【惊艳】双靶向组合疗法挑战胆道肿瘤，疾病控制率达91%！

胆道肿瘤主要包括胆囊癌（GBC）和胆管癌（CCA）。胆道肿瘤系统治疗方案极其匮乏，目前这类肿瘤的治疗以手术、放化疗为主，但是易复发。

因此，通过基于高通量测序（NGS）方法，了解肿瘤的基因组变异情况，为患者寻求包括靶向治疗在内的临床试验性用药方案或更多治疗机会，可能有助于患者长期生存获益，也是被NCCN指南等权威指南所推荐的方案。

目前，胆道肿瘤相关靶点的研究包括：

《Pemigatinib：FGFR》

《Ivosidenib：IDH-1》

2002年8月17日，《柳叶刀》发布了一项开放标签、单臂、多中心、II期试验（ROAR研究），评估了达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变晚期胆道肿瘤的疗效和安全性。

达拉非尼和曲美替尼分别为BRAF和MEK的酪氨酸酶抑制剂（TKI），是一种治疗BRAF V600E肿瘤的常用组合。在胆道肿瘤中，BRAF基因突变占比约为5%-7%，并且在肝内胆管癌更多见。

商品名：Tafinlar

通用名：dabrafenib（达拉非尼）

厂家：诺华

靶点：BRAF

美国首次获批：2013年5月

中国首次获批：未获批

规格：50mg、75mg

适应症：肺癌、黑色素瘤、甲状腺未分化癌

商品名：Mekinist

通用名：trametinib（曲美替尼）

厂家：诺华

靶点：BRAF

美国首次获批：2013年5月

中国首次获批：未获批

规格：0.5mg、2mg

适应症：肺癌、黑色素瘤、甲状腺未分化癌

此前该组合方案在几种BRAF V600E突变的癌症中显示出活性，并且目前已获批的适应症有肺癌、黑色素瘤、甲状腺未分化癌。