新进展！我国干细胞药物上市空白有望填补

今日，我国首个干细胞新药已经完成临床研究试验。北京协和医院“干细胞的新药研发及临床转化研究”北京市重点实验室赵春华团队历经14年临床试验，利用骨髓原始间充质干细胞治疗包括移植物抗宿主病和急性心梗在内的适应症，先后在国家临床药理基地完成了多次安全性、有效性临床试验，将向国家药监局递交了申请我国第一个干细胞新药证书。自此，牵动人心的国内干细胞新药上市有了新的进展，也让国内患者的期待有了新的着落。

2009年，国际上首款干细胞药物获批上市，至今全球共有十余款干细胞药物上市，涉及的适应症包括急性心梗、退行性关节炎、移植物抗宿主病、克罗恩病、赫尔勒综合征、血栓闭塞性动脉炎等。欧洲、美国、加拿大、韩国、日本均已有干细胞药物上市，细胞来源包括不同组织来源的自体间充质干细胞、造血干细胞等，异体来源细胞较少。而我国在这一领域的空白仍待填补。

干细胞药物审批上市现状

干细胞治疗作为细胞治疗的重要分支，受到了各国的高度重视。当前，不同国家对干细胞药物上市准入门槛不同，国际上美国、欧盟、日本以及韩国的监管框架虽然各异，但支持政策以及加速审批的趋势明显。2015年以来，我国的监管框架也正在逐步完善，干细胞治疗产品的上市申报路径也渐渐明晰。

美国已经有4款干细胞治疗产品上市。美国将细胞治疗产品归为生物药，已经形成了相对完善的法规监管框架。FDA生物制品评估研究中心旗下的细胞与基因治疗部负责接收细胞治疗产品的审批与准入，快速审批程序时间为6-10个月。此外，美国《21世纪治愈法案》从法律层面推动未来10年或更长时间内细胞疗法的发展和审批。

欧盟将细胞治疗产品定义为先进技术治疗医学产品（ATMP），属于先进治疗产品。2007年欧盟颁布的《先进技术治疗医学产品法规》指出，按照药物申报的细胞治疗产品，先进技术治疗医学委员会审批，审批时间1~2年。为了鼓励先进技术治疗医学产品的研究和开发，欧盟执行了一些特殊的支持鼓励政策，如减免申请人向管理部门支付的部分费用，申请人可以从欧盟获得更多的科学支持和帮助。

日本将细胞治疗产品作为独立于药物、医疗器械的再生医学产品单独监管，并在2013年进行了再生医学产品的审批改革。

我国干细胞基础与应用研究起步较早，2004年国家食品药品监督管理总局就下发了第一个干细胞药物临床试验批件。2004年至2014年之间，共有11个干细胞药品申报获得受理，但均未进入审批程序；2014年至2018年5月底，未出现新的注册申报受理。然而，新的进展在2018年6月出现——时隔四年我国干细胞治疗产品的注册申报时再度获CDE受理。这也意味着，我国干细胞药物临床申报停滞不前的局面有望得到扭转。

《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》为我国干细胞治疗产品的上市审批指明了方向。2018年，通过卫计委备案的干细胞临床研究项目增加了12项，干细胞治疗产品的注册申报也有了新进展，国内多个省份相继发布加快干细胞技术临床转化以及产业化发展的政策。这对我国干细胞药物的研发和申报无疑不是利好！

我国干细胞治疗前景广阔

近年来，我国政府对干细胞治疗的支持政策频频颁布，给行业奠定了良好的发展环境。在临床研究方面，我国也不断取得突破，开创了全球多项首创性临床研究，例如北京大学第三医院和博雅干细胞合作开展的全球首例胎盘干细胞治疗早衰症，在国际上首次展示了胎盘干细胞治疗早衰症的潜力，为早衰症的治疗带来了新希望。

我国干细胞行业已经形成了庞大的市场规模。根据央广网的最新报道，全球干细胞产业正进入高速发展期，预计至2020年，我国干细胞市场规模将高达1200亿元人民币。

打造具有国际竞争力的新型生物技术企业以及产业集群成为了趋势。目前，我国越来越多的企业正在共同发力推动行业的发展，成为了干细胞治疗产业化以及可持续发展的关键环节。其中全产业链布局的企业如博雅控股集团，不仅在产业上游有技术壁垒，在产业中下游也拥有很高的技术壁垒，为推动我国干细胞产业化发展带来了积极的作用。在企业、科研院所、医疗机构以及政府等的共同努力下，相信我国干细胞行业会迎来更大的发展，国内首个干细胞新药问世也将不会太遥远！

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