继去年完成由 Versant Ventures 和 Samsara BioCapital 领投的 4500 万美元 A 轮融资后，昨天，基因编辑新贵 Graphite Bio 公司（以下简称 “Graphite”）又获得了 1.5 亿美元 B 轮融资，用于镰状细胞病治疗的研究。Graphite 是一家下一代基因编辑公司，专注于目标 DNA 整合，以精确插入遗传有效载荷来治疗各种严重疾病。
RA Capital 和 Rock Springs Capital 领导了本次融资，其他投资机构包括：Cormorant Asset Management、Deerfield Management Company、Federated Hermes Kaufmann Funds、Fidelity Management & Research Company、Janus Henderson Investors、Logos Capital、OrbiMed、 Perceptive Advisors、Surveyor Capital (a Citadel company) 和 Venrock Healthcare CapitalPartners，它们在去年蓬勃发展的生物技术热潮中一直处于盈利模式。Graphite 的融资能力可以和基因编辑先驱公司 CRISPR Therapeutics 相媲美。而 Graphite 的科学创始人也来自 CRISPR Therapeutics。早在 2014 年春季，CRISPR Therapeutics 获得了 Versant Ventures 的投资，这个基因编辑团队由 CRISPR / Cas9 的重要发明者、诺奖得主 Emmanuelle Charpentier 带领，当时，来自斯坦福的 Matt Porteus 博士就是团队的成员。图 | Matt Porteus（来源：Graphite）现在，CRISPR Therapeutics 成为基因编辑领域的领导者， 市值已接近 100 亿美元。CRISPR Therapeutics 的一个重点项目就是与 Vertex Pharmaceuticals 合作进行镰状细胞疾病方面的尖端研发。Porteus 是主要参与者之一。随后，Porteus 离开 CRISPR Therapeutics 团队，以科学创始人的身份入职 Graphite 。而镰状细胞专家、全球血液疗法公司的首席营销官 Josh Lehrer 担任公司 CEO。新技术的研发任务由 Porteus 和其斯坦福同事 Maria Grazia Roncarlo 合作开展，他们将利用基因编辑系统 CRISPR/Cas9 提取新的 DNA，来编辑造成免疫疾病的突变基因。他们认为，这种基因整合工作可以避开与基因非靶向整合、基因敲除技术和单碱基基因编辑相关的安全隐患。去年 12 月，Graphite 实验性基因编辑疗法 GPH101 的研究性新药 IND 申请已通过 FDA 批准，近期，Porteus 表示他们将把重点转向人类临床试验，针对严重镰状细胞疾病 (SCD) 患者的 I / II 期临床试验将于今年开始，旨在评估 GPH101 在严重 SCD 成人和青少年患者中的安全性、初步疗效和药效。同时，在管道搭建方面，针对被镰状细胞病困扰的大量患者，Graphite 近期制定了针对 GPH201 和 GPH301 IND 的设计计划，同时在完成 IND 支持性研究，用于治疗严重联合免疫缺陷和 IL2RG 缺乏症，这个症状也被称为严重的联合免疫缺陷和 IL2RG 缺乏的严重联合免疫缺陷（称为 x 连锁 SCID（XSCID））和 Gaucher 病（1 型和 3 型），并且搭建差异化平台来推进一系列转化疗法，以取得机构投资者的关注。Graphite 的快速发展势头令人震惊，团队里的人都对在镰状细胞研发中拔得头筹信心满满，Versant 总裁 Jerel Davis 表示，面对主要玩家，例如 Vertex, CRISPR Therapeutics 和最近新加入基因编辑赛道的 Intellia，能够在这些强有力的竞争对手当中取得一流的地位也是 Graphite 的发展动力。图 | Jerel Davis（来源：vghfoundation）Jerel 预计，拥有 30 名精英成员的 Graphite，今年人数将扩充至两倍，前提是他们能够保持优质项目的领先地位，同时为商业工作做好准备，并增加制造业的相关人才。但是在 Graphite 拿出更多有效产品并提供精确的临床验证数据前，其未来的发展谁都无法预测。
- https://endpts.com/next-gen-gene-editing-upstart-is-grabbing-the-brass-ring-with-a-150m-crossover-play-to-back-its-bid-on-a-cure-for-sickle-cell-disease/
- https://www.sohu.com/a/440809218_120873238
- https://vghfoundation.ca/innovators-challenge-advisory-committee-2/
