霍金去世，巨星陨落！干细胞治疗渐冻症进展如何，有望突破吗？

3月14日中午消息，据英国BBC及其他多家媒体报道，著名物理学家史蒂芬·霍金去世，享年76岁。

1963年，21岁的他不幸被诊断患有肌肉萎缩性侧索硬化症（ASL），这种疾病也因为“冰桶挑战”而以另一个名字为人们所熟知——渐冻症。患病后霍金全身瘫痪，不能言语，手部只有三根手指可以活动。当时，医生曾诊断身患绝症的他只能活两年。

渐冻症被称为一种“眼睁睁看着自己死去的疾病”，可见其残酷。渐冻症是一种渐进性、神经退行性疾，大脑和脊髓中的运动神经元逐渐死亡，使得大脑无法控制肌肉运动，随后肌肉也会因缺乏运动而萎缩。

2018年1月5日，曾留下捐赠遗体医嘱，受到媒体广泛关注的“渐冻症”北大女博士娄滔过世。

目前渐冻症并无有效疗法，患者在疾病晚期会完全失去行动能力，最终可能因无法呼吸而死亡。

同时，科学家们也在积极探索开发治疗渐冻症的多种途径。目前，全球在clinicaltrials.gov上登记在案的渐冻症治疗临床实验有613个，多集中在欧美地区，其中，与干细胞治疗相关的临床实验达到140个。

2015年，Corestem公司更新了自体骨髓干细胞治疗ALS临床实验结果，该实验从2011年开始，共有72名参与者，均为患有ALS的病人，该实验对这些患者进行自体骨髓干细胞的鞘内注射，以分析干细胞治疗ALS的安全性与有效性。

2016年，美国埃默里大学的Jonathan Glass博士主持对15名ALS患者进行了干细胞移植治疗ALS的Ⅱ期临床试验，结果表明，将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，但是其疗效还不确切，需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究发表在2016年6月29日的《神经学》杂志上。

2016年10月，西达-赛奈医疗中心再生医学研究人员获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，开展测试一种干细胞-基因联合疗法的安全性的临床试验，18位ALS患者接受这种新的试验性药物治疗，这种联合疗法有望控制ALS的疾病进展。

2017年4月， Neuralstem公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验。NSI-566是一种脊髓源性神经干细胞系，被开发用于ALS的治疗。公司期望通过移植NSI-566，重建患者的运动神经元通路，保护患者神经，阻止疾病的进程。

2017年5月，美国食品药品管理局（FDA）批准依达拉奉（Radicava，田边三菱制药）用于延缓ALS患者的神经功能下降。

事实上，全球能够用于ALS治疗的药物也屈指可数，过去20年，已经上市明确指定可用于该种适应症的药物仅有2个，分别是Covis Pharma的Riluzole和Mitsubishi Tanabe Pharma的Radicava。目前，干细胞治疗ALS疾病的研究也大多处于临床阶段，还需要更多的时间供科学家们验证其安全性和有效性。但相信随着干细胞科技的发展，和全球临床研究的共同推进，干细胞疗法将有望成为渐冻症治疗的“破冰之举”。也希望，未来干细胞疗法终将能够让生命更多为我们停留。