2019年J·P摩根大会：生物医药企业抱团取暖，困难与机遇并存 / 四六文摘

一期一会。2019年1月，JP摩根医疗大会如期在旧金山召开。在这个被称为“生物医药的超级碗”的大会上，数额巨大的生物医药技术交易在觥筹交错和数次握手交谈间就能达成。

在会议举行的第三天，参会企业共同讨论了生物医药行业目前面临的困难，并分享了为应对挑战，各自接下来的主要动向：

1、生物医药界对美国政府关门带来的影响持谨慎态度；

2、阿斯利康2019年净价下跌，该公司将对部分产品进行提价；

3、生物技术新锐Denali Therapeutics公司加大基因疗法投入力度，与Sirion Holdings合作开发神经退行性疾病候选药物；

4、艾尔健公司（Allergan）将于2019年上半年发布NMDA调制器RapastinelIII期数据；

5、Aptinyx、Sangamo Therapeutics寻求与大型制药公司合作。

以下是动脉网为您整理的主要内容：

生物技术企业高管：政府关门带来的影响不容小觑

当地时间1月9日，在与JPM同时举行的生物技术展示会上，某业内高管在一个座谈会上表示，业界对美国政府关门的影响持谨慎态度，同时也担心政府关门时间延长可能带来的隐患。

美国总统特朗普和国会议员就修建美墨边境隔离墙的资金问题发生争执，导致美国政府从2018年12月22日开始部分关闭。美国FDA仍在使用结转资金对申请进行审查，这种情况预计将在今年2月份结束。

在一个关于“政策和情绪的交集”的生物技术展示小组上，高管们表示，新的NDA申请不被接受，而且他们也不清楚这种情况将持续多久。

在生物技术展示会期间，南加州生命科学行业协会Biocom总裁兼首席执行官Joe Panetta表示，他的组织成员报告称，他们无法按计划提交申请。他无奈地说：“有些人想要申请，但却无法申请。”

目前还不清楚僵局会持续多久。Panetta指出：“这种不确定性对我们所处的行业毫无帮助。”

Glycomimetics公司首席执行官Rachel King表示，她刚刚从一位银行家那里得知，原本计划在JPM会议结束后启动的两宗首次公开募股交易，现已暂停。她强调，对于资本形成而言，时机决定一切，而推迟IPO则是一场“灾难”。

Deerfield Management合伙人Jonathan Leff表示，政府此次关门提醒人们，“整个生物技术和药物开发行业在很大程度上依赖于政府”。他指出，“这是一种共生关系”。

他说，政府长期关闭对生物技术行业的影响“巨大”，可能比其他任何行业都要大，因为“相互依赖的程度非常高”。许多事情都受到影响，包括FDA的审查、研究资助和专利申请。

“如果这种情况持续很长时间，我想我们会看到各种各样的，甚至超出我们今天所能想到的影响”。

阿斯利康2019年净价下跌

阿斯利康（AstraZeneca）高级副总裁Rick Suarez在接受JPM采访时说，阿斯利康制药2019年的投资组合平均净价将低于2018年，不过该公司将对部分产品进行提价。

在提价问题上，制药行业面临着来自公众和立法者的压力。美国卫生与公众服务部部长Alex Azar于当地时间1月9日在推特上发布了一个帖子，谴责制药公司继续提高产品上市价格的行为。今年1月，许多制药商确实像往常一样上调了上市价格，但迄今为止，其中部分价格涨幅都有所缓和。

行业更愿意关注净价格，即扣除回扣后的价格，这往往比上市价格低得多。但对于那些需要提前支付的高免赔额计划的患者来说，定价仍然很重要。

Rick Suarez说：“当我们开始集中讨论药品的标价时，我们并没有真正触及到患者在药房柜台费用方面可能面临的一些核心挑战。”

他表示，阿斯利康正在努力提高定价透明度，并在寻找新的药品定价方式，主要是与付款人达成基于价值的报销协议。阿斯利康在其投资组合中一直在积极寻求这种方式。

这位高管表示，特朗普政府关注药品价格的一个好处是，开启了行业有关药品定价、支付和报销方式的讨论。

Denali高调进军基因治疗领域

2017年12月，成立两年多的生物技术新锐Denali Therapeutics成功登陆纳斯达克，并创下了2017年生物技术IPO的最高纪录，总估值达到17亿美元。短短一个月后，2018年1月，Denali和武田制药（Takeda）宣布达成战略合作，共同开发针对神经退行性疾病的疗法。

在JPM会议中，Denali首席运营官、联合创始人Alex Schuth接受了采访，这位神经系统科学专家认为，神经退行性疾病的基因治疗领域是药物开发中最令人兴奋但也最具挑战性的领域之一，基因疗法可以解决神经退行性疾病中的大挑战。

他说，“近年来，基因疗法取得了巨大进展。我们面临的挑战之一仍然是向大脑提供基因治疗，而这正是我们的核心能力之一。”

