基因疗法治疗骨关节炎再获进展，这家初创的管线将进临床II期

从 2007 年遭遇搁置，到 2017 年在韩国获批上市首个膝骨关节炎基因疗法产品，针对骨关节炎的基因疗法近些年研究火热。此前，针对骨关节炎的基因疗法因为出现患者死亡事件而搁置，直到 FDA 增加了一些辅助条件后才重新启动相关试验。

骨关节炎是关节炎最常见的形式，影响全球数百万人，通常是由于骨关节末端软骨组织被磨损，导致骨头和骨头摩擦产生的一种病变。目前的治疗方式主要包括对乙酰氨基酚、非甾体类抗炎药，或者关节置换手术等。
日前，美国一家基因治疗初创公司 Genascence 公布了旗下候选药物 GNSC-001 在骨关节炎中的 I 期试验数据，数据显示出良好的安全性和有效性，该项研究也即将进入临床 II 期。
前车之鉴，后车之师。为了解决这些痛点，Thomas Chalberg、Chris Evans、Steven Ghivizzani 和 Paul Robbins 在 2017 年共同创立了 Genascence，致力于开发针对骨关节炎的基因疗法。
Thomas Chalberg 目前担任 CEO。此前，他也在一家基因疗法公司担任 CEO，在一次针对盲眼疾病临床试验结果尚无定论后，离开了该公司。
图 | Thomas Chalberg （来源：Endpoints）
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