阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)最新医疗进展是什么?
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性造血干细胞克隆性疾病,由于此病较为罕见,因此其如何诊治需要进一步深入研究。现在,靶向模式为治疗PNH提供了新的治疗思路,而最引人关注补铁通路抑制治疗随着依库珠单抗的上世再次被频繁提及。
阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)最新医疗进展是什么?
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现在,PNH的特异性检测是ham试验(酸化溶血试验),诊断性检测由之前的蔗糖水溶血实验更改为外周血CD55/CD59检测。只为了更准确的检查病情,以帮助医生选择更适合病友的治疗方式。
PNH是由于X染色体上的基因突变导致的,临床表现主要为血管内溶血、骨髓衰竭、血栓等。现在临床上治疗PNH所用到的药物有激素用药(如康力龙、肾上腺皮质激素)、C5抑制剂(如Crovalimab)、C3抑制剂(如小分子B/D因子抑制剂),此外还有一些其他补体通路抑制剂,如C1酯酶抑制剂、丝氨酸蛋白酶抑制剂等。
其中,依库珠单抗是第二个在国内获批上市的单抗药,可以用于治疗成人/儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征,作用靶点为C5。依库珠单抗的获批,为国内的PNH患者提供了另一种治疗选择与治疗希望。
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不过依库珠单抗的价格十分昂贵,部分家庭并不能负担。因此,常用的治疗药物多以肾上腺皮质激素为主。但激素只能减轻或控制一时溶血的发作,并不能长期服用。
关于PNH的研究还在继续,继依库珠单抗后,Alexion制药公司又设计出依库丽单抗,此药已于2019年一月上市,其半衰期更长,患者只需要8周接受一次治疗即可。
阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种较为罕见的血液病,因此病友一定要更多的认识、了解病情,以预防其各种并发症的发生!
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