Tisagenlecleucel治疗复发性/难治性滤泡性淋巴瘤二期试验达到主要终点

诺华公司宣布，tisagenlecleuel（Kymriah）全球2期ELARA试验的中期分析显示，该试验达到了复发性或难治性滤泡性淋巴瘤患者完全缓解率（CRR）的主要终点，此结论由独立审查委员会作出。

此外，未观察到新的安全性信号。诺华表示，试验结果将在即将召开的医学会议上公布，并将纳入美国和欧盟的监管文件中。

诺华制药全球药物研发负责人兼首席医疗官John Tsai博士在一份新闻稿中说：“我们很高兴Tisagenlecleuel正在显示积极的疗效，使其可能为复发性和难治性滤泡性淋巴瘤患者提供一个潜在的最佳治疗选择。这些结果进一步肯定了我们在这一无法治愈的恶性肿瘤领域重新构想药物的努力，肯定了我们帮助这些医疗需求未得到满足的患者群体的努力，他们以往一直背负着各种治疗的负担。”

二期ELARA试验是一个单臂、多中心、非盲试验，用来评估tisagenlecleucel在治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者时的安全性和有效性。这项国际试验的参与者来自12个国家的30多个地点。

值得注意的是，在2020年第二季度，基于ELARA试验中观察到的初步结果，美国食品和药品管理局（FDA）授予了Tisagenlecleuel再生医学先进疗法资格认定（RMAT）。

Tisagenelecleucel是第一个被FDA批准的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，也是第一个在2个不同适应症中获得批准的CAR T细胞疗法。

目前，tisagenlecleuel在美国被批准用于治疗儿童和青少年（25岁以下）复发性或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL），以及成人复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。该制剂在超过25个国家的250多个正规诊疗中心被批准用于至少1个适应症。

参考文献：

https://www.cancernetwork.com/view/caron-a-jacobson-md-on-what-patients-should-know-about-the-phase-ii-zuma-5-study