18Q1 FDA批准的新药

参考：

1）官网  https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm592464.htm

2）Regulatory watch: FDA new drug approvals in Q1 2018. Lisa Urquhart . Nature Reviews Drug Discovery 17, 309 (2018). doi:10.1038/nrd.2018.61

1 一季度批准的两个新药中有两个是HIV治疗领域。

2月份Giliead的三联药物Biktarvy获得批准治疗HIV感染，包括了一种全新的整合酶抑制剂bictegravir（50mg）和两种常用的抑制反转录的核苷类似物emtricitabine（200mg）、与tenofovir alafenamide（25mg），属于全新的一款全新的整合酶链转移抑制剂（INSTI）。和GSK的明星药物Triumeq一样，Biktarvy也是一个单片口服的药物，无需其他增强剂，依从性得到显著改善。Triumeq在2017年取得了32亿美元的不俗销售，Biktarvy有望挑战市场地位，有分析师预计2022年可以达到50亿美元销售峰值，有可能是Gilead在18年的业绩催化因素。

随后3月初中裕新药Theratechnologies的单抗ibalizumab (Trogarzo)获批，这也是十年来FDA批准的首个基于全新机制治疗抗HIV感染的药物：能结合T细胞表面的HIV病毒主要受体CD4，从而阻止病毒入侵这些细胞，也是少有的适合于多药耐药患者的疗法。基于它的潜力，美国FDA曾于2014年授予了它孤儿药资格，并在2015年向它颁发了突破性疗法认定。

2 抗肿瘤领域也有两个批准的新药。

1月底诺华的Lutathera被批准治疗生长激素抑素（somatostatin）阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs，一类罕见的消化道肿瘤）,通过奥曲肽类似物上连接放射性核素镥-177，能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体，并进入细胞，通过放射性对肿瘤细胞造成损伤。这个产品早先由诺华以39亿美元收购Advanced Accelerator Applications获得。

另一款是2月中旬批准，强生旗下的新一代雄激素受体抑制剂apalutamide（Erleada），用于治疗有高疾病播散风险的去势抵抗性非转移性前列腺癌，这是FDA批准的首个治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌的药物，有助于应对其另一个抗前列腺癌药物abiraterone (Zytiga)专利到期后的挑战。

3 2月中旬，Vertex的第三个囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）药物Symdeko（Tezacaftor/ivacaftor andivacaftor ）也获批用于治疗 12 岁及以上的囊性纤维化患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）基因携带两个 F508del 突变拷贝或者至少携带一个对 tezacaftor/ivacaftor敏感的突变。和ivacaftor单药相比，Symdeko（ 治疗的患者肺功能和其他指标得到显著的改善，伴随着更低的副作用，同时患者受众更广，目前看来有可能成为Vertex的best seller，

tips：早前上市的Kalydeco Vertex针对的是 g551d 突变的 CF 患者，全球大约只有 4900 名患者可以服用，Orkambi（lumacaftor/ ivacaftor） 针对携带两个拷贝 F508del 突变的 CF 患者，全球约有 25000 名患者可以从中受益，而整个欧美地区约 75000 名患者，因此仍然有超过 40000 名 CF 患者不能用这两种药物治疗。因此需要研究新的治疗方案，希望能够使大多数的囊性纤维化患者获益。

4 抗白介素-23（IL-23）的 tildrakizumab（Ilumya）被批准用于银屑病的治疗，标志着Sun从纯粹的仿制药企业的转型。不过Ilumya竞争激烈，除了强生的同靶点单抗guselkumab (Tremfya)外，还有面对诸多抗IL-17单抗以及TNF-α靶点单抗的生物类似物的竞争。