胎盘干细胞疗法快速发展,糖尿病、早产儿等几十种疾病有望受益

干细胞的研究和应用经过了几十年的发展,如今已经进入了胎盘干细胞的4G时代。

2018年,我国国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)受理了胎盘间充质干细胞治疗产品的临床试验申请,不仅意味着胎盘干细胞具有巨大的临床价值,也意味着胎盘干细胞疗法正在快速发展,将来真正有需求的病人会从中获益。

事实上,近年来已经有一些病人在胎盘干细胞的临床治疗研究中获益,有些生命因此转危为安,有些疾病因此而拥有了新的治疗思路

目前,胎盘干细胞已经被应用至恶性和非恶性血液疾病,以及非血液系统疾病的临床治疗研究中。

那么,胎盘干细胞拥有的力量到底有多强大?在临床治疗研究中,它又是怎样帮助病人脱离病痛的困扰?未来哪些病人最有可能先受益于这类疗法?

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胎盘干细胞是一种天然的宝藏

每个人出生之前都依赖于胎盘。这个对生命发育至关重要的器官同时也是一种“天然”的宝藏,其中蕴含的丰富造血干细胞和间充质干细胞是一种宝贵的医疗资源。

首先,胎盘被视作为一种重要的组织再生细胞库。胎盘间充质干细胞不仅具有强大的增殖能力——科学研究发现胎盘间充质干细胞的扩增能力明显强于成年健康志愿者的骨髓间充质干细胞;同时还拥有分化为多种细胞的能力,例如在相对应的条件下,可以分化成骨细胞、脂肪细胞、软骨细胞和神经元等。

其次,胎盘间充质干细胞利己又利人。胎盘间充质干细胞在免疫学上有着突出的特点,例如抑制免疫细胞的增殖、抑制细胞毒性物质的分泌等免疫抑制作用,使得胎盘间充质干细胞不仅能供自己使用,也可以供别人使用

此外,胎盘组织中分离出来的干细胞不仅免疫原性很低,还具有免疫调控作用。胎盘干细胞可在直系亲属间使用,对配型的要求低。

这些特性使胎盘间充质干细胞的临床前景十分广阔。

科学研究还发现,胎盘是一个具有活性且具有功能的造血干细胞的很好来源,胎盘造血干细胞的免疫原性要低于脐血和外周血造血干细胞,这使其在临床应用中的前景更为广阔。

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哪些疾病可能受益?

基于独特的生物学特性,胎盘干细胞已经被广泛应用于疾病的治疗研究中,并且一些病人已经从中受益。

治疗移植物抗宿主病

根据《Pediatr Transplant.》杂志记载,瑞典的研究团队利用胎盘间充质干细胞成功治疗了一名1岁儿童急性移植物抗宿主病(aGVHD)患者

这名患者被诊断患有重症联合免疫缺陷(SCID),并接受了异体脐带血造血干细胞移植。但移植几天后开始出现了斑状皮疹,后来发展成为了急性胃肠道移植物抗宿主病。这些症状在经历一线和二线疗法后仍未得到缓解,最后经历4周的胎盘间充质干细胞治疗后得以缓解。

科研人员认为:胎盘间充质干细胞能安全有效地治疗儿童急性胃肠道移植物抗宿主病,这种方法应该作为此类疾病的三线疗法。

治疗早产儿并发症

2018年,科学家们首次尝试将胎盘干细胞用于早产儿相关的肺部疾病的治疗研究中,试图在疾病发作前激活婴儿的肺部进行自我修复。

澳大利亚莫纳什大学和莫纳什儿童医院的研究团队已经对患有肺部疾病的6名早产儿进行了测试,目的是确定这种疗法对婴儿的安全性,这个阶段属于I期临床试验。接下来他们将对维多利亚地区24名尚未发生支气管肺发育不良的极早产儿进行治疗,目的是防止疾病的发展。如果试验取得成功,这种新疗法预计将改变早产儿的一生。

治疗糖尿病

2018年初,国内一则胎盘间充质干细胞治疗糖尿病足溃疡的研究案例向人们展示了这类干细胞的又一潜力。相关信息报道在《Medicine (Baltimore)》期刊上。

一名57岁的2型糖尿病足女性患者经历了20多天的足溃疡,常规治疗对病症并无改善,于是接受了胎盘间充质干细胞水凝胶治疗,最后足部溃疡几乎愈合,足部行走功能也得到了恢复。整个治疗过程并未观察到并发症,在治疗后的6个月内溃疡并未复发。

