来苏之望，处之泰达——索凡替尼胰腺来源神经内分泌瘤适应症上市发布会隆重召开！
*仅供医学专业人士阅读参考
2021年7月25日，索凡替尼（苏泰达）胰腺来源神经内分泌瘤适应症上市发布会在北京隆重举行。会议上，众多国内神经内分泌瘤（NET）领域顶尖专家学者，索凡替尼研发及管理团队、20多家主流媒体共聚一堂，探讨NET领域热点研究和最新进展，旨在推进NET治疗领域的发展，共同见证中国创新原研多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂——索凡替尼用于治疗胰腺来源神经内分泌瘤（pNET）的新适应症上市。
众大咖见证索凡替尼pNET新适应症上市
本次上市会特邀北京大学肿瘤医院沈琳教授、解放军总医院第五医学中心徐建明教授任大会主席，北京协和医院白春梅教授和复旦大学附属肿瘤医院虞先濬教授担任大会主持，中国医学科学院肿瘤医院依荷芭丽·迟教授和北京大学肿瘤医院陆明教授就索凡替尼在神经内分泌肿瘤领域的临床应用和美国临床肿瘤学会（ASCO） NET新进展带来了精彩演讲。参会嘉宾包括复旦大学附属肿瘤医院陈洁教授、江苏省肿瘤医院陈嘉教授、中山大学附属第六医院邓艳红教授、西安交通大学第一附属医院李恩孝教授、北京大学肿瘤医院李洁教授、江苏省人民医院汤琪云教授、苏州大学附属第一医院陶敏教授、山东大学齐鲁医院王秀问教授、浙江大学医学院附属第一医院徐农教授、中国医学科学院肿瘤医院赵宏教授、和黄医药首席科学官苏慰国博士和和黄医药副总裁马须春先生。
沈琳教授在开场致辞中表示，在继索凡替尼获批非胰腺来源NET适应症不到半年时间里，我们再一次欣喜地见证索凡替尼pNET适应症获批。作为中国拥有完全自主知识产权的药物，索凡替尼从研发到上市历经十余年时间，体现了国内创新药物研发以及临床科研工作者的坚守与奋斗。值得庆贺的是，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理索凡替尼在美国的新药上市申请，目前中国研究者正在同FDA进行临床核查工作，相信中国高质量的临床研究能够让索凡替尼走向世界、让全球更多的NET患者获益，也期待索凡替尼能在全球新药研发史中留下浓墨重彩的一笔。
沈琳教授致辞
徐建明教授在线致辞表示，相信索凡替尼新适应症的获批将进一步深刻影响国内NET领域的药物治疗格局。与其他靶向药物以及生长抑素类似物（SSA）相比，索凡替尼治疗的有效率明显更高，而对于病理分级主要为G2的中国NET患者而言，索凡替尼也同样具有显著优势。在十余年的临床研究中，临床研究人员积累了大量的索凡替尼用药经验。总体而言，索凡替尼治疗疗效可观，患者缓解期较长，不仅如此，与其他靶向药物相比，索凡替尼在安全性方面表现同样良好。
徐建明教授致辞
与会的众位大咖共同见证了索凡替尼胰腺来源神经内分泌瘤适应症的上市。2021年6月18日，索凡替尼正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗无法手术切除的局部晚期或转移性、进展期非功能性、分化良好（G1、G2）的pNET，这是继索凡替尼于2020年12月在中国上市之后获批的第二项适应症。至此，索凡替尼作为中国原研药物，成为全球第一个覆盖所有来源的NET靶向药物。这将为NET患者带来更显著的生存获益和更好的治疗选择。
上市发布会启动仪式
NET新适应症获批，
再证索凡替尼优越疗效
上市会的学术分享环节由白春梅教授和虞先濬教授主持，依荷芭丽·迟教授在分享中谈到，神经内分泌肿瘤（NEN）是一组起源于弥散的神经内分泌细胞的恶性实体肿瘤，可分为分化良好的NET以及分化差的神经内分泌癌（NEC）。当前胃肠胰NEN的发病率呈逐年上升趋势，但与高加索人群不同的是，国内胰腺为最常见的NEN发生部位。在药物治疗方面，尽管PROMID、CLARINET研究等证实了SSA在NEN中的应用价值，但对于胃肠胰NEN患者，尤其是生长抑素受体（SSTR）表达阴性、高增殖指数（如G2 NET，Ki67指数＞10%）、高肿瘤负荷以及进展相对较快的胃肠胰NEN患者，临床上亟需疗效可观的治疗方案。
