骨髓增生异常综合征（MDS）是一组遗传学上具有高度异质性的克隆性疾病，起源于造血干细胞，临床表现为难治性血细胞减少、造血功能衰竭，可转化为急性髓性白血病（AML），多数病例病情重，如不及时治疗常可危及生命。通常强化化疗效果较好，但因此介导的并发症较多，尤其不适合老年患者；近期研究发现，低甲基化药物，比如低剂量地西他滨和阿糖胞苷，能够激活高甲基化肿瘤抑制基因，可用于该适应症的治疗。
大多数患有急性髓性白血病和骨髓增生异常综合征的老年患者不能接受强化化疗，因此治疗选择较少，不过最近有了好消息，于《血液学治疗进展》中发表的一项研究为此类患者提供了一种潜在治疗方案；研究结果表明，一种新型三联方案，即粒细胞集落刺激因子（G-CSF）+超低剂量地西他滨+低剂量阿糖胞苷，能够使此类患者获益，且耐受性良好。“老年AML/MDS患者，尤其是那些伴有其他共病、器官功能障碍或不良细胞遗传损伤的患者通常预后较差，而且大多数患者无法接受强化化疗，导致治疗效果欠佳，比如较高的早期死亡率和较低的完全缓解率”，苏州大学附属第三医院的Yun Ling博士表示。“低剂量地西他滨能够诱导肿瘤细胞分化，可用于不适合接受标准剂量化疗的老年AML/MDS患者的一线治疗。”研究人员开展了一项试验，探索G-CSF+超低剂量地西他滨+低剂量阿糖胞苷在不适合接受强化化疗的老年AML/MDS患者中的疗效。试验纳入了28例患者，中位年龄为68，71.4%的患者（n=20）患有AML。患者每日一次皮下注射300μ的G-CSF，每日一次静脉注射5.15-7.62 mg/m2的地西他滨，每日两次皮下注射15 mg/m2的阿糖胞苷，连续治疗10天，每28天为一个疗程。试验主要终点为总缓解率。Ling及其同事发现，该治疗方案疗效良好，三联方案的药物协同作用增强了自然杀伤细胞的调节；总缓解率为57.1%，血液学改善率为64.3%，中位总生存期为8.2个月（范围：3.5-29.6）。安全性方面，发热性中性粒细胞减少症、感染、疲乏和出血是最常见的非血液学不良事件；骨髓抑制的持续时间较短，中性粒细胞减少症消退的中位时间为14天；3级或4级非血液学不良事件的发生率为43.1%；4周和8周死亡率为零。研究人员称，由于该患者人群的特殊性，无法在试验中纳入对照组。另外，试验中的大多数患者在4个疗程内停止治疗，原因包括耐药、治疗费用高或无法接受常规治疗。Ling及其同事表示，该试验的目的是评价这种新型三联方案能否延长患者的总生存期以及改善其生活质量；他们还表示，需要开展进一步的研究，以验证这些试验结果并评价该治疗方案的最终疗效。不过，从目前获得的早期数据来看，该方案能够为这些不适合强化化疗的AML/MDS患者提供一种较为妥善的治疗选择。如果您希望了解更多医药资讯
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参考资料：
https://www.cancernetwork.com/view/novel-therapeutic-regimen-achieves-responses-in-elderly-patients-with-aml-mds
