基因疗法狂欢周！礼来宣布超10亿美元收购Prevail，4家公司累计融资超2.9亿美元
本周可谓是基因疗法“狂欢周”。
礼来继11月20日与Precision BioSciences就基因编辑技术达成27亿美元合作后，又在12月15日宣布将以10.4亿美元收购基因疗法公司Prevail Therapeutics。此次收购将基于Prevail的临床阶段和临床前神经科学研发管线，为礼来建立一种新的药物发现和开发模式。
Prevail创立于2017年，总部位于美国纽约，致力于开发基于改良AAV9载体的基因疗法，来减缓或阻止神经退行性疾病，尤其是由溶酶体功能障碍引发的神经退行性疾病。
溶酶体基因突变引发溶酶体功能障碍，导致毒性、炎症和神经退行性疾病（来源：Prevail官网）
Prevail的管线中有多款基因疗法处于临床或临床前阶段。其中，用于治疗携带GBA1突变的帕金森病（PD-GBA）和神经元病性戈谢病（nGD）患者的PR001和治疗携带GRN突变的额颞部痴呆症（FTD-GRN）患者的PR006已进入临床I/II期。用于治疗突触核蛋白病患者的PR004正在临床前开发中。
来源：Prevail官网
礼来疼痛和神经退行性疾病研究副总裁Mark Mintun博士说：“基因治疗有可能为帕金森病、戈谢病和痴呆症等神经退行性疾病患者带来变革性的治疗方法。对Prevail的收购为礼来带来关键技术和团队，用以补充在基因治疗产品管线开发方面的专业知识。”
除了礼来与Prevail的这一大额交易，本周基因疗法领域投资并购动作频频，另有新锐公司EmendoBio被日本药企AnGes以2.5亿美元收购，以及4家基因疗法公司共获得超2.9亿美元的投资，具体见下表：
其中，Locanabio专注于人类疾病中功能异常的RNA，将基因疗法与RNA修饰结合，利用基因疗法精准靶向并纠正致病的RNA信息；
EmendoBio使用新型的OMNI™核酸酶实现更精准的基因编辑，同时靶向更多此前无法编辑的靶点，对多种之前被认为无法治疗的遗传疾病具有治疗潜力；
Atsena构建双重AAV载体来负载更大的遗传有效载荷，而且借助独特的AAV衣壳技术介导转基因在组织中横向扩散表达，高效且易于生产。
随着基因疗法的临床前景逐步凸显，以及CRISPR基因编辑技术获得诺贝尔化学奖，基因疗法领域热度进一步攀升，预计未来几年，该领域依然会是“吸金重地”。
参考资料：
1# Lilly Announces Agreement to Acquire Prevail Therapeutics（来源：Prevail官网）
2# Takeda’s gene editing partner is snapped up for $250M cash as sector continues to heat up（来源：EndpointsNews）
3# LOCANABIO ANNOUNCES $100 MILLION SERIES B FINANCING TO ADVANCE PORTFOLIO OF NOVEL RNATARGETED GENE THERAPIES FOR NEURODEGENERATIVE, NEUROMUSCULAR AND RETINAL DISEASES – LOCANABIO（来源：Locanabio官网）
4# InnoSkel Launches with €20 Million Series A Financing（来源：InnoSkel官网）
5# Neurogene Closes $115 Million Series B Financing（来源：Neurogene官网）
6# Atsena Therapeutics Raises $55 Million Series A Financing to Advance LCA1 Gene Therapy Clinical Program, Two Preclinical Assets, and Novel Capsid Development for Ocular Diseases（来源：Atsena官网）
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