A轮融资8800万美元，原强生班底欲用新型蛋白质平台破解RNA药物递送难题
美东时间 1 月 5 日，开发组织特异性基因疗法的美国初创公司 Aro Biotherapeutics（以下简称为 “Aro”）宣布获得 8800 万美元 A 轮融资。本轮融资由 Northpond Ventures 和 Cowen Healthcare Investments 领投，HealthCap、BVF Partners LP 等跟投，现有投资方强生公司的战略风险投资部门（JJDC）、BioMotiv，LLC 和全球核酸制药巨头 Ionis 也参与本轮融资。
据了解，本轮所筹资金将会用于推动 Aro 针对遗传疾病和自身免疫疾病的在研管线进入临床试验阶段。
对于本轮融资，Northpond Ventures 公司的董事 Shaan Gandhi 表示：“Aro 独特、专有的 Centyrin 平台在罕见疾病的治疗上具有巨大潜力。其还拥有一支经验丰富的领导团队，在药物发现和临床开发方面硕果累累。我们将支持他们开发出新型疗法，给患者的生活带来真正的改变。” 目前他已经加入了 Aro 董事会。
Aro 由原强生团队 Susan Dillon 博士和 Karyn O'Neil 博士于 2018 年联合成立，值得一提的是 Karyn O'Neil 也是强生技术平台 Centyrin 专利的共同发明人。2018 年 Aro 获得了强生 JJDC 的 1300 万美元的启动资金。与强生所授权的两家生物公司思路不同（这两公司将该平台用于 CAR-T 和放射性药物开发），Aro 将该平台应用于 RNA 疗法，包括反义寡核苷酸疗法和 siRNA 疗法。
Aro 的联合创始人兼首席执行官 Susan Dillon 拥有 30 年制药和生物技术公司高管管理经验，在强生任职 16 年，领导了强生的全球免疫学研发工作，实现多款自身免疫疾病创新型抗体疗法获批。2013 年被美国生命科学专业媒体 Fierce Biotech 评为 “2013 年生物技术领域的杰出女性”。
另外一名联合创始人兼首席科学官 Karyn O'Neil 在多肽、抗体和蛋白质工程领域拥有近 30 年研发经验。自 Centyrin 平台搭建以来，她一直负责推进其发展，同时也是强生抗体疗法研发总监。
Aro 正在开发 “新一代” Centyrin 的专利平台技术，该平台能够将具有不同治疗效果的有效载荷精确靶向特定细胞。据了解，通过在 Centryin 结构的选定区域内改变氨基酸，Aro 创建了包含数万亿个 Centyrin 变体的数据库。Centyrin 是一种小型、结构简单、超稳定、高度可溶的工程蛋白，来源于人体的肌腱蛋白 - C，存在于各种组织的细胞外基质中。具有稳定性的 Centyrin 结构是细胞内环境中有效递送药物的重要因素。Centyrin 体积小，只有正常抗体的十五分之一左右，但与细胞表面受体亲和力高，而且可以在大肠杆菌中制备。
图 | 基于人类蛋白质的通用结构（来源：Aro 官网）
目前，Aro 正在基于 Centyrin 平台开发一系列 Centyrin 偶联 RNA 疗法，其能有效、选择性地将 RNA 药物递送到具体疾病病灶处。官方宣称，其开发的 Centyrin 与寡核苷酸偶联疗法有望解决当前寡核苷酸药物面临的最大挑战之一 ，即将寡核苷酸靶向递送至肝外组织。
Aro 不仅开发了 Centyrin 与 RNA 偶联疗法，还开发了双特异性和多特异性 Centyrin 管线。Aro 在研管线适应症主要针对遗传性肌肉疾病、自身免疫疾病等，目前正处于药物发现阶段。至于在研管线何时进入临床研究阶段，Aro 并未披露。
图 | 在研管线（来源：Aro 官网）
除了自研管线以外，Aro 也在与业内领跑企业建立战略合作关系，共同搭建新疗法管线。通过与外部公司合作，Aro 将 Centyrins 与多种不同的药物结合，以此开发更多种靶向疗法和其他新疗法。2020 年 10 月，Ionis 与 Aro 达成合作，获得后者一种未公开的反义寡核苷酸 (ASO)-Centyrin 偶联疗法的许可授权。Ionis 正在利用 Aro 的 Centyrin 技术通过组织特异性递送增强 ASO 的活性，从而更有效地抑制致病 RNA 和蛋白质。
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