耗资3.4亿美元！全球首个商业化iPS细胞工厂在日本落地

根据日本《朝日新闻社》报道，日本住友制药会社建立了全球首个商业iPS细胞工厂，用于生产商业用途的诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞，并为临床试验专门生产细胞。

日本住友制药会社是全球制药前50强的制药企业，计划将再生医学作为其未来的核心业务之一，期望到2030年将其在该领域的销售额提高至18亿美元。

目前，现有的iPS细胞生产中心如美国国立卫生研究员再生医学中心和WiCell干细胞库为研究人员提供细胞，但日本住友制药会社建立的iPS细胞工厂是首个为商业应用提供细胞的生产中心。

该中心的建设成本约为36亿日元（约3.427亿美元），占地面积超过3万平方英尺，根据所生产的细胞类型被分为三个独立区域。根据日本住友制药会社相关负责人接受，该中心的每个区域每年生产的细胞能够满足成千上万名患者的治疗需求。

该中心将使用京都大学iPS细胞研究与应用中心（CiRA）以及其他研究机构开发的iPS细胞进行扩增和转化，例如将iPS细胞转化成视网膜细胞和其他细胞。这些源于iPSC的细胞可以运送至医疗中心供治疗使用

目前，日本住友制药会社正在与Riken研究所、CiRA以及庆应义塾大学等机构合作，开发基于iPS细胞的产品，用于治疗年龄相关性黄斑变性、视网膜色素变性、其他眼部疾病以及帕金森、脊髓损伤等。

iPS细胞疗法的全球现状

iPS细胞最初是日本京都大学的科学家山中伸弥于2006年利用病毒载体将四个转录因子（Oct4, Sox2, Klf4 和c-Myc）组合转入分化的体细胞中，使其重编程而得的类似于胚胎细胞和胚胎APSC多能细胞的一种细胞类型，山中伸弥教授也因iPS细胞方面的工作获得了2012年诺贝尔医学或生理学奖。iPS技术是干细胞研究领域的一项重大突破，它回避了历史已久的伦理争议，解决了干细胞移植医学上的免疫排斥问题，使干细胞向临床应用迈进了一大步。

目前，全球范围内走在iPS细胞疗法前沿的机构有美国国际细胞动力学公司（CDI）、澳大利亚干细胞公司Cynata Therapeutics、日本理化所（RIKEN）以及安斯泰来（Astellas）等。

美国国际细胞动力学公司（CDI）与山中伸弥教授有着一定的关系。2010年，CDI成为了第一家被授予使用山中伸弥iPSC专利的外国公司。CDI成立与2004年，于2013年7月在纳斯达克上市，自称为全球最大的iPS细胞来源的全功能人类细胞生产商，其源于iPS细胞的产品iCell®心肌细胞、iCell®内皮细胞、iCell®肝细胞以及iCell®神经细胞，可用于帮助药物开发，提高药物价值的可预测性，以及用于筛选毒性。2015年2月，CDI宣布开展HLA“超级捐赠者”干细胞系的cGMP生产，通过遗传匹配来支持细胞治疗的应用。

澳大利亚干细胞公司Cynata Therapeutics正在采用一种特殊的方法，在商业规模上创建异基因iPS细胞衍生的间充质干细胞。Cynata公司与CDI公司之间存在着一些战略性关联，例如Cynata公司的一些技术采用CDI公司的诱导多能干细胞作为起始原料，CDI公司的一些创始人是Cynata公司关键技术的发明者等等。目前，Cynata公司实现了大量生产治疗用的iPSC衍生同种异体间充质干细胞；基于其关键技术的iPSC衍生同种异体间充质干细胞治疗GvHD进入了人体试验。

谈及iPS细胞疗法的应用，首先让人想到的必然是日本理化所（RIKEN）发育生物中心的眼科专家高桥政代，她是世界上首次实现iPS细胞临床应用的科学家之一。2014年，高桥带领的研究利用iPS细胞培育出了视网膜色素上皮细胞层，并成功移植至一名70岁女性患者右眼，使患者重建光明，这是全球首例获得成功的iPS细胞移植手术。

最后再来说说安斯泰来公司（Astellas）。2015年，日本药企安斯泰来公司以3.79亿美元收购了干细胞疗法公司Ocata Therapeutics，后者是一家生物技术公司，专门开发细胞疗法，使用iPS细胞生产血小板。2012年，Ocata公司因“iPSC衍生人血小板计划”而获得大量的媒体报道，但遗憾地是，2013年他们并未能成功地将这一概念转移至临床试验。尽管如此，安斯泰来仍然继续Ocata公司多能干细胞技术的开发，致力于于开发基于胚胎干细胞和iPS细胞的“眼科疾病细胞治疗特许经营”技术。

展望

近年来，iPS细胞十分瞩目，越来越多的制药和生物技术公司利用iPS细胞进行药物研发、毒性筛选、疾病模型开发等，使全球iPS细胞疗法市场以越来越开的速度增长。随着基础研究的增长以及制备工艺取得进展，相信未来iPS细胞会给人类医学的发展带来更多奇迹。