PFS延长25%，马赛替尼治疗肌萎缩侧索硬化症获积极结果

7月8日，AB Science公布了masitinib（马赛替尼 ）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的II/III期AB10015研究积极结果。

AB10015研究是一项双盲、随机、安慰剂对照的II/III期试验，共400例ALS患者分别接受马赛替尼+利鲁唑和利鲁唑持续用药48周治疗。主要终点是接受4.5 mg/kg/d 马赛替尼+利鲁唑治疗的患者ALSFRS-R评分从基线到第48周的绝对变化，ALSFRS-R进展率低于每月1.1个点（正常患者的标准）。最终研究到达主要终点，并显示与第4周的利鲁唑对照组相比，4.5 mg / kg /d马赛替尼+利鲁唑治疗能够降低ALSFRS-R评分27%。关键性次要终点为PFS（无进展生存期），马赛替尼+利鲁唑治疗组PFS中位数为20个月，对照组为16个月，PFS延长25%。其他次要终点一样存在显著差异，生活质量下降（ALSAQ-40）减缓29％，呼吸功能恶化减缓22％。

AB10015研究结果是自利鲁唑之后ALS领域中最积极的结果，这是酪氨酸激酶抑制剂治疗ALS的首个III期积极试验，同时也是第一个针对小胶质细胞和肥大细胞的药物试验。

马赛替尼是一种c-Kit抑制剂，在肥大细胞激活过程中起着重要作用，如免疫应答，脑内淋巴细胞浸润，与多发性硬化相关的炎症反应。

马赛替尼结构式

ALS也叫运动神经元病，它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。西方国家每10万人有6人患ALS。

虽然马赛替尼这次实现了积极结果，但是2018年欧盟药品准入机构——人用药品委员会（CHMP）曾因负面新闻拒绝批准马赛替尼。而在中国地区，马赛替尼也只有AB Science和广州博济医药生物一起进行临床试验申报。