三项革命性技术
DNA双螺旋结构的揭晓、量子力学的出现、广义相对论的提出……这些都曾是科学家取得过的一些伟大的理论突破。不过，重大的、颠覆性的想法并不常有。现在，现代的科学研究和科学发现更多地受到新的、不断改进的技术驱动。那些更好的科学技术照亮了前人所不知道的科学领域，让现代科学家能够比过去更快、更高效地进行实验。
今天，我们要探讨的是那些受到大自然的启发而发展起来的先进技术。这是一些已经被水母、细菌、藻类使用了数百万年的生物分子工具，现在它们被用在了医学和生物学研究上，以直接或间接的方式，改变了人们的生活。
维多利亚多管发光水母。| 图片来源：Wikipedia
细菌防御系统？是基因编辑器
细菌和病毒之间总是在上演着一场场“生化战争”，为了争夺稀少的资源，它们会自己斗争，也会相互斗争。
CRISPR-Cas系统就是细菌阵营的一种强大武器，它就像是一个“遗传文库”，由长时间地从“敌方”病毒那里收集短的、重复的DNA，以及一种名为Cas的蛋白质组成，这种Cas蛋白质可以像剪刀一样，切割病毒的DNA。
在自然世界中，当细菌受到某种病毒的攻击时，而这种病毒的DNA又已经被储存在了CRISPR档案中的话，CRISPR-Cas系统会搜寻、切割、摧毁这种病毒DNA。这种功能被科学家们所利用，他们按照自己的需求，为这些武器重新发展出新的用途，产生了突破性的效果。
CRISPR-Cas可以编辑几乎所有生物的基因组。2020年，生物化学家詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）和微生物学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）就因其在CRISPR-Cas基因编辑技术方面作出的贡献而获得诺贝尔化学奖。| 图片来源：nobelprize.org
现在，人类基因组计划已经为人类提供了一个几乎完整的基因序列，它也为科学家对所有其他生物体进行测序提供了一个优秀的模板。其实，在CRISPR-Cas之前，研究人员并没有有效的工具来轻易地触及和编辑生物体内的基因；而现如今，CRISPR-Cas的存在让过去需要用数月乃至数年、斥资数十万美元才能完成的实验室工作，只需花费数百美元的预算就能在不到一周的时间内完成。
CRISPR对疾病的治疗有着无可限量的潜力。在众多遗传疾病中，有超过10000种遗传疾病是由单个基因突变引起的，这类疾病被称为单基因疾病，数百万人因这类疾病而备受折磨。镰状细胞性贫血、囊性纤维化、亨廷顿病……都是这种疾病中的典型例子。它们都是CRISPR治疗的目标，因为只修复或替换一个有缺陷的基因，比纠正多个基因上的错误要简单得多。
例如，在近期发表于《新英格兰医学杂志》的一项临床前研究中，研究人员就将一种封装的CRISPR系统注射到患有疾病“甲状腺素运载蛋白淀粉样变性”的患者体内。这是一种罕见的遗传疾病，它能导致致命的神经和心脏疾病。初步研究结果表明，CRISPR-Cas是能够以这种方式直接被注射到患者体内的，并且它可以发现并编辑与疾病相关的缺陷基因。在这项具有里程碑意义的研究中，有6名患者在注射了这些“迷你导弹”后，其与疾病相关的错误的蛋白折叠呈现出了显著下降。
《自然界的艺术形态》中描绘的鞭毛虫。| 图片来源：Wikipedia
#Marc Zimmer（康涅狄格学院化学教授）
译文：小雨
#参考来源：
原文标题为“From CRISPR to glowing proteins to optogenetics – scientists’ most powerful technologies have been borrowed from nature”，于2021年8月5日首发于The Conversation，原文链接：https://theconversation.com/from-crispr-to-glowing-proteins-to-optogenetics-scientists-most-powerful-technologies-have-been-borrowed-from-nature-164459，文章基于CC协议翻译，中文内容仅供参考，一切内容以原文为准。