selinexor中国已受理治疗难治复发性多发性骨髓瘤，效果如何？

　　2021年01月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布一份积极审查意见，推荐有条件批准Nexpovio（selinexor），联合地塞米松，用于治疗既往接受过至少4种疗法且其疾病对至少2种蛋白酶体抑制剂(PI)、2种免疫抑制剂(IMiD)、1种抗CD38单克隆抗体难治、接受最后一种疗法时疾病进展的多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者。

　　selinexor是全球首款口服型选择性核输出抑制剂（SINE），2019年7月，美国FDA批准Xpovio联合低剂量地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美国FDA再次批准Xpovio作为单药口服疗法用于治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。2020年12月，美国FDA批准了Xpovio扩展适应症的补充新药申请（sNDA），用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者。

　　国家药监局已受理selinexor治疗难治复发性多发性骨髓瘤（rrMM）患者的新药上市申请（NDA）。

　　研究共入组了122例既往接受过多种方案治疗的三类药物难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者先前方案的中位数为7种，包括中位数为10种的独特抗骨髓瘤药物。

　　结果显示，研究达到主要终点：口服selinexor治疗的总缓解率（ORR）为26%（95%CI:19-35）。根据IMWG标准，16例（13%）获得轻微反应（minimal response，MR），48例（39%）病情稳定（SD）。所有缓解均经过独立审查委员会裁决。在所有人群中，中位总生存期8.6个月（95%CI:6.2-11.3）。在获得临床受益（≥轻微反应）的患者中，中位OS为15.6个月，而在疾病进展或反应不可评估的患者中，中位OS仅为1.7个月（p＜0.0001）。