美国RNAi初创获千万美元融资，欲利用regRNA+AI加速肝脏和中枢神经系统疾病药物研发

近日，一家号称研发全新 RNAi 疗法的美国初创生物科技公司 Camp4 Therapeutics（Camp4）宣布完成 4500 万美元的 A 轮融资，参与此次投资的 VC 有 5AM Ventures 和 Northpond Ventures，与现有投资者 Andreessen Horowitz、Polaris Partners 和 The Kraft Group。

通稿称，现阶段所筹资金将会用在优化专用平台，以加速现有的临床前管线研发、推进药物研发进入临床阶段。

“尽快把药物研发推进临床阶段，需要人类细胞、下一代测序技术的'整个阵列’，以及人工智能提供的源源不断的可靠数据。”Camp4 首席执行官 Josh Mandel-Brehm 说。

图｜Josh Mandel-Brehm （来源：Camp4）

该公司把自有的人工智能平台称为 regRNA 技术平台，团队通过该平台进行靶点筛选，然后研发基于寡核苷酸的药物，来控制蛋白质的表达，以帮助调节任何类型的遗传疾病。

Mandel-Brehm 称，“自 2016 年起，Rick Young 与波士顿儿童医院的科研联合创始人 Leonard Zon 合作，为了解基因的调节机制，他们在大量科研工作的基础上，开始绘制细胞图谱，这项工作为 regRNA 技术平台的搭建奠定了基础。”

regRNA 分子是一类不含核心蛋白的 RNA 分子，在此之前，人们对这类 RNA 分子的功能知之甚少，认为它们只有转录功能。

Rick Young 在以往科研中发现，regRNA 分子可以抑制某些基因的表达，因此他们深入研究，希望利用 regRNA 分子研发可以治疗疾病的药物。

“Young 和 Zon 能够通过调节性 RNA 分子，调控非抗癌药物的信号传导，进而可以改变疾病的基因表达，从而达到延缓病情的效果。”Mandel-Brehm 补充到。

问题是，regRNA 分子可以调控的基因很多，团队必须从众多靶点中选择最适合的，来进行药物研发，于是，团队在这个筛选过程中开始用到人工智能平台。

图｜(来源：Camp4 Therapeutics）

在过去的 15 个月里，Camp4 已经建立了临床前管线，这次融资便是为了推动研发管线进一步发展。

2020 年初，他们与 Biogen 公司签署了一项许可协议，合作研究与中枢神经系统相关的小胶质细胞，该项合作证明了 regRNA 技术平台的有效性。

但是，作为一家初创型的生物技术公司，Camp4 最初目标是靶向肝脏和中枢神经系统的疾病，进行药物研发。

该公司希望在明年年底，提交针对 OTC 缺乏症和 Dravet 综合症的 IND 文件。

Mandel-Brehm 在接受媒体采访时表示，mRNA 疗法加速了 RNA 技术商业化，例如 oRNA 、eRNA 以及 regRNA，相信 RNA 技术将是热门的研发领域。我们的目标是研究大约 25 到 30 种 CNS 疾病，开发基于 regRNA 疗法的药物， 成为该技术领域具有竞争力的头部企业。

对此，香港城市大学生物医学系助理教授史家海认为：“Camp4 是用 RNAi 靶向 AI 挑选出来的靶点，调节目标细胞整体的基因表达，从而调节靶向细胞的功能，以治疗疾病。”

“该公司开发新疗法的 regRNA 技术平台，利用该平台寻找靶点，算是一项技术创新。” 史家海补充到。

至于 regRNA 技术将来如何，还要看 Camp4 药物研发的进展。

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