囊性纤维化药物先驱公司试水新疾病折戟，Vertex股价跌超11%

10 月 14 日，美国老牌制药公司 Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ：VRTX ，以下简称 “Vertex”）发布公告称，根据 II 期临床试验数据显示，VX-814 难以安全地达到试验目标水平，故决定中止此款药物的研发。此消息一出，Vertex 股价下跌超 11%，至 239 美元 / 股。随后稍有回升，截止发稿前，Vertex 股价为 271.46 美元 / 股。

（来源: 纳斯达克官网）

此次 Vertex 放弃的 VX-814，是一款针对遗传性疾病α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的小分子药物。α-1 抗胰蛋白酶（AAT）是一种由人体肝脏分泌的可以保护肝脏和肺部的酶，而 AATD 患者体内缺乏此类酶，所以会导致肝脏和肺部疾病。在美国，3000 到 5000 人中约有 1 人患有此疾病。针对此类疾病目前尚无很好的治疗方案，肝移植是唯一可用的治疗方法。

VX-814 曾被 Vertex 视为关键药物。投资者也一直期待着 VX-814 临床试验的积极结果，并认为该药将是 Vertex 潜在的下一个研发胜利。不过这些期望都在 Vertex 宣布中止试验的那一刻破灭了。

Vertex 在公告中表示，在 VX-814 的 II 期临床试验中，几例患者出现了肝酶升高的情况。其中，有四名患者在不同剂量下，肝酶升高幅度超过正常水平上限的 8 倍。虽然目前患者体内升高的肝酶已经在被分解，也没有出现其他症状，但对比数据后，想让 VX-814 安全地达到目标水平是不可行的，因此停止了此款药物的开发。不过，关于 AATD 的研究计划仍然继续进行。

从 Vertex 的官网展示的管线可以看出，针对 AATD 的研究，除了 VX-814 外，Vertex 还开发了另一款药物 VX-864。目前，VX-864 的研究也处于 II 期临床试验阶段。Vertex 表示将继续招募患者进行试验，预计 2021 年上半年公布数据。

图 |Vertex 的 AATD 管线（来源：Vertex 官网）