近期，BMS、默沙东、阿斯利阿康、罗氏先后撤回了各自PD-1/PD-L1药物的一项适应症，不管是“自愿撤回”，还是FDA“劝退”，一个信号就是FDA可能正在填补“加速批准”的制度漏洞。
除了已经撤回的4项适应症，FDA对于是否保留相关PD-1/PD-L1药物另外6项加速批准的适应症也有疑问，因此计划召开专家会议听取外部意见。
根据3月8日发布的公告，FDA将在4月下旬召集肿瘤药物专家咨询委员会，为期3天，专门讨论部分PD-1/PD-L1药物的药品说明书上6项以“加速批准“方式上市但是在确证性临床试验中失败的适应症，以决定是否将其保留在市场上。其中包括默沙东Keytruda的3项适应症，罗氏Tecentriq的2项适应症，BMS Opdivo的1项适应症。会议第1天将会讨论Tecentriq附条件获批的联合化疗药Abraxane（白蛋白紫杉醇）治疗PD-L1阳性三阴性乳腺癌（TNBC）的适应症。FDA此前基于该方案可以阻止癌症进展数据加速批准该项适应症，然而，代号为IMpassion131的验证性试验结果显示Tecentriq联合紫杉醇并没有延长新确诊TNBC患者寿命。第2天将讨论Keytruda 和 Tecentriq在不符合顺铂化疗条件膀胱癌患者中的两个一线疗法。重新审查原因是基于Keytruda一线治疗膀胱癌患者 Keynote-361研究和Tecentriq的IMvigor211研究（二线）和IMvigor130（一线） 研究未能延长患者总生存期结果。由于注意到PD-L1低水平患者存活率降低情况，FDA此前已限制这两款药物仅一线用于PD-L1表达水平符合条件的不适用顺铂化疗膀胱癌患者。会议第3天将讨论Keytruda和Opdivo附条件获批二线治疗肝癌适应症，此前这两个药物的验证性临床均以失败告终。鉴于在经治或新确诊患者Keynote-061和Keynote-062研究中的失败结果，Keytruda三线治疗PD-L1阳性胃或胃食管交界处腺癌适应症也将被讨论。在验证性临床研究之败后，FDA已通过沟通劝说生产厂家自主撤回了部分适应症，其中包括Keytruda和 Opdivo治疗经治小细胞肺癌患者以及Tecentriq和阿斯利康的Imfinzi治疗经治膀胱癌患者适应症。制药商没有自愿撤回其他6项适应症，从而促使咨询委员会召开会议，这一事实表明了制药公司与FDA之间存在一定程度的分歧。此前有一些先例：由于一项验证性试验未能延长患者寿命，因此FDA取消了罗氏Avastin（贝伐珠单抗）治疗乳腺癌适应症。在做出这一里程碑式的决定之前，医生、患者、制药商和FDA之间在听证会上进行了为期2天激烈的公开辩论。长期以来，FDA一直被指责对通过加速批准上市产品制药商在上市后所做承诺监管不力。例如继Keytruda在首次宣布Keynote-061研究失败以来，仍在胃癌市场销售了3年多。FDA内部审查文件以及对这6项适应症的最终判决将为制药商提供一个基准，以供他们考虑在验证性试验失败后该怎么做。
