鼻息肉新药！美国FDA批准罗氏Xolair(奥马珠单抗)新适应症：靶向阻断IgE缩小鼻息肉&改善症状
2020年12月05日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Xolair（中文品牌名：茁乐，通用名：omalizumab，奥马珠单抗）一个新的适应症，作为一种附加（add-on）维持疗法，用于治疗对鼻用皮质类固醇应答不足的鼻息肉成人患者（≥18岁）。III期临床数据显示，Xolair治疗缩小了鼻息肉大小（采用鼻息肉评分[NPS]定义）、改善了患者的症状和生活质量。
鼻息肉是一种慢性疾病，可导致嗅觉丧失和鼻塞，并常与其他呼吸系统疾病（如过敏和哮喘）同时发生，严重损害患者生活质量，其症状包括：长期鼻塞、呼吸和睡眠困难、嗅觉丧失。
值得一提的是，Xolair是第一种专门靶向和阻断免疫球蛋白E（IgE）治疗鼻息肉的生物制剂，IgE是该病炎症通路的关键驱动因素。Xolair的批准上市，将为美国接受鼻用皮质类固醇无法充分控制病情的鼻息肉患者提供一种能显著改善症状和生活质量的新治疗选择。
POLYP 1和POLYP 2临床试验的调查员、东弗吉尼亚医学院鼻科和过敏科主任Joseph Han表示：“在2项关键III期研究中，我们观察到鼻息肉患者的鼻息肉体积和鼻塞症状明显减少。这些患者通常有其他呼吸和过敏症状，可能进一步恶化症状。通过此次批准，Xolair为治疗这些患者提供了一个新的选择。”
鼻息肉（图片来源：myhealthandwellnessinfo.com）
此次新适应症批准，基于2项III期临床研究（POLYP 1，POLYP 2）的结果。这2项研究是随机、多中心、双盲、安慰剂对照、重复III期研究，评估了Xolair在对标准护理疗法（鼻内皮质类固醇，INC）反应不足的CRSwNP成人患者中的疗效和安全性。POLYP 1研究入组了138例患者，POLYP 2研究入组了127例患者，包括有或没有手术史的患者。研究中，这些患者接受每2-4周一次皮下注射Xolair或安慰剂，同时接受INC（莫米松鼻喷雾剂）作为背景疗法，2项研究的共同主要终点均为治疗24周内鼻息肉评分（NPS）相对于基线的变化以及平均每日鼻充血评分（NCS）相对基线的变化。
这2项研究的结果已于2020年6月发表于《变态反应与临床免疫学杂志》(JACI)。数据显示，2项研究均达到了共同主要终点：与安慰剂组相比，Xolair治疗组患者在治疗第24周平均NPS（POLYP 1：-1.08，p<0.0001；POLYP 2：-0.90，p=0.014）和每日NCS（POLYP 1：-0.89，p=0.0004；POLYP 2：-0.70，p=0.0017）方面取得了统计学意义的显著改善。2项研究中，Xolair治疗组患者与安慰剂组患者相比早在第一次评估（第4周）时NPS和NCS就表现出显著改善。
此外，2项研究也达到了关键次要终点：与安慰剂组相比，Xolair治疗组患者在鼻腔鼻窦结局测试-22量表（SNOT-22）评估的健康相关生活质量、宾夕法尼亚大学嗅觉识别试验（UPSIT）、鼻部症状总分（TNSS）、嗅觉方面表现出改善，在鼻后滴漏（后鼻漏）和流鼻涕（前鼻漏）也表现出改善。2项研究中，Xolair的耐受性良好，其安全性与先前的研究一致。
鼻息肉是一种常见且可能使人衰弱的疾病，目前可供选择的治疗方法有限，经过标准护理后，手术和全身性类固醇是治疗该病的主要手段。然而，由于鼻息肉的再生，这些方法往往不能有效地控制长期的慢性症状。
鼻息肉表现为鼻窦或鼻腔内壁的非癌性病变，伴有刺激和炎症，可阻断正常气流。鼻息肉经常与其他呼吸疾病共同发生，影响约45%的成人发作性哮喘患者和约30%的慢性鼻-鼻窦炎患者，如果鼻息肉和鼻窦炎症状出现12周或更长，则导致慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。鼻窦手术后，鼻息肉复发率高达80%，约40%需要至少一次额外的手术。大约80%的患者在鼻窦手术后3-5年仍然无法控制。
值得一提的是，2019年6月和10月，赛诺菲和再生元的抗炎药Dupixent（dupilumab）获美国和欧盟批准，用于治疗病情控制不足的CRSwNP成人患者。在美国和欧盟，Dupixent是第一个被批准治疗CRSwNP的生物疗法。
Xolair是唯一被批准的抗IgE抗体药物，专门靶向结合并阻断IgE。通过降低游离IgE、下调高亲和力IgE受体、限制肥大细胞脱粒，Xolair可以最大限度地减少敏性炎症级联过程中介质的释放。该药是一种注射用处方药，通过皮下注射给药，已获全球多个国家批准治疗：中度至重度持续性过敏性哮喘（SAA）、慢性自发性荨麻疹（CSU）和慢性特发性荨麻疹（CIU）。此外，Xolair预充式注射器也已在全球多个国家批准上市。在美国市场，该药由罗氏旗下基因泰克与诺华合作开发和推广，美国以外市场则由诺华负责并记录销售。
在中国，Xolair（中文品牌名：茁乐，通用名：奥马珠单抗）于2017年8月获得批准，用于治疗12岁以上经吸入激素合并长效β2-肾上腺素受体激动剂治疗控制不佳的中重度过敏性哮喘患者。此次批准，使Xolair（茁乐）成为中国批准治疗哮喘的首个靶向药物。（生物谷Bioon.com）
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