罕见病是什么？

罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病并非特指某种疾病，而是对一大类散落在各个疾病系统的罕见疾病的统称。

根据美国食品与药物管理局（FDA）的统计，全球已知的罕见病约有7,000 多种，占人类疾病数量的10%。全球罕见病患者已超过2.5 亿，患者中近50% 为儿童。已知的7,000 多种罕见病中，仅有不到10% 的疾病有已批准的治疗药物或方案。但大部分罕见病由于与其他疾病药物相比，研发过程更为艰辛，患者人数少，临床试验难度更高，因此至今仍直接威胁患者生命或严重影响生存质量。

面对罕见病患者数量少，研究样本稀缺，临床试验难度高的困境，合适的动物模型就显得尤为重要了。稳定可靠的罕见病动物模型的建立与供应，对于罕见病的发病机制研究、药物靶点研究以及治疗效果评价等方面都具有不可估计的潜力。