根据全球最大的临床试验登记网站clinicaltrials.gov上的信息,其他糖尿病相关的临床研究项目也采用胎盘间充质干细胞。例如我国山东大学第二医院开展的临床试验(编号为NCT01413035)就评估了脐带/胎盘间充质干细胞治疗II型糖尿病的安全性和有效性。

治疗骨关节炎

江苏大学附属医院正在开展同种异体胎盘间充质干细胞治疗骨关节炎的安全性和有效性的II期临床研究,clinicaltrials编号为NCT03028428。

2016年,博雅控股集团与江苏大学附属医院合作实施了全国首例应用胎盘间充质干细胞治疗骨关节炎,为一名骨关节炎患者实施了为期7个月的治疗,这名患者正是江苏大学附属医院风湿免疫科的退休医师戴主任。经过治疗,戴主任的骨关节软骨已得到了很好的修复,关节的滑膜炎症也得到了很好的控制。

治疗早衰症

2016年,博雅控股集团与北京大学第三医院合作开展了全球首例胎盘干细胞治疗早衰症的临床研究。14岁早衰症女孩接受静脉注射胎盘间充质干细胞后,急速衰老的机体得到了缓解,与以前相比生活得到了改善,生命也得到了延长。这项临床试验还在进行中,目前又有2名早衰症患者希望能够接受胎盘干细胞治疗。

治疗多种恶性和非恶性疾病

根据站clinicaltrials.gov上的信息,纽约医学院目前正在开展一项单臂试验,编号为NCT01586455,评估了胎盘干细胞联合非血缘性脐带血移植治疗某些恶性血液病和非恶性疾病的安全性,涉及的疾病种类包括粘多糖贮积症I型、粘多糖贮积症II型、肾上腺脑白质失养症、尼曼克氏症、异染性脑白质营养不良、沃尔曼病、克腊伯氏病、高歇氏病、岩藻糖苷贮积症、贝敦氏症、重型再生障碍性贫血、先天性再生障碍性贫血、低巨核细胞性血小板减少症、骨髓增生异常综合征、急性髓细胞性白血病、急性淋巴细胞性白血病。该项目正在招募志愿者。

除了上述疾病,胎盘干细胞治疗克罗恩氏病、强制性脊柱炎、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、特发性肺纤维化、肺结节病、慢性肠炎、新生儿严重缺氧缺血性脑病、阴茎硬结症、勃起功能障碍等疾病的临床研究也已经开展。

随着临床试验取得进展,上述几十种疾病有望得到受益。

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用胎盘细胞来开发免疫治疗产品

除了开发胎盘干细胞疗法,科学家还致力于用胎盘细胞来开发免疫治疗产品。目前,全球商业航天领军人物、X大奖创始人、奇点大学创始人彼得.戴曼迪斯和全球制药巨头新基医药创始人罗伯特·哈里里正带领团队通过工程设计胎盘细胞,包括对胎盘T细胞和自然杀伤细胞进行设计,以提供现成的、适用于所有癌症患者的细胞来源。

利用工程设计的免疫细胞来治疗癌症是科学发展的趋势,科学家彼得.戴曼迪斯认为,胎盘作为免疫细胞的来源可以使这种技术民主化,其优势之一是降低价格,因为它不是针对个人定制的治疗方法,而是一种可以提供给众多人的治疗方法。

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展望

胎盘中蕴藏着大量有价值的细胞,基于胎盘细胞的新型疗法已经走入大众视野,并且开始在一些临床治疗研究中发挥作用。随着科学的发展,胎盘细胞会给人类医学带来巨大的发展空间。正如戴曼迪斯所述,丢弃胎盘就等于丢弃了宝贵的医学资源!

参考资料:

[1] 中国产前诊断杂志:胎盘来源干细胞研究进展

[2] Pediatr Transplant: Successful treatment with placenta-derived decidual stromal cells in a pediatric patient with life-threatening acute gastrointestinal graft-versus-host disease

[3] Medicine (Baltimore):Three-week topical treatment with placenta-derived mesenchymal stem cells hydrogel in a patient with diabetic foot ulcer: A case report

[4]9News:Major breakthrough with new therapy for premature babies

[5] https://clinicaltrials.gov/

[6]With $250 million, Peter Diamandis’new startup is all about taking stem cells from placentas

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