肿瘤药物临床试验的患者招募为何这么难？

大家看到这个题目肯定会说：“没搞错吧，肿瘤药物临床试验的患者招募难吗？前段时间BMS的PD1单抗在中国招募患者，多少人托关系想参加呢？”。在新药没有在中国批准上市的情况下，通过临床试验用上国外新药的确是一个可靠途径，而且成本很低，这类试验根本不用愁患者招募。

从另外一个角度讲，癌症患者真到了无药可用的地步，肯定是特别积极地想去参加一些临床试验，尝试一些在研的药物/疗法说不定就管用了呢？无论怎么想，肿瘤药临床试验的患者招募都不会难啊。

但是根据Journal of the National Cancer Institute杂志发表的一项最新研究，近20%的肿瘤药物临床试验都因为患者招募不足而终止。研究作者来自Fred Hutchinson癌症研究中心和威斯康星大学，对2000~2011年间由国立癌症研究所国家临床试验网（包括学术机构、医疗中心等）资助的787项II/III期研究数据进行了回顾。在排除了因为毒性和中期分析结果而终止的研究外，还有145项（18%）研究是因为患者招募不足或者临床试验启动3年以后参与人数仍少于50%而终止的。

我们都知道人体临床试验是新药上市的必须环节，也是成本最高的环节。如果临床试验招募不到足够的患者，研究人员就无法依据充足的样本数据做出有临床意义的结论。患者招募困难的原因主要有以下几个方面：

一项临床试验在招募受试者时通常都会基于设计而制定患者纳入标准，这个标准在不同的研究间通常差异巨大，涉及的因素包括年龄、性别、病史、当前健康状况等等。肿瘤药物的临床试验通常会要求患者时特定类型或者分期的癌症，这些条件限制通常会加大受试者招募的难度。

这个研究还发现，另外一个严重影响患者招募的因素可能在于患者在整个试验设计中的角色是接受治疗还是作为对照。数据显示，II期研究通常能够更容易招募到更多患者，因为大多数肿瘤药物在经过小样本的I期安全性评估后，会在大样本的II期研究中进一步验证其疗效，通常不设安慰剂对照，所有患者都会接受在研药物治疗，区别只是在于给药剂量和治疗方案不同。而采用盲法和对照设计的III期研究通常招募患者更困难，因为患者很可能会被分配到安慰剂组。

另外，很多肿瘤药物临床研究为了匹配符合条件的受试者，会要求进行活组织检查，采用细针穿刺取样的操作手法或许还能被接受，但是一些肿瘤需要通过手术来采集合适的样本进行检测，在没有得到保证能够被纳入临床试验前，大多数患者不愿意经历这样一个步骤。

其他影响因素还包括新启动肿瘤药物临床研究面临着其他正在进行的临床研究的竞争，研究组织者计划招募的患者比例可能要远低于他们在实际中能够招募到的患者。

—【医药魔方】—

以数据揭示医药行业

| 思想·创意·严谨 |