ULTOMIRIS大剂量获FDA批准，三种疾病可用！

10月12日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准ULTOMIRIS ®（ravulizumab-cwvz）100 mg / mL制剂，用于治疗成年人阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），以抑制补体介导的成年人和小儿（≥1个月）的血栓性微血管病。

ULTOMIRIS 100 mg / mL改善了aHUS和PNH患者的治疗方案。与ULTOMIRIS 10 mg / mL相比，ULTOMIRIS 100 mg / mL将年均输注时间减少了约60％，同时提供了相当的安全性和有效性。使用ULTOMIRIS 100 mg / mL，大多数患者一年只需要花费六小时或更短的时间接受治疗。

拉什大学医学中心内科医学和病理学教授Jamile Shammo医学博士FASCP，FACP Jamile Shammo表示：

“我们已经看到ULTOMIRIS通过对C5的完全抑制和持续的疗效为患者证明了显著的临床益处。“根据提出的科学证据，将先进的配方与原来的配方相比，表现出相当的安全性和有效性，且具有较短的输液时间。对于患者而言，减少治疗负担非常重要，这将可能在他们的生活中产生有意义的改变。”

PNH是一种血液疾病，其特征在于补体介导的红细胞破坏，可引起多种衰弱性症状和并发症，包括血栓形成，其可在全身发生，并导致器官损害和过早死亡。

aHUS可能通过损坏血管壁和血凝块而对主要器官（主要是肾脏）造成进行性损伤。aHUS患者会影响成年人和儿童，他们可能处于危重病情，通常需要在重症监护病房中进行包括透析在内的支持治疗。在许多情况下，aHUS和PNH的预后都可能很差，因此，除了进行适当的治疗外，及时准确的诊断对改善患者预后至关重要。

关于ULTOMIRIS 

ULTOMIRIS ®（ravulizumab-cwvz）是第一个也是唯一的长效C5补体抑制剂。这种药物通过抑制末端补体级联反应中的C5蛋白起作用，补体级联反应是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自己的健康细胞。

ULTOMIRIS每8周静脉注射一次，对于小于20 kg的小儿科患者，在负荷剂量后每4周静脉注射一次。ULTOMIRIS已在美国（美国），欧盟（EU）和日本批准用于成年人阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的治疗。它在美国和日本也被批准用于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）在成年和小儿（一个月大和一个月以上）的患者中，以及在欧盟使用aHUS治疗体重至少10公斤的成人和儿童。

参考资料

[1]Alexion Receives FDA Approval for New Advanced Formulation of ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz) with Significantly Reduced Infusion Time