再也不愁！了解这些临床研究常用词，你也能看懂新药疗效！
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这篇文章发布之后，不少患者还是对临床研究有不少疑问。专业的临床试验研究报告之所以如此令人望闻生畏，原因就在于普通患者不了解其中的专业名词究竟都是些什么含义。作为一位有追求的肺腾平台患者，有必要了解这些临床试验常用名词背后的意义，这样就能试着看懂最新的肺癌治疗动向，进而帮助我们去衡量治疗方案，寻找更好的治疗药物。
衡量一款药物有效没效、安不安全、能不能上市，都要在临床试验中走一遭。
临床试验是指任何在人体（患者或健康志愿者）进行药物的系统性研究，其目的就是来衡量药物的使用疗效和安全性。而一款药想要成功上市，就必须要禁得起三轮进阶式的临床试验，也就是Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期临床试验，顺利通过成功上市后，还要再来一轮Ⅳ期试验。
I期临床试验：纳入的受试者数量较少，且不设置对照组，主要是用来测试人体对药物的耐受程度，以及药物在进入人体后的浓度变化，为制定接下来的给药方案提供依据，同时还会评估药物的安全性。试验期间需要住院，以便密切观察受试者的症状体征。
II期临床试验：纳入的受试者数量相对较多，有的几十，有的可以要达到上百位患者；另外，在试验设计方面，有些会设置随机对照，有些不会。这个阶段的研究主要是用来评估药物的有效性，以及确定给药剂量和用药方案，为下一期临床试验做准备。
III期临床试验：当一款药物在II期临床试验中展现出了不错的疗效后，就会被安排III期临床试验，规模可达到几百甚至上千位患者，研究设计大多采用随机、双盲、对照试验，而且用时较长，多采用多国多地区多中心的临床试验模式，主要用来确定该款药物的目标适应症患者，并确定不同患者群体最理想的用药剂量方案，为最终的药物注册申请的审查提供充分依据。
随机：不受人为因素、谁也干预不了的分组；
双盲：患者不知道自己服用的是试验药物还是安慰剂或其他，主治医生也不知道，只有第三方统计公司才知道；
对照：一组使用的是试验药物，另一组是安慰剂，或已有的首选治疗药物。
IV期临床试验：是药物上市后所进行的应用性研究试验，来大规模的看一看患者的使用效果以及不良反应，以印证之前的研究结果。
看疗效，认准四大治疗终点+一个缓解率。
用药后，疾病能治疗到什么程度，能不能得到有效控制，您需要在文章中找到：完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、疾病进展（PD）、疾病稳定（SD），以及客观缓解率（ORR）。
完全缓解（CR）是最理想的结果，说明患者在使用了这款药物后，病灶完全消失，而且可以持续4周以上，也就意味着有临床治愈的可能（当然，真正的治愈并没有这么简单，只有保持5年以上的临床完全缓解时，医生才会负责任的说出“治愈”两字）。所以，这个数值越高，药物的治疗效果也就越好！
部分缓解（PR）也是不错的一个结果，说明病灶比之前缩小了至少30%，而且可以持续4周以上。同样，这个数值越高，药物的治疗效果也就越好！
客观缓解率（ORR）是CR+PR之和，算出理想+不错的最终占比，一般作为Ⅱ期临床试验的一个最主要的疗效评价指标。
疾病进展（PD）指的是患者体内所有病灶之和，用药后比用药前还增大了至少20%，或者在这个过程中又出现了新的病灶，这也就意味着该款药物的治疗效果欠佳。所以，这个数值越低越好。
疾病稳定（SD）是部分缓解和疾病进展的一个取中，说明病灶体积及数量的变动在两者之间。
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当疗效放眼于生存期这个时间长轴，认准两个生存期+一个生存率。
一时有效一时爽，一直有效才更具有说服力。接下来我们就来说说总生存期（OS）、无进展生存期（PFS），以及5年生存率。
总生存期（OS）也就是患者从进入研究到最后死亡的时间。治疗的目的就是为了活下去，所以这个指标也是全球公认用来评价抗肿瘤药物疗效的首选终点。如果一款药物或者治疗方法的总生存期得到了显著改善，那么对于患者来说就是真正的获益。需要注意的是，这个值取的是中位数，也就是所有患者OS数值从小到大进行排列后中间的那个数值。
无进展生存期（PFS）也就是患者从进入研究到肿瘤第一次复发/转移的时间，所以这个时间会比上面的OS要短。值得注意的是，这里的“无进展”不要理解成“停滞不前”，而应该是疾病得到了有效控制，是一种积极、理想的状态。所以，这段时间越长，说明治疗的效果也越好。同样，这个数值取得一般也都是中位数。
5年生存率，无论是哪种肿瘤，5年都是一个坎。大量的研究证实，肿瘤患者经过治疗后，1年内是复发/转移的高峰，其次为1~3年内，5年内的复发/转移风险占到了90%以上1。而一旦平安度过了前5年，那么就意味着成功战胜了癌症。所以，5年生存率是一个非常重要的疗效参考数据。
评价安全性，认准不良事件发生率。
一款药物除了要具有有效性，还需要同时具备良好的药物使用安全性。而评价这一指标，主要依据就是不良事件（AE）。
不良事件（AE）也就是在治疗过程中所发生的负面的医疗事件，在排除其他原因，确定与该款药物的相关性后，就会被视为该款药物的不良反应。这其中，有些是症状轻微无需治疗的，也有些比较严重，影响了患者的日常生活或是延长住院时间的，更有些是会致残、致死的。
都说知识能够改变命运，而对于肿瘤患者来说，认识临床试验常用名词，看懂最新临床研究，同样能够掌握命运，改变命运。
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参考文献：
1.None. 国家癌症中心:我国恶性肿瘤5年生存率已提升到40.5%[J]. 肿瘤防治研究, 2018(7):516-516.
