NEJM：SOD1基因突变型ALS新疗法，有望改善患者功能和肺活量 / 四六文摘

早在1993年,SOD1就被发现与肌萎性侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)发病密切相关,是该疾病的重要致病基因,这也是第一个发现的ALS风险基因.此外, ...

每个病患的ALS的病程和症状差异很大,相关致病因素也是五花八门,相继有报道称脑外伤.高血压.吸烟等因素与ASL有关,但目前公认与ALS关系最密切的还是年龄和遗传.年龄自不用说,是很多神经退行性疾病的最 ...

小鼠疾病模型在转化医学研究中已发挥了极其重要的作用,无论是致病基因功能还是新药研发的临床前评价研究等方面.然而,关于小鼠疾病模型应用于药物临床前评价研究预测有效性的问题,也一直是科学家及生物医药企业十 ...

肌萎缩侧索硬化症(ALS)俗称渐冻症,是一种以脑运动皮质.脑干和脊髓运动神经元退行性改变为特征的进行性麻痹行疾病,其临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力.萎缩.肌束震颤.延髓麻痹及椎体损害,最终导致吞咽困 ...

在即将过去的一周,全球技术又有了新动向: 试验患者一只眼睛失明,基因疗法公司Adverum股价下跌51% microRNA基因治疗进入临床研究阶段通用型CAR-NK药物IND获美国FDA批准 FDA ...

ALS不像PD一样有较好的化学诱导模型,目前最靠谱的模型只能靠基因编辑,因此很多ALS转基因小鼠也应运而生.如图3所示,绝大部分ALS相关基因都是常染色体显性的,因此要让转基因编辑小鼠出现症状并不是难 ...

这些 SOD1-G93A 转基因小鼠表达携带 G93A 突变的人 SOD1,可用于研究神经肌肉疾病,如肌萎缩侧索硬化症(ALS 或 Lou Gehrig 病). SOD1-G93A转基因小鼠详情 SO ...

3月14日,霍金(Stephen Hawking)走了,享年76岁. 正如黑格尔曾经说过,一个民族只有具有了一些"仰望星空"的人,这个民族才有希望.哲人其萎,这个将整个宇宙作为自己 ...

ALS小鼠疾病模型用于药物临床前评价研究转化效率低的经验教训,也让我们思考一个非常重要的问题,即如何构建与选择合理且理想的小鼠疾病模型,以提升其在药物研发研究中的临床转化价值与预测性.过去的失败经验已 ...

十年前,如果你患上了一种存活率不足15%的癌症,相当于被判了死刑.如今,通过"复活"免疫系统的新型免疫疗法,已经让很多晚期癌症患者重新回到了正常生活. 2012年,克里斯·波普(C ...

结直肠癌是全球常见癌症发病和死亡原因.晚期/转移性结肠癌和直肠癌(IV期)的5年生存率非常低,估计分别为14%和15%,急需新治疗药物或新治疗技术改善治疗现状. 图片来自:www.targetedon ...

这是<肠道产业>第 692 篇文章编者按 1 型糖尿病(T1D)多发在儿童和青少年,也可发生于各种年龄.当前,主要通过注射胰岛素,来治疗该疾病.然而,即便注射胰岛素,T1D 患者的预期寿 ...

[制药网行业动态]在第三届进博会,罗氏.百时美施贵宝.赛诺菲.诺华.拜耳等多家跨国药企携带重磅新特药产品亮相,并有不少跨国药企通过开启合作模式,携手让新药.新疗法惠及更多国内患者. 图片来源:制药网 ...

Chest:黄体酮疗法有望改善男性COVID-19结局来源:生物谷 2021-03-19 12:13 随着新冠病毒在全球范围内迅速蔓延,多项研究证实,男性比女性更容易受到COVID-19的影响,男性 ...

谈到精神分裂症,很多人会联想到"精神病"."疯子",旁人看待这类患者时带有有色眼光,唯恐避之不及,患者.家属也有强烈的病耻感. 精神分裂症是一种严重的精神疾病, ...

肝癌是人类最常见的癌症及致死原因之一.其中,90%左右的肝癌为原发的肝细胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC).HCC的治愈率极低,与其相关的主要基因突变位点(VEGFA, ...

Haalthy导读 PARP抑制剂可以阻碍癌细胞修复受损的DNA,理论上可以增强化疗疗效.近年替莫唑胺联合PARP抑制剂如奥拉帕尼.Veliparib治疗小细胞肺癌已经进入临床试验阶段. 最近在ASC ...

背景阿帕鲁胺是一种雄激素受体的配体结合域抑制剂.目前,对于转移性去势敏感性前列腺癌患者,尚不确定与安慰剂+雄激素剥夺疗法相比,阿帕鲁胺+雄激素剥夺疗法是否可以延长放射学无进展生存和总生存. 试验 T ...

NEJM：SOD1基因突变型ALS新疗法，有望改善患者功能和肺活量