最贵的药。
这是治疗脊髓性肌萎缩症的针对性药物。接受治疗的患儿（通常情况下在2岁内）只需静脉输注一次即可完成治疗。
脊髓性肌肉萎缩症（英语：Spinal muscular atrophy，简写为SMA），是一种遗传性神经疾病。它会造成运动神经元退化、肌肉萎缩，肌肉无力，最终造成死亡。从前一直被视为是不治之症。
只需一针，孩子早夭的风险没有了，命运被改变。而且只需进行后期的康复运动，患儿的成长过程就如同正常婴儿。丝毫不影响今后的人生。至于寿命与常人一般。
所以这药有多贵呢？
Zolgensma在美国的售价为212.5万美元，在德国的售价为200万欧元，在日本的售价为1.6亿日元，约合人民币1563万元。
虽然这一针能定生死，能改命。但这上百万欧元（美元）的售价，应该说世界上绝大多数的家庭都是无法承受的。
对于有病人的家庭，最大悲哀就是明知有药可以救命，却应无法承受其药价而只能眼看着亲人的死去。
不过，在这一点上，德国还是做的很不错的，虽然Zolgensma在2020年7月1日之前不属于医疗保险承担的范畴。但距今为止，只有需要接受这款药治疗的患儿治疗费全部由德国医保接受承担。
John七个月的时候被诊断出患有脊髓性肌萎缩症
2019年10月年仅七个月的John被医生诊断患有脊髓性肌萎缩症，就在他的家人开始募捐，准备为John筹集药费时，德国最大的公立保险公司AOK Plus承担了John的200万欧药费。
而在一个月前的9月，1岁的Michael的200万欧药费也是被保险公司承担。相关报道请看《德国婴儿用世上最贵一针获救，1600万元谁来支付？》（点击阅读）。
按照全国法定健康保险基金协会（GKV）的安·马林（Ann Marini）的说法，“从2020年71日之后，Zolgensma通过德国国家药品监督管理部的审批上市后，医生可以根据批准区域为拥有法定健康保险的人开具处方。”
先来看一下脊髓性肌萎缩症，这种孤儿病的恐怖之处。
这是一种遗传性神经疾病，新生儿发病率为十万分之8.5～10.3，是婴儿死亡率最高的遗传性疾病之一：每10例患者中就有9例在2岁之前死亡，或者依靠呼吸机生存。
发病之后的主要症状表现为肌肉萎缩，运动功能严重受限，运动神经元退化，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。
Zolgensma由诺华子公司AveXis研发。
2018年4月，瑞士制药巨头诺华公司（Novartis）以87亿美元收购了美国基因治疗创业公司AveXis，获得了其先进的基因疗法AVXS-101。
诺华制药公司
随后诺华公司向美国食品药品管理局（FDA）递交AVXS-101（Zolgensma）的上市申请。
2019年5月，该药通过FDA审批。
准确地说，Zolgensma属于一款基因治疗药物。由一种病毒衣壳制成，能在体细胞中传递SMN 1.基因的功能变体。早期患者治疗只需使用一次该药物且终生有效。
这也是这类药昂贵的原因之所在。
在Zolgensma没有横空出世之前，治疗脊髓性肌萎缩症的传统药物是Spinraza。
Spinraza，不是一针见效，而是每年都需要反复多次注射。
Spinraza每次注射费用为12.5万美元，在第一年，仅注射费就要75万美元。随后每一年的注射费为37.5万美元。
这意味着五年后，通过Spinraza治疗脊髓性肌萎缩症，其费用就会比Zolgensma高。但5年并非终点，据说有些患儿的治疗需要长达十年，十年的药费至少需要410万美元。
Zolgensma贵，是贵有所值。单价虽高，但看最终治疗结果，就会发现其费用是传统Spinraza治疗费用的一半，
对于患者来说，用药也更加便利。
Zolgensma的性价比远远优于Spinraza。
杰利维（Kian Levi），今年2岁。
他的每一次微笑都让妈妈赛琳娜（Selina）觉得之前为孩子所做的一切都是值得的。
妈妈赛琳娜和儿子杰利维
“自治疗之日起，我就知道自己一直在为正确的事情而战，我从未放弃。”
2020年年初，杰利维被医生诊断出患有脊髓性肌萎缩症时，Zolgensma还未纳入德国医保，因此赛琳娜的保险公司拒绝支付治疗费用。
那时的杰利维，肌肉萎缩，已无法行走，甚至坐起来，只能躺着。
经过和保险公司的谈判，最终赛琳娜的保险公司同意支付200万欧的费用。
2020年3月12日，杰利维接受了Zolgensma的治疗。
杰利维正在逐渐的康复中
接受治疗后的三个月，杰利维终于可以站起来。他的身体比治疗前好很多，轮椅代步只是暂时性的。
本（Ben），今年2岁。
本快乐地坐在Panuba治疗农场的稻草里：他将再次重启他的人生
他笑着坐在稻草里，充满希望。
对于他的父亲克里斯蒂安·赫尔曼（Christian Herrmann）和母亲玛格·赫尔曼（Mag Herrmann）来说，他现在可以自己站着，甚至独立吃饭，就是一个小小的奇迹。
2019年圣诞节前，家住北威州的本被诊断患有脊髓性肌萎缩症。
由于肌肉萎缩，本几乎无法做任何与动相关的事情。医生预言他的呼吸肌最终会衰竭，而导致死亡！
与杰利维一样，最初医疗保险公司拒绝支付治疗费用，为此赫尔曼夫妻通过私人和协会的捐款筹集了超过40万欧元，但最终医疗保险公司也同意全部承担。
爸爸克里斯蒂安怀抱儿子本——本刚刚注射完价值200万欧元的针剂
2020年4月，本接受药物Zollgensma的治疗。
随后，又通过马疗法，进一步加强本的精细和粗糙的运动技能。
治疗师格里高·克瑞克（Gregor Kryk）表示，“本很喜欢骑马，他现在正在逐渐追上正常孩子的运动技能。”
妈妈玛格扶着骑在马背上的本：他可以独自骑马三分钟
与此同时，这个小男孩去了一所康复幼儿园。 他坐在轮椅上，可以用他的矫形器独自站立。
母亲玛格高兴地说：“发生的事情比我们在梦中所希望的要多。”
姐弟之情：皮娅（Pia）希望她的弟弟本（Ben）能治愈
赫尔曼夫妻居住城市的地方行政长官斯蒂芬·普施（Stephan Pusch）表示：“感谢市民对赫尔曼夫妻的帮助，感谢市民的团结爱心。”
据悉，赫尔曼夫妻最初获得40万欧元的捐款被留在德国肌肉基金会（der Deutschen Muskelstiftung），以帮助其他儿童。
相比杰利维和本，14个月的瓦迪姆（Vadim）就很幸运。当他被诊断患有脊髓性肌萎缩症时，Zolgensma已被纳入医保。