急性髓细胞白血病：CPX-351给患者带来更优缓解率
背景
复发性急性髓细胞白血病（AML）儿童患者需要有效的治疗方案。AAML1421是一项关于CPX-351（柔红霉素和阿糖胞苷的脂质体制剂）的I / II期研究。该研究试图确定最多2个疗程后的推荐II期剂量（RP2D）和缓解率。
患者和方法
≥1岁且≤21岁的复发/难治性急性髓细胞白血病儿童患者符合剂量评估入组标准；初次复发的患者符合有效性评估入组标准。
在第1周期进行了剂量限制性毒性反应（DLT）评估。共有两个治疗周期（第1周期：CPX-351；第2周期：FLAG [氟达拉滨30 mg / m 2 /第1-5天的剂量；阿糖胞苷2,000 mg / 第1-5天的剂量为m 2 /剂量；在中性粒细胞绝对计数> 500 / µL的情况下，第1-5天和第15天的粒细胞集落刺激因子为5 µg / kg /剂量。每个周期结束后评估缓解率。
结果
招募了患者38例：剂量评估组有6例，有效性评估组有32例。
在评估剂量组中，发生了剂量限制性毒性反应（射血分数降低3级）的患者有1/6。在第1、3 和5天，推荐II期剂量为135 u/ m2。
在第1周期中，≥3级的毒性反应包括发烧/中性粒细胞减少症（45％）、感染（47％）和皮疹（40％）。没有毒性死亡。
最佳反应包括完全缓解20例（CR; 54％）、完全缓解且血小板计数部分恢复5例（CRp; 14％）和完全缓解但血小板计数不完全恢复5例（14％）。
通过流式细胞术发现，在25例完全缓解 /完全缓解且血小板计数部分恢复患者中，未检测到残留病的有21例（RD；84％）。
结论
在第1、3 和5天，CPX-351的推荐II期剂量为135 u/ m2。毒性可控，并且治疗方案有效。对于首次复发的急性髓细胞白血病儿童患者，其缓解率优于北美合作小组先前发表的临床试验结果。
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