骨髓瘤是一种较常见的浆细胞异常增生的恶性肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，分为单发性和多发性，其中多发性骨髓瘤居多，对细菌性感染的易感性较高，通常伴有多发性溶骨性损害、贫血等。Melflufen（Pepaxto）是一种肽-药物偶联物（PDC），是首创的靶向氨肽酶的PDC，由于其高亲脂性，能被肿瘤细胞迅速吸收，偶联肽会立即被氨肽酶裂解，进而诱导肿瘤细胞发生不可逆的DNA损伤，导致细胞凋亡。一项3期OCEAN试验（NCT03151811）的结果表明，melflufen治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤时并不劣于泊马度胺（pomalidomide，Pomalyst）。
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泊马度胺是目前治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的最常用药物，基于该试验结果，melfufen给此类患者提供了一种可行的替代治疗选择。“今年早些时候melfufen获得FDA批准，而本试验中获得的数据表明melfufen有潜力成为复发性/难治性多发性骨髓瘤的标准治疗方案，也是促进公司发展的另一个重要里程碑”，Oncopeptides AB制药的首席执行官Marty J.Duvall在一次新闻发布会上表示。该试验纳入了来自21个国家100多家医院的495例患者，以对比melfufen+地塞米松与泊马度胺+地塞米松在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。受试者被随机分配至试验组和对照组，试验组患者在第1天接受40 mg melfufen，在第1/8/15/22天接受40 mg地塞米松，28天为一个疗程；对照组患者在第1-21天接受4 mg泊马度胺，同样也在第1/8/15/22天接受40 mg地塞米松。主要终点为无进展生存期（PFS），关键次要终点包括总缓解率（ORR）、缓解持续时间、总生存期。试验组在PFS上与对照组相比具有非劣效性，其中，独立评审委员会评估的风险比为0.817，研究者评估的风险比为0.790；试验组的中位PFS比对照组高42%。另外，试验组的ORR优于对照组，分别为32.1%和26.5%。Melfufen在安全性方面与既往报告的数据一致，试验组和对照组因不良反应导致的停药率相似。“OCEAN试验的疗效和安全性数据令人鼓舞，有助于医生为复发性/难治性多发性骨髓瘤患者提供合适的治疗决策”，伊拉斯姆斯大学的Pieter Sonneveld博士在一次新闻发布会上表示。“基于melflufen独特的作用机制，再加上其良好的安全性，该药物对众多多发性骨髓瘤患者来说是一种不错的治疗选择。”Oncopeptides AB制药计划于2021年第4季度向FDA提交补充新药申请，OCEAN试验的完整数据将在接下来召开的医学会议上展示。如果您希望了解更多医药资讯
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参考资料：
https://www.cancernetwork.com/view/data-show-melflufen-is-noninferior-to-pomalidomide-for-relapsed-refractory-multiple-myeloma
