重磅！2020肝胆肿瘤NCCN指南再次更新！胆道肿瘤再添靶向新药，pemigatinib首次写入临床指南！
前 言
胆道系统肿瘤（Biliary Tract Cancers, BTCs）初诊时60%~70%为进展期，失去手术切除的机会。标准一线化疗方案为吉西他滨联合顺铂（GC）中位总生存时间（mOS）在12个月以内，尚无推荐的二线治疗方案。今年4月份，FDA加速批准Pemigatinib（商品名为Pemazyre®）用于既往接受过治疗的携带FGFR2融合或其他重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌患者。Pemigatinib成为FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗胆管癌的药物。紧接着2020肝胆肿瘤NCCN指南从3月份的V1版再次更新为V2版。Pemigatinib得到FDA和NCCN两大官方认定 ，对于BTC治疗来说具有划时代的意义。此外再给大家分享肝癌王牌新药瑞戈非尼二线治疗BTC患者的疗效，希望给临床医生和患者带来获益！
一、明星靶向药Pemigatinib，首次进入NCCN指南！
相信胆管癌患者对FGFR2抑制剂pemigatinib一定不陌生，其凭借在FIGHT-202Ⅱ期临床试验中DCR高达82%的好成绩，成功开启了胆管癌靶向治疗的大门，成为首款胆管癌治疗史上的靶向药物！
就在前不久该试验在国际顶级期刊《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）正式发表！
该试验是一个开放、单臂二线治疗晚期胆管癌患者的Ⅱ期研究，共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，这些患者既往不能接受过选择性FGFR抑制剂治疗。
分为3个队列所有患者均接受Pemigatinib治疗（13.5 mg qd 用2周歇1周）：A是FGFR2融合/重排（n=107，98%为肝内胆管癌患者）；B是其他FGFR突变（n=20）；C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。
A组研究结果：
1、ORR：35.5%，其中3例患者完全缓解（CR），CR率为2.8% ，部分反应率为32.7%，DCR为82%，DOR中位数为7.5个月。而B、C组ORR为0。也就是说pemigatinib只针对FGFR2融合/重排患者。
2、中位PFS：6.9个月(95% CI 6·2–9·6)，明显高于B、C组。
3、中位OS：21.1个月（95% CI 14.8 – NE）。
4、3级以上不良反应发生率：45%，常见的严重不良事件有腹痛、发热，胆管炎和胸腔液。
虽然目前该药还未在国内上市，但胆管癌患者们不用心急，我们平台正在对接pemigatinib二线治疗FGFR2融合的胆管癌临床招募，为想要报名的患者免费做基因检测，想要报名的患者可以点击文末阅读原文报名。
二、多靶点药物瑞戈非尼，厚积薄发
瑞戈非尼是一种多激酶抑制剂，目前已获批用于二线治疗肝细胞癌患者。靶向与胆道肿瘤发生有关的多种肿瘤途径，包括EGFR、RAS、RAF、VEGFR、FGFR和PDGFR，有证据表明这些蛋白的过度表达与肿瘤的预后和对治疗的反应有关。
该试验是一项单臂的II临床研究，旨在评估瑞戈非尼治疗至少经过一线化疗的晚期/不可切除或转移性胆道肿瘤患者的安全性。共纳入43名患者，其中62%的患者为肝内胆管细胞癌，26%的患者为肝外胆管细胞癌，12%的患者为胆囊癌。并且95%的患者接受了标准一线治疗方案，35%的患者接受了2线以上的系统治疗。
28天为一个周期，患者每日口服120mg瑞戈非尼，连续21天，其中34名患者可评估肿瘤反应。研究的主要终点是无进展生存(PFS)。次要目标包括总体存活率 (OS)、客观反应率和疾病控制率。
研究结果:
1、 PFS：15.6周（90% CI, 12.9-24.7周)
2、 mOS：31.8周（90% CI,13.3-74.3周），12个月的OS为40 %, 18个月的OS为32%。
3、DCR：56%，其中5名患者获得部分缓解，
4、3级和4级不良事件：40%，最常见的毒性为低磷血症(40%)、高胆红素血症(26%)、高血压(23%)和手足皮肤反应 (7%)。
在本次ASCO中，PD-L1单抗Durvaluamb（德瓦鲁单抗）±CTLA-4单抗tremelimumab联合吉西他滨/顺铂（GC）一线治疗晚期胆管癌，mOS达20.7个月，我司也有幸接到了德瓦鲁单抗的相关试验，感兴趣的患者可以点击原文进行报名。
也希望胆道肿瘤能出现更多安全有效的治疗方案，为患者带来长生存获益！
参考文献：
1、 NCCN指南
2、 Pemigatinib for previously treated, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label,phase 2 study
3、 A Phase 2 Trial of Regorafenib as a Single Agent in Patients With Chemotherapy-Refractory, Advanced, and Metastatic Biliary Tract Adenocarcinoma
声明：本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。
本文版权归国际肝胆资讯所有，任何个人或机构转载需获得国际肝胆资讯授权，在授权范围内使用，并标注来源“国际肝胆资讯”。
文章转载、媒体合作请联系小编：guojigandanzixun