如何把烂透了的临床数据伪装成极好的?

国庆长假第一天还愿意点进来学习这种技巧的人,小编对您的敬业精神真是深感钦佩~

不过,我们不教您学坏,我们教您如何看穿别人在使坏。

今天来看Northwest Biotherapeutics这样一个公司案例。这个公司的股价现在是可怜的0.54美元,市值6200万美元左右,可能无法引起大家的兴趣,但Northwest的故事绝对值得一听。

9月21日,Northwest在伦敦第5届SMi肿瘤疫苗大会上更新了自家产品DCVax-Direct的I期临床数据。你能想象得到,在Northwest的口中,DCVax-Direct的I期数据肯定是一片大好,市场前景一片光明,但事实上,DCVax-Direct的I期数据糟糕得很。

DCVax-Direct是一种个体化树突细胞肿瘤疫苗,先将富集到的患者树突细胞在实验室条件下扩增,然后直接注射至肿瘤内部,通过发挥树突细胞的超强抗原提呈作用来激活患者的免疫系统,从而杀伤肿瘤细胞。

在这项I期临床研究中,Northwest招募了40例患者,共涉及11种不同类型的肿瘤。所有患者均发生肿瘤转移,不能手术,对之前的治疗也不再产生应答。40例患者均接受瘤内注射DCVax-Direct,之后随访观察肿瘤应答和生存情况。

下面,我们来跟Northwest学习一下临床数据的“披露技巧”。这家公司官方网站上是这么说的:

——The top 20% of these [DCVax-Direct] patients have so far exceeded 2years of survival and are still alive. The longest survivor to date has reachednearly 3 years.

20%的患者,其实就是8例患者,存活超过2年这个数据是没有任何背景信息的,不清楚这些患者之前接受的治疗方案是什么,肿瘤应答如何,存活质量如何……

大家知道,肿瘤是一种异质性疾病。肺癌、胰腺癌、乳腺癌患者的预后和生存率不同,每种肿瘤携带的基因突变也存在巨大差异,不是所有的肺癌都相同,也不是所有的乳腺癌都相同。

另外,肿瘤处于什么阶段,这些患者之前接受过哪些药物治疗,这些信息也很重要。没有这些详细背景信息,Northwest只披露一个生存数据是没有任何意义的。

——The top 30% of these patients (including pancreatic, melanoma, lung, ovarian, sarcoma and other cancer) as a combined group have an average survivalto date of 26.7 months, compared with an average of expected survival times of 12.3 months. Individually, these patients have also substantially exceeded their respective expected survival times.

Northwest是把不同类型肿瘤患者混在了一起。30%(12例)的患者平均生存期为26.7个月,这个数据有意义吗?Nothing! 另外70%(28例)患者的生存数据如何?毫无交待,这里便有一颗大雷!

Northwest还特地拿这个生存数据与看起来更神秘的所谓预期生存期比较,得到了26.7 vs 12.3这样一组高调亮眼的对比数据,这其实又是一颗大雷!

那么,DCVax-Direct的临床数据到底是好是坏?今天给大家深扒一下。当然,这首先还得感谢Northwest“毫无保留”地给大家展示了DCVax-Direct临床数据的幻灯。

下图是全部40例患者的详细生存数据,40条水平线代表40例肿瘤患者,横轴是患者的生存时间,纵轴是患者的肿瘤类型。

诚如Northwest所言,接受DCVax-Direct治疗后,有20%的患者生存时间超过2年,也就是上图中8条绿线代表的8例患者。但信息明明已经很全了,Northwest完全可以把40例患者按照肿瘤类型来进行分组统计,确定每一类肿瘤患者的中位生存期,Northwest为什么没有这么去做呢?

根据上图的信息,共有7例胰腺癌患者接受了DCVax-Direct治疗,他们的生存期分别是34,30.5,17.5,8.0,5.5,4,2.5个月(没有准确数字,根据斜率估算而来),因此胰腺癌患者接受DCVax-Direct治疗后的中位生存期是8个月。

这个数据明显更有意义,更能体现DCVax-Direct的疗效,但是Northwest似乎并没想过要把这个信息传递给大家。

按照这个方法计算一下,其他类型肿瘤患者接受DCVax-Direct治疗后的中位生存期分别是:

肉瘤:15个月

结直肠癌:7个月

黑色素瘤:9个月

但是在没有对照的情况下,这些生存数据仍是没有意义的,同类患者在不接受DCVax-Direct治疗的情况下,能活多久?

Northwest的另一张幻灯无意间给大家透漏了一些线索。

下图是接受DCVax-Direct治疗的每一类肿瘤患者中,表现最好的生存期数据,以及该类肿瘤患者预期的生存期。

比如胰腺癌患者,表现最好的患者在第34个月时仍然存活,而空心柱代表的是预期存活8个月左右[Northwest在此处给出了预期存活时间的标准]。

这张图看起来非常有震撼力,Northwest想要对外传递的信息是——接受DCVax-Direct治疗的患者比预期存活时间长得多了嘛~

但一定切记,Northwest是用存活时间最长的某一例患者代替了DCVax-Direct在某一类肿瘤中的疗效。我们上面提到过,7例胰腺癌患者接受DCVax-Direct治疗后的中位生存期是8个月,如果与预期生存期相比,根本无任何优势。So,又是一颗大雷!

再比如,我们计算过的结直肠癌患者接受DCVax-Direct治疗后的中位生存期是7个月,与预期生存期15个月相比,根本谈不上什么疗效了吧。如果你信了Northwest对外展示的生存期对比图,你得到的信息就是DCVax-Direct治疗结直肠癌,生存期延长8个月(23 vs 15个月)。

其他肿瘤类型也可以按照这种方法计算一下。

怎么样,有没有感觉这里面套路很深?

所以,以后凡是看到有公司将不同类型肿瘤患者的生存数据放在一起去展示,特别是还不交代患者的详细背景信息,你就要勇敢地去质疑了。

郑重声明:切勿将本文展示的数据处理技巧当做节日礼物赠送给心术不正之人,以免给国家的临床数据自查工作增添无谓的困难!

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