发表在《新英格兰医学杂志》上的研究结果显示，对于寻常性天疱疮患者，在治疗52周后的持续完全缓解方面，利妥昔单抗（rituximab）优于霉酚酸酯（mycophenolate mofetil）。然而，利妥昔单抗组的严重不良事件发生率更高。
寻常性天疱疮是一种罕见的自身免疫性皮肤病，由钙粘蛋白-桥粒芯蛋白（Dsg）特异性自身抗体引起，其可以与表皮桥粒结合，导致粘膜或皮肤或两者发生水泡和糜烂。尽管美国和欧洲已批准利妥昔单抗用于治疗中度至重度寻常性天疱疮，并被推荐作为天疱疮患者的一线治疗，但并未广泛研究该药与霉酚酸酯的对比。利妥昔单抗是一种嵌合人源化抗CD20单克隆抗体，而霉酚酸酯是一线糖皮质激素保留剂，也用于治疗寻常性天疱疮。国际3期PEMPHIX试验评估了这两种疗法治疗寻常性天疱疮的疗效，两种疗法均联合逐渐减少糖皮质激素方案（口服强的松或等效物），共治疗52周。患者按1:1的比例随机分配到每个治疗组，糖皮质激素方案在第24周终止。所有参与者的年龄在18至75岁之间，天疱疮疾病面积指数（PDAI）评分为15分或以上，表明为中度至重度活动性疾病。利妥昔单抗组的患者在第1、15、168和182天静脉输注1000mg利妥昔单抗，外加每天口服两次安慰剂；霉酚酸酯组的患者每天口服两次霉酚酸酯，开始时，每天1g，分次给药，第2周时，调整为每天2g，分次给药，并在第1、15、168和182天输注安慰剂。”持续完全缓解的主要终点定义为没有新的活动性病变的病变愈合，PDAI评分为0，至少持续16周，不使用糖皮质激素。在第52周时，利妥昔单抗组25例患者（40%）出现持续完全缓解，霉酚酸酯组为6例（10%），差异为31个百分点（95%CI，15%-45; P<0.001）。利妥昔单抗与霉酚酸酯的持续完全缓解风险比为4.83（95%CI，1.97-11.81；P<0.001）。在52周的治疗期间，利妥昔单抗组和霉酚酸酯组的平均累积糖皮质激素剂量分别为3545mg和5140mg，差异为−1595mg（95%CI，−2838至−353; P<0.001）。利妥昔单抗组出现6例疾病恶化，霉酚酸酯组出现44例（校正率比0.12；95%CI，0.05-0.29；P<0.001）。皮肤病生活质量指数评分的平均变化分别为−8.87分和−6分，差异为−2.87分（95%CI，−4.58至−1.17; P=0.001）。利妥昔单抗组67例患者中有15例（22%）发生严重不良事件，霉酚酸酯组68例患者中有10例（15%）发生严重不良事件。该试验的局限性在于样本量较小，并且停用糖皮质激素后随访时间较短。研究人员总结说：“需要进一步的试验来确定这些药物在52周治疗后的相对有效性和安全性。”
参考文献：
https://www.ajmc.com/view/trial-finds-rituximab-is-superior-to-mycophenolate-mofetil-in-treating-pemphigus-vulgaris
