全球首个靶向BCMA的CAR-T疗法上市在望！

2020年3月31日，BMS（百时美施贵宝）和Bluebird（蓝鸟生物）宣布向FDA递交CAR-T疗法idecabtagene vicleucel的上市申请，用于治疗至少经过3种治疗方案【免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）、抗CD38抗体】的多发性骨髓瘤患者。

这是首个提交审批的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法。

此前美国FDA获批的CAR-T疗法有：Kymriah、Yescarta。

通用名：idecabtagene vicleucel（ide-cel）

研发代号：bb2121

厂家：BMS（百时美施贵宝）、Bluebird（蓝鸟生物）

美国首次获批：未获批

中国首次获批：未获批

此次上市申请基于一项开放性、单臂、多中心、多国家、II期临床研究（Karmma研究），评估了idecabtagene vicleucel在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。2019年12月美国血液学协会年会（ASH）上Bluebird公开了该研究的临床数据。

研究设计

该研究共纳入了140例接受过至少三种先期治疗方案(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体)，且对最后一次治疗方案(定义为在最后一次治疗期间或60天内进展)难以耐受的成年复发性/难治性多发性骨髓瘤患者，其中128例患者接受了idecabtagene vicleucel治疗。

其中94%的患者对抗CD38抗体疗法产生耐药性，84%的患者具有三重耐药性。

研究的主要终点是根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准由独立审查委员会(IRC)评估的客观缓解率（ORR）。

临床数据

研究数据显示，客观缓解率(ORR)达到73.4%，完全缓解率(CR)达到31.3%；中位持续反应时间（DoR）为10.6个月；在中位随访时间为11.3个月时，无进展生存期（PFS）达到8.6个月。

小结

期待idecabtagene vicleucel早日获批，为广大复发性/难治性多发性骨髓瘤患者带来新的治疗希望！

参考来源：

https://ashpublications.org

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