CAR-T疗法Kymriah治疗急性淋巴性白血病（ALL）的疗效

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CAR-T疗法利用人体自身的免疫系统，用工程化的T细胞识别癌细胞表面的特定蛋白质，从而高效击杀癌细胞。这对很多患者来说非常有效。

美国FDA在2017年批准了诺华（Novartis）公司的CAR-T疗法Kymriah，治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）且病情难治或出现两次及以上复发的患者。 

诺华公司近日宣布了关键临床试验ELIANA的结果。该试验跟踪了CAR-T疗法Kymriah的疗效。

ELIANA试验对75例患者进行了3个月或更长时间的随访，以跟踪Kymriah的持续性以及长期安全性。

其中，中位随访超过一年的患者，总体缓解率为81％（95％CI：71％ - 89％）。60％的患者达到完全缓解（CR），21％的患者达到了CR，但是血细胞计数恢复不完全（CRi），所有患者中没有发现微小残留病（MRD）（第28天为95％[58/61] ）。

中位随访时间为13.1个月。75例输注患者的总生存期在6个月时为90％（95％CI：81％-95％），12个月时为76％（95％CI：63％-86％）。

95％的患者出现了治疗相关不良事件（AE），最常见的非血液学不良事件是细胞因子释放综合征（CRS）。

77％的患者发生CRS。FDA将细胞因子释放综合症（CRS）列为Kymriah的黑框警告，提供了风险评估与减轻策略，同时还提供了一种对抗CRS的有效解决方案——罗氏的Actemra（tocilizumab，IL-6R单抗）。

FDA甚至还直接扩大批准了Actemra适应症，用于对抗患者接受CAR-T治疗后产生的重度CRS。

在用CAR-T细胞治疗患者的临床试验中，69％患者的CRS使用一或两剂量Actemra后两周内完全消退。

为了保障患者的安全，Kymriah只能通过经过认证的治疗中心获得，这些中心均通过了Kymriah使用和患者护理方面的全面培训。

诺华执行副总裁，肿瘤学全球药物开发负责人Samit Hirawat说，Kymriah是FDA批准的第一个CAR-T细胞疗法，显示出成为一种明确的治疗方法的潜力。

这些数据证明了我们诺华的承诺。我们将继续进行CAR-T细胞治疗研究，使尽可能多的患者接受这种治疗。

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