该公司于当地时间1月9日宣布与病毒载体基因传递技术开发公司Sirion Holdings合作，共同开发腺病毒相关病毒（AAV）载体，使治疗药物能够跨越血脑屏障。这一合作的最终目的是开发一系列治疗神经退行性疾病的候选产品。

Denali有着引人注目的血统。它由三位从基因泰克（Genentech）离职的前高管创立，2015年在风险投资者Flagship Ventures和ARCH venture Partners的资助下推出市场，因此行业肯定会密切关注其进展。

艾尔健和Aptinyx即将发布NMDA数据

艾尔健公司（Allergan）NMDA调制器Rapastinel的III期数据预计将于2019年上半年发布，这将是该公司今年的一个重要里程碑事件，也是从该公司收购的药物开发公司Naurex剥离出来的新上市公司Aptinyx的一个有意义的发展节点。

Rapastinel是一种正在开发的用于治疗重度抑郁症（MDD）的静脉给药药物，有三项III期研究将该疗法作为标准治疗的辅助手段进行测试。这三项临床试验的数据预计将在今年上半年公布。如果试验成功，这些数据将支持该药物在2020年下半年的监管申报。

艾尔健执行副总裁兼首席研发官David Nicholson在接受JPM采访时表示，Rapastinel是一种易于给药的静脉注射药物，注射速度很快。

Nicholson还指出，静脉注射给药方式并不对正在参与Rapastinel开放标签试验的患者构成障碍，大约有一半的患者每周都会注射。

因在2014年底的报告数据中显示具有快速起效和显著疗效，Rapastinel在IIb期引人注目。当时它仍由Naurex公司拥有，名为GLYX-13。随后，艾尔健斥资5.6亿美元收购了Naurex，并允许NMDA调制器平台在一家独立公司独立运营。

这家独立运营的公司就是Aptinyx。该公司于2016年5月在A轮融资中获得6500万美元，并于2017年底完成7000万美元B轮融资。2017年7月，该公司首次公开募股，总投资额为1.178亿美元，用于开发NMDA调制器产品线。据悉，Aptinyx首次公开募股的目的是为公司提供财务资金，使其能够在优势地位上进行交易。

Aptinyx首席执行官Norbert Riedel在接受JPM采访时透露，截至2018年第三季度，该公司通过风险投资和IPO共获得1.65亿美元。

该公司将报告2019年第一季度NYX-2925糖尿病周围神经病变（DPN）和上半年纤维肌痛的II期数据，以及帕金森病患者NYX-458的I期数据。2019年下半年公布治疗认知障碍疾病和创伤后应激障碍的NYX-783II期数据。

他表示，Aptinyx有能力自行为DPN中的NYX-2925进行两到三次III期试验，并且可能会等到接近商业化时才会为该资产寻找合作伙伴。

“我不认为我们可以独自将慢性疼痛疗法商业化，最好与大型制药公司合作”，Riedel表示。

Sangamo继续寻求与大型制药公司合作

Sangamo Therapeutics首席执行官Sandy Macrae在JPM的一次会议上接受采访时说，“合作非常重要，因为有些事情只有在与大公司合作时才能做到。”

Sangamo有五个项目，预计今年将有四个项目进入临床试验阶段。该公司用于血友病A的I / II期基因疗法SB-525与辉瑞公司（Pfizer）合作研发，其I-II期β-地中海贫血细胞疗法ST-400则与赛诺菲（Sanofi）合作研发。

Sangamo将在2019年进入诊所的bivv - 003也是与赛诺菲联合研发，镰状细胞病CD19-targeting嵌合抗原受体T细胞疗法则是与吉利德（Gilead）以及Kite Pharma联合开发。

用于Fabry疾病的基因疗法ST - 920，以及旨在诱导实体器官移植中的免疫耐受的嵌合抗原receptor-modified的T细胞候选药物，则是在最近完成的对TxCell SA的收购中获得的。

Macrae说：“我们选择在竞争激烈的商业空间，或对我们这样规模的公司来说还太大的试验项目中进行合作。我曾在GSK和武田工作，我意识到大公司和小公司擅长的点不同，关键在于为每个项目找到正确的解决方案。”

例如，Sangamo有一个可以用于阿尔茨海默氏症或额颞叶痴呆等较小适应症的减肌项目。Macrae解释说，后者将需要一个临床试验项目和对Sangamo这样的小公司可管理的商业战略，但一个10亿美元的阿尔茨海默病项目和该疾病的巨大市场将需要一个大型制药合作伙伴。

他指出，Sangamo与赛诺菲、辉瑞和吉利德都建立了良好的合作关系，最近被武田制药收购的Shire获得了Sangamo亨廷顿舞蹈病项目的许可，并将独自运营该项目。

对于接受SB-913治疗的MPS II患者停用酶替代疗法之后的病况数据，1月9日，Macrae披露该公司不太可能在2月份的研讨会上对其进行报告。Macrae发表该言论后，Sangamo的股价在1月9日收盘下跌14.2％。随后，Macrae表示，届时，该公司可能还未准备好提交数据，但应该会在今年晚些时候公布。