生命新知·情报丨中国学者揭示SLE中关键小分子RNA

中国学者揭示SLE中关键小分子RNA

南京鼓楼医院孙凌云教授团队发现，在系统性红斑狼疮（SLE）患者中，一种小分子RNA通过骨髓来源的间充质干细胞（MSCs）中转化生长因子β1（TGF-β1）的生成，促进了辅助性T细胞和调节性T细胞之间的比例失衡，进而导致免疫失调。

MSCs可抑制主要免疫细胞的增殖和功能。微小RNAs（miRNAs）是一类内源性非编码小RNAs。滤泡辅助T细胞促进B细胞应答和自身免疫。

研究人员对骨髓源性MSCs（BMSCs）进行了miRNAs谱分析，确认miR-663可能在SLE发病中至关重要。在体外，MiR-663下调了BMSCs分泌的TGF-β1的分泌，从而提高了辅助性T细胞的百分比，并减少了调节性T细胞。值得注意的是，在抑制BMSCs中的MiR-663后，BMSC移植在小鼠中的治疗效果明显改善。因此，miR-663或可作为自身免疫性疾病的新靶点。

Cell Mol Immunol. 2018 Mar 26. doi: 10.1038/cmi.2018.1

婴儿感染后脑积水：脑室腹膜分流术 vs ETV-CPC

在撒哈拉以南的非洲，婴儿脑积水是一个严重的公共健康问题。

加拿大多伦多大学的Kulkarni AV博士等在乌干达组织了一项单中心、随机对照试验，以比较ETV-CPC与脑室腹膜分流术治疗对感染后脑积水婴儿的认知预后的影响。主要终点是术后12个月贝利婴幼儿发育量表第三版（BSID-3）认知评分。次要终点是BSID-3运动与语言评分、治疗失败及CT脑容积。共有100名婴儿参与研究，其中ETV-CPC组51人，脑室-腹膜分流组49人。术后12个月，两组的BSID-3认知评分无显著差异。此外，两组的运动以及语言评分、治疗失败率（35% vs 24%，P=0.24）以及脑容积变化也无显著差异。

该研究认为，对于感染后脑积水患儿，脑室腹腔分流或ETV-CPC治疗对患儿术后认知改善的影响无显著差异。

N Engl J Med 2017;377:2456-2464

科学家首次制定临床试验SAP指南 

虽然有关临床试验的统计学原则的指南已经存在，但是目前还缺乏覆盖有关透明性和重现性的统计分析计划（SAPs）内容的指南。英国利物浦大学生物统计系的Gamble C博士等组织了一个由统计专家、既往指南制订者、期刊编辑、监管者和基金资助者所组成的工作小组，建立了最少的临床试验SAPs应表述项目的推荐。

研究人员未检索到现有的指南文件。德尔菲调查共对110项内容中的46项（42%）达成了共识。专家小组同意将63项内容列入指南，另外17个项目被认为是重要的，但可以在其他地方参考。经过批判性审查和试点后，将部分重复的项目进行合并，共留下55个项目。

这是第一次对临床试验的SAPs进行指南制定。该指南将进一步提高临床研究的透明性和可重复性。

JAMA 2017;318:2337-2343