基于SANET-ep和SANET-p这两项中国人群大型Ⅲ期临床研究的结果，索凡替尼分别获批非胰腺和胰腺来源神经内分泌瘤适应症。值得关注的是，这两项研究中纳入的绝大多数患者为G2（国内NET患者最常见病理分级）、肝转移且既往接受过多线治疗的NET患者。在SANET-ep研究中，索凡替尼为63%的非胰腺神经内分泌瘤（epNET）患者带来肿瘤退缩获益，中位无进展生存期（PFS）达9.2个月，为对照组的2.4倍；而在SANET-p研究中，索凡替尼在分化良好的晚期pNET患者中同样表现出可观的疗效，不仅84%的pNET患者实现肿瘤退缩获益，且患者中位PFS达10.9个月，为对照组的3倍。
依荷芭丽·迟教授强调，与SSA以及其他靶向药物相比，索凡替尼在NET患者的近期有效率以及客观缓解率（ORR）等方面具有显著优势。令人惊喜的是，对于不同Ki67表达以及不同CgA水平的NET患者，索凡替尼均较对照组有更高的肿瘤退缩效果。临床研究的结果证实，索凡替尼适用于任意Ki67指数、肿瘤负荷、肿瘤进展速度以及SSTR表达状态的局部晚期或转移性NET的治疗，目前索凡替尼在NET中的应用已获得国内指南以及专家共识的推荐。
白春梅教授主持
虞先濬教授主持
依荷芭丽·迟教授讲题《索凡替尼在神经内分泌瘤领域的临床应用》
潜力无限，
索凡替尼为实体瘤治疗提供多种可能
随后，陆明教授梳理了索凡替尼的最新研究进展。陆教授表示，中国原研药走向世界舞台需要大胆的尝试和勇敢的探索，针对索凡替尼优势患者，新适应症的研究正在不断进行。目前索凡替尼治疗美国NEN患者的临床研究也正在积极展开。剂量扩展阶段的研究结果显示，索凡替尼治疗美国pNET患者的中位PFS达15.18个月，而对于epNET的患者，索凡替尼治疗的疾病控制率高达93.8%。与中国NET患者的治疗相同，索凡替尼应用于美国NET患者治疗安全性可管理，且无新的安全性信号。
除NEN外，索凡替尼单药用于实体瘤如不可切除或转移性胆道癌（BTC）的单臂、多中心、开放标签Ⅱ期临床研究也正在进行。当前结果显示，索凡替尼二线治疗BTC不仅疗效明确，且安全性良好。陆教授强调，索凡替尼具有抗血管生成和调节患者免疫应答的独特双重作用机制，其不仅通过全面抑制VEGFR-1/2/3和FGFR-1发挥抗血管生成作用，还通过抑制CSF-1R调节肿瘤相关巨噬细胞（TAM），促进机体对肿瘤细胞的免疫应答，因此，索凡替尼与免疫检查点抑制剂的联合也具有协同疗效。索凡替尼联合免疫检查点抑制剂（如替雷利珠单抗、特瑞普利单抗）在晚期神经内分泌癌以及其他实体瘤（如晚期胃癌或胃食管交界腺癌）中的最新探索结果表明，抗血管生成药物+ICI联合方案不仅在疾病控制率明显优于单药免疫检查点抑制剂，且耐受性良好，研究中并未发现意料外的安全信号。期待索凡替尼单药以及与免疫治疗药物联合的探索能够为我们带来新的奇迹！
陆明教授讲题《ASCO新进展》
中国NET临床治疗的思考
在媒体采访环节，医学界、人民网、北京晚报、人民日报、环球网、新浪医药、中新社、新浪医药等多家媒体就中国NET患者的流行病学、发病机制、治疗现状与挑战、索凡替尼相关临床优势和未来发展等问题进行了现场提问，现场以及线上的国内NET领域顶尖专家、索凡替尼研发及管理团队嘉宾纷纷予以了详尽地解答。
图：白春梅教授、陈洁教授、陈嘉教授、邓艳红教授、李恩孝教授、李洁教授、陆明教授、汤琪云教授、王秀问教授接受媒体采访
图：沈琳教授、陶敏教授、徐农教授、依荷芭丽·迟教授、赵宏教授、苏慰国博士、马须春先生接受媒体采访
专家们强调，NET累及系统广泛、分布范围广，在诊断上存在一定的难点，未来针对NET的组织、病理学分类有必要更加精准，这也对病理医生与临床医生的配合提出了新的要求。其次，NET通常进展缓慢，大部分确诊患者已处于进展期，甚至出现远处转移，因此其真正的发病率与患病率可能被低估，未来有必要提高临床医生对NET的认识，提高中国NET患者早期诊断率，减少误诊和漏诊。
近年来，随着对NET的进一步认识，国内NET患者的诊断与治疗取得了显著的进展。对于大多数NET患者而言，手术是最佳的治疗方法，而索凡替尼快速缩瘤的特点可以为更多的患者创造更好的手术机会。对于不能手术的患者，缓解症状并延长生存时间具有重要意义。索凡替尼的获批上市为国内NET患者的治疗带来了新的曙光。不仅如此，作为中国自主创新药物，索凡替尼对于中国患者而言可及性更高。
