COVID-19大流行下，基因疗法试验如何突破重重阻碍？

尽管基因疗法已历经几十年的发展，但在研发、临床开发和临床试验运营等领域仍存在艰巨挑战。伴随着精准医学的迅速发展，申办方和CRO公司面临着不断变化的运营和监管要求。

在本文中，我们将通过I期/II期基因疗法临床试验的案例研究（涉及采取专用设备进行基因治疗的局部给药），剖析如何在COVID-19大流行期间，应对相关试验中存在的运营挑战。

COVID-19的全球大流行在试验现场、项目团队和申办方等多个层面，加剧了基因疗法研发项目的运营挑战。为确保研究得以顺利推进，在制定研发策略时不仅要考虑到运营效率和患者因素，还要考虑到在后续疫情波动环境或隔离情况下的应对措施（见图1）。

图1. COVID-19大流行期间的运营策略

研究中心层面

-  在允许的情况下，提供电子同意书/远程同意书

-  如果可行的话，为进行远程监查访视的CRA，提供EMR/管理系统访问权限

项目团队层面

- 针对该项目的COVID-19应急计划

- 从项目初期开始，在ICF和关键文件预先构建远程监查访视的内容

- 风险规划和监控

- 使用专门指导原则进行基于风险的SDV

- 在CTMS中单独记录COVID-19相关的方案违背

- CMP和MV文件包含适应性/远程监查的策略

申办方

- 定义哪些流程和/或评估可以被远程完成

- 考虑到治疗中断问题和数据可能受到的影响

- 远程MV策略

在项目运营过程中，技术发挥着关键作用。尤其是在当前情况下，我们有着既能够保障患者隐私，又能获取进行源文档验证所需文档的临床路径。

在项目团队层面，对未来可能出现的挑战进行预测并做好应对计划，是非常重要的。举例来说，在项目初期，项目团队可能需要考虑到将受试者远程访视内容，构建到知情同意书以及其他核心文件中，以尽量降低未来需要修改协议的可能性。

在申办方层面，COVID-19大流行带来的挑战引发了申办方新的思考，例如，哪些研究过程和程序可通过家庭护士在异地执行，哪些可通过网络技术远程执行。

要点归纳

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预测研究所在地区或国家可能出现的所有监管问题。

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制定计划解决这些问题，并得到审查者的认可。

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了解试验对患者的影响，特别是在当研究包含假性手术的情况时。

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联络患者权益团体，从而获得对实验设计方面的看法。

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为意外情况制定应急计划。

Premier Research一直专注于基因治疗研究，其基因治疗经验涵盖了广泛的治疗领域、载体类型和给药模式。仅在过去五年中，我们在肿瘤学、血液学、神经学和罕见病等多个治疗领域，成功执行了60项基因和细胞疗法临床试验项目。基因疗法试验涉及复杂的科学领域，且需要巨大投资。我们凭借丰富的基因和细胞疗法研究经验，已经熟悉了从工作人员培训，到患者安排、载体管理等每个环节存在的挑战性，并能够适度地预测和掌控可能发生的挑战。

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