布美他尼“老药新用”治疗孤独症？康语专家：是希望也是挑战！

近日，在儿科临床广泛使用的“老药”利尿剂——布美他尼，被开发出了新用途：干预小年龄孤独症患儿，这给低龄自闭症（也称作“孤独症”）患儿的治疗增添希望。“但是目前对于孤独症的治疗，最好还是首选行为干预方法，不建议家长擅自尝试布美他尼治疗患儿，存在一定的安全风险。”康语教育（也称“康语”）用户价值中心总监杨梦丽老师，及行业研究部的陈慧群、李晓慧老师等对记者表示“布美他尼在孤独症方面的研究仍然有许多问题并未解决，需要大量实验研究验证结论。”

布美他尼，是一种强效利尿剂，通过抑制Na-K-Cl同向转运体（NKCC1）来达到利尿的作用，相比于其他作用机制相同的药物，布美他尼药效强，不良反应较小，属于首选。布美他尼于1975年就开始用于成人了，1986年在儿童中应用，疗效和毒副作用都很明确。将其用于孤独症的治疗属于老药新用，这种现象在药物研究中并不奇怪，很多我们熟悉的药，比如阿司匹林、二甲双胍等都在新领域绽放了新光彩。

在上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队研究中证明布美他尼在改善一部分中度和重度ASD儿童的核心症状方面是安全有效的。最新的研究结果显示，布美他尼干预可安全有效改善3-6岁孤独症患儿社交沟通和感知觉障碍等核心症状，这为低龄重度孤独症患儿进行药物治疗带来希望。除了行为干预外，还为年轻患者提供了一种可行的替代治疗选择。

然而该研究的结论同时明确指出布美它尼的临床治疗效果是不确定的。李斐坦言，根据目前的研究，由于孤独症可能存在病因异质性，不同孤独症患者对布美他尼治疗效果存在差别。今后将深入研究，一方面结果在严格设计的多中心大样本临床研究中加以验证，一方面还需要综合考虑孤独症病因、病理机制等，找寻适用布美他尼的生物标志物，进而明确布美他尼的最佳适用人群。

对此，康语教育提醒各位家长，一定要谨慎谨慎再谨慎、不要擅自用药。低龄儿童的药物使用需要在仔细检查和评估以后，在医生指导和监测下使用。如果在今后的临床研究中，布美他尼的治疗效果得以验证，那么适用人群可以在仔细检查和评估以后，在医生指导和监测下使用布美他尼。但单纯地使用药物来改善症状的效果是非常有限的，要同时结合以循证实践方法为核心的干预训练，如感统课、社交课，这样才能最大程度上改善孤独症儿童的核心症状，真正提高他们的生活质量。

布美他尼治疗孤独症目前处于研究阶段，从研究到临床上的适应症和推广还有很长的路要走。

康语教育认为，孤独症儿童面临康复资源分布不均衡问题，该研究老药新用，为孤独症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的患儿，提供了新型干预方案可能性。 现阶段家长们应该抱着乐观的心态去期待医学上的突破，但不能把干预训练落下。