徐农教授还分享了一例印象深刻的直肠NET患者，患者在接受索凡替尼治疗后目前生存时间已经长达59.1个月。
与会专家们希望索凡替尼新适应症的获批能够造福更多国内NET患者，也希望索凡替尼能够尽快纳入国家医保，让更多国内患者用得起好药。
沈琳 教授
北京大学肿瘤医院副院长、主任医师、博士生导师
消化肿瘤内科及I期临床病区主任
中国抗癌协会肿瘤药物临床研究专业委员会主任委员
中国医师协会外科医师分会MDT专委会主任委员
中国抗癌协会胃癌专业委员会秘书长
中国抗癌协会大肠癌专业委员会副主任委员
中华医学会肿瘤分会胃肠学组副组长、结直肠学组副组长
CSCO胃肠间质瘤专委会主任委员、胃癌专委会候任主任委员
中国研究型医院学会消化道肿瘤专业委员会副主任委员
中国医疗保健国际交流促进会结直肠癌肝转移治疗专业委员会副主任委员
中国女医师协会临床肿瘤学专家委员会副主任委员
中国胃肠道肿瘤临床试验协作组（CGOG）执行主席
徐建明 教授
解放军总医院第五医学中心消化道肿瘤内科主任，博士生导师
中国临床肿瘤学会（CSCO) 神经内分泌肿瘤专家委员会常委
中国抗癌协会肿瘤大数据与真实世界研究专业委员会副主任委员
中国研究型医院学会肿瘤学专业委员会副主任委员
白春梅 教授
北京协和医院肿瘤内科主任、教授、主任医师、博士研究生导师
中国临床肿瘤学会理事会理事
中国临床肿瘤学会神经内分泌肿瘤专业委员会主任委员
中国临床肿瘤学会执行委员会委员
中国临床肿瘤学会头颈肿瘤专业委员会委员
中国临床肿瘤学会智慧医疗专家委员会常务委员
中国医促会神经内分泌肿瘤分会副主任委员
老年肿瘤学会执行委员
中国研究型医院学会胰腺疾病专业委员会常务委员
虞先濬 教授
复旦大学附属肿瘤医院副院长
上海市胰腺肿瘤研究所所长
复旦大学胰腺肿瘤研究所所长
国家杰出青年科学基金获得者
国家科技部“中青年科技创新领军人才”
国家百千万人才工程“有突出贡献中青年专家”
上海市领军人才、上海工匠、上海市五一劳动奖章获得者
复旦大学首届“名医工程” 入选者
中国抗癌协会胰腺癌专业委员会候任主任委员
CSPAC中国胰腺癌多学科协作组组长
中华医学会外科学分会胰腺外科学组委员
中国医师协会胰腺病专业委员会委员
中国临床肿瘤学会胰腺癌专家委员会常务委员
美国外科医师学院Fellow（ FACS ）
主持国家自然基金中德国际重点合作项目1项、国家自然科学基金面上项目3项，省部级项目12项；总计获得科研经费3000余万元。
以通讯作者在J Clin Oncol、GUT、Ann Surg、Cell Res、Autophagy、Clin Cancer Res、Cancer Res等国际权威期刊发表SCI论文160余篇，总IF＞650，单篇论著最高IF：28.2。
依荷芭丽·迟 教授
国家癌症中心，中国医学科学院&北京协和医学院肿瘤医院肿瘤内科主任医师、教授、博士生导师
中国医疗保健国际促进会中国神经内分泌肿瘤协会（CNETS）副主任委员
CSCO神经内分泌肿瘤专家委员会副主任委员
中国抗癌协会胰腺专业委员会神经内分泌学组副组长
中国医师协会胰腺专业委员会神经内分泌学组副组长
CSCO肉瘤专家委员会委员
中国医促会中国结直肠癌肝转移治疗专业委员会委员
ASCO会员；CSCO会员；ESMO会员；ENETS会员
《慢性病与转化医学（英文）杂志》编委，《肝癌电子杂志》编委等
陆明 教授
北京大学肿瘤医院消化内科 主任医师 副教授 硕士生导师
专业方向：消化系统恶性肿瘤的药物和综合治疗
社会兼职：
中国医师协会外科医师分会MDT学组委员兼秘书长
中国临床肿瘤学会（CSCO）神经内分泌肿瘤委员会委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）胆系肿瘤委员会委员
中国抗癌协会胰腺癌专业委员会神经内分泌肿瘤学组委员；
中国医促会神经内分泌肿瘤分会委员
北京医学会肿瘤分会青委副主委
中国医学前沿杂志（电子版）编辑部主任
北京迈迪科公益基金会理事