致命遗传疾病囊性纤维化取得重大突破，患者寿命有望延长了！

---

最近阿德莱德大学研究人员在致命遗传疾病囊性纤维化的研究上首次取得了突破性进展，该突破有望为该病患者带来福音。

这项研究是阿德莱德大学罗宾逊研究所(University of Adelaide's Robison Research Institute)的Nigel Farrow医师与妇女儿童医院的研究人员一起开展的。

研究人员认为，他们可能已经找到了一种用健康细胞来替代导致囊性纤维化的疾病细胞的方法。

“我们应用干细胞移植来进行研究，主要是先从囊性纤维化患者的肺部采集成体干细胞，再用基因疗法治疗它们，然后将这些细胞重新引入患者体内，”Farrow医师说。

然后，新的干细胞在分裂时能够把健康基因传递下去，从而阻止疾病的发作。

该方法与通常用于骨髓移植治疗免疫缺陷病症的方法相类似，并且已经在临床试验中成功了。

囊性纤维化会影响人体的肺部和消化系统，患者的粘液积聚会引起呼吸困难和慢性感染。

“目前全世界有约有7万囊性纤维化患者。由于该病目前尚无有效的治疗方法，因此引发的肺部疾病会导致健康问题甚至短寿，”Farrow医师说。

30岁的NathanRae也是该病患者。当他出生时，医生告诉他的父母他可能活不到成年了。不过在现代医学的帮助下他还活的好好的。

Rae先生说：“我每天都要接受大量的物疗来清理呼吸道，同时我还要吃含有大量维生素，高盐，高脂肪，高热量的食物，并服用消食片来帮助消化。”

这位热爱运动的足球运动员每天需要吃多达60粒药来缓解他的症状。

“我知道训练很重要，但没办法，我经常因为肺部感染住院，与此同时我的训练也被耽误了，”他说。

在澳大利亚，每2500个婴儿中就有一个被囊性纤维化困扰。即使是正常人群中，每25个人中也会有一个人携带这个可以遗传的缺陷基因。

“如果我们能够尽快完善这项技术，那这个激动人心的研究就可以显著改善那些囊性纤维化患者的生活，并延长他们的寿命了，”Farrow医师说。