绿谷制药甘露特钠胶囊（GV-971）获FDA许可开展III期临床试验

近日，绿谷制药宣布于4月8日收到美国食品药品监督管理局（FDA）正式文件，许可其阿尔茨海症病新药甘露特钠胶囊（sodium oligomannate，GV-971）开展国际多中心、III期临床试验。该批件从4月3日起正式生效。

甘露特钠是从海洋褐藻中提取制备的低分子酸性寡糖化合物。作用机制研究表明，甘露特钠可以重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。国际上越来越多的研究已经证明，肠道菌群与帕金森、抑郁症、自闭症等疾病的发病高度关联。2019年11月2日，国家药品监督管理局有条件批准甘露特钠胶囊上市，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。

绿谷制药表示，此次是以中国国内的III期试验数据为基础，直接向FDA提出了开展国际多中心III期试验的临床申请（IND），期望借此缩短了药物上市进程，为更多海外阿尔茨海默病患者带来了治疗新选择。而FDA直接核准一个新药在美国开展III期临床试验在其过往的操作中也不多见。

甘露特钠胶囊此次在美国的国际多中心、III期临床试验将由艾昆纬（IQVIA，原昆泰）负责项目管理，计划在北美、欧盟、东欧、亚太地区的200个临床中心入组超过2000例轻、中度阿尔茨海默病患者，包括为期12个月的双盲试验和6个月的开放试验，进一步确证甘露特钠的临床价值。该III期研究计划在2024年完成，预计最快在2025年完成新药注册申请。

此次研究由美国阿尔茨海默病协会颁发的本特·温布拉德终身成就奖（2018）获得者、美国克利夫兰医学中心教授杰弗里·库明斯（Jeffrey Cummings）主导临床试验方案设计并担任科学决策委员会（SIC）主席，主要研究者（PI）还包括Martin Farlow、Jose Molinuevo、Bruno Vellas等全球知名专家。国内部分临床试验的PI为首都医科大学宣武医院贾建平教授、上海市精神卫生中心肖世富教授。

阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是发生于老年和老年前期、以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。临床上表现为记忆障碍、失语、失用、失认、视空间能力损害、抽象思维和计算力损害、人格和行为改变等。

《世界阿尔茨海默病2018年报告》显示，每3秒钟，全球就有一位痴呆症患者产生。全球目前至少有5000万痴呆患者。到2050年，这个数字预计将达到1.52亿，其中有约60%-70%为阿尔茨海默病患者。

在我国，目前约有1000万阿尔茨海默病患者，预计到2050年患病人数将超过4000万，比加拿大的总人口还要多。截至2018年，我国60岁以上的老龄人口已占全国总人口的17.9%，且未来几年65岁及以上人口将成为增长最快的年龄组。而65岁以后也是阿尔茨海默病的发病高峰期，快速增长的老龄人口和沉重的照护负担，是当下社会不得不面对的紧迫问题。

有关统计显示，2018年全球阿尔茨海默病患者的治疗及照护费用已达万亿美元。在我国，阿尔茨海默病患者平均每人每年要花费 13 万元，其中超过 67% 是交通住宿费、家庭日常护理费等非直接医疗费用。