【医伴旅】新型基因疗法在Sanfilippo综合征早期试验中大放异彩 / 四六文摘

我们将为大家提供四期连载内容,本文为第四期 3 从基因替代治疗到精准医疗促进上述细胞和基因疗法发展的考虑包括使用设计师核酸酶,如成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR相关蛋 ...

多能干细胞可分化为各种细胞并构成成熟生物.这些细胞可以在体外培养,称为胚胎干细胞(ESCs). ESC在发育生物学上经历了一场巨大的革命.这些体外生长的ESCs具有在体内产生胚胎所有谱系的潜力,并且在 ...

Angelman综合征是一种遗传异常所致的神经发育障碍性疾病,又被称为"天使综合征"."快乐木偶综合征".患者会经常出现大笑.微笑.表情愉悦.拍手等快乐行为.除 ...

单基因遗传疾病概述单基因遗传病 · 常染色体显性 · 常染色体隐性 · X连锁显性 · X连锁隐性 · Y连锁 · Y连锁 ...

我们将为大家提供四期连载内容,本文为第一期摘要大疱性表皮松解症(EB)是由至少20种不同基因突变引起的罕见遗传性皮肤脆弱性疾病的总称.目前不同突变引起的EB亚型都无法治愈,现有疗法只关注伤口和疼痛 ...

来源:Pexels 骨髓瘤是一种较常见的浆细胞异常增生的恶性肿瘤,其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞,分为单发性和多发性,其中多发性骨髓瘤居多,对细菌性感染的易感性较高,通常伴有多发性溶骨性损害.贫血等. ...

根据2期IOV-COM-202篮子试验(NCT03645928)的3B组数据,肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法LN-145在晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者(系统治疗后出现疾病进展)中产生了2 ...

来源:网络 CRISPR疗法是进行基因编辑的强大工具,可以对基因进行定点的精确编辑.在向导RNA(guide RNA, gRNA)和Cas9蛋白的参与下,待编辑的细胞基因组DNA将被看作病毒或外源DN ...

| 撰稿: 医伴旅内容团队原创文章,未经许可,请勿转载 Sotorasib(AMG 510,商品名:LUMAKRAS)是成功靶向KRAS并进入人体临床开发的首批小分子抑制剂之一,可靶向抑制携带G12 ...

撰稿: 医伴旅内容团队原创文章,未经许可,请勿转载 2021年SOHO年会期间公布的1b/2期CARTITUDE-1试验(NCT03548207)的最新研究结果显示,在重度预处理的多发性骨髓瘤患者群 ...

撰稿: 医伴旅内容团队原创文章,未经许可,请勿转载商务合作请联系:13304614152 2021年10月28日,ViiV Healthcare公司公布了CARISEL(欧洲地区的Cabotegr ...

慢性淋巴细胞白血病起源于淋巴组织,肿瘤细胞为单克隆的B淋巴细胞,通常表现为贫血.无痛性淋巴结肿大或肝脾大,预后约25%的患者有微小残留病变,患者出现残留病变及时治疗获益较高.伊布替尼是一类BTK抑制剂 ...

来源:网络根据IMpower010试验的中期结果,阿替利珠单抗(atezolizumab)辅助免疫治疗可显著延长表达PD-L1的II-IIIA期非小细胞肺癌(NSCLC)患者术后和辅助化疗后的无病生 ...

TIL细胞疗法,指肿瘤浸润的淋巴细胞,在1988年首次证明使用自体TIL的过继性T细胞疗法可以介导转移性恶性黑色素瘤患者的肿瘤消退.科学家可以通过一些体外培养方法把这些肿瘤组织中的某类型的淋巴细胞富集 ...

【医伴旅】新型基因疗法在Sanfilippo综合征早期试验中大放异彩