最新报告| 全球干细胞药物研发与生产的未来走向

编者按

目前全球有超过200种干细胞候选药物正在开发中。大规模细胞制备已经成为行业发展的新需求，然而，传统的以人工操作为主的生产工艺无法满足这些需求。那么未来，干细胞药物的研发及生产的走向如何？本文将通过全球最大的市场研究机构发布的数据来揭晓。

本文首发于博雅干细胞，作者Dr韦

细胞生物学和再生医学领域的进步，推动了干细胞治疗心血管、肿瘤、代谢疾病和肌肉骨骼疾病等领域的发展。在干细胞治疗发展的推动下，到2030年，再生医学市场预计将产生1000亿美元的收入。

干细胞及再生医学已经成为当今的医学发展热点。近3年来，我国中央财政经费连续拨款支持干细胞治疗多种疾病的临床研究，包括黄斑变性、脊髓损伤、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤等。今年，国拨经费支持消化系统或代谢性疾病重大疾病、自身免疫性疾病重大疾病以及罕见病/单基因遗传病的干细胞临床研究。

合同开发与生产成流行趋势

近期，全球最大的市场研究机构Research and Markets 发布了《2019-2030年干细胞治疗合同生产市场报告》，对从事干细胞疗法开发和生产进行了广泛的研究。

报告指出，目前全球有超过200种干细胞疗法候选药物在开发中，对于开发者而言，扩大此类疗法的生产至关重要。鉴于干细胞治疗的生产需要高度规范的、最先进的技术，利益相关者很难建立大规模生产干细胞治疗的所有专业知识。

因此，干细胞治疗的开发人员已经开始将他们的生产业务外包给合同开发与生产组织。具体来说，该行业的中小型企业倾向于将相当比例的临床和商业规模的生产流程外包给合同生产服务组织。此外，为了优化资源利用和管理成本，甚至大型制药公司也在逐步与合同生产服务组织建立长期的业务关系。

合同开发与生产组织的发展,给细胞制造业的成熟带来了新的契机。这一模式从临床前研究、临床试验到商业化生产阶段与企业的研发、采购、生产等整个供应链体系深度对接，为企业提供创新性的工艺研发及规模化生产服务。

根据Nice Insight CDMO最近的一项调查，在700名受访者中，约55%的人声称曾与一家合同开发与生产组织合作，以满足临床和商业规模的产品开发需求。鉴于这种流行趋势，这份报告认为，干细胞疗法制造市场将稳步增长，这其中的驱动因素包括一系列强有力的干细胞治疗候选药物以及生产工艺技术的进步。近年来，生产工艺的革新正在慢慢减轻传统生产方法带来的挑战，在激烈的竞争中，先进的设备和技术的可用性已经成为一个差异化因素，并有可能赋予某些合同开发与制造组织相对于行业内其他参与者的竞争优势。

在我国，国家发展和改革委员会在2018年发布了《关于组织实施生物医药合同研发和生产服务平台建设专项的通知》，重点支持一批高水平、国际化的综合性生物医药合同研发和生产服务平台建设，着力提升生物医药研发和生产服务能力，促进生物产业倍增发展，培育生物经济新业态新模式。

生产工艺的革新

干细胞治疗产品的规范化生产以及生产工艺的建设已经成为下一步发展的重点。国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项2020年度申报指南（征求意见稿）强调了建立干细胞的生产工艺，包括针对目标疾病建立治疗用细胞治疗产品的生产工艺，以及“至少完成3种干细胞的生产工艺的规范化研究，并确定3-5个生产工艺关键控制点及关键质量参数。”

然而，传统的以人工为主的生产工艺不仅仅效率低，还难以保证稳定性，已经不能满足大规模生产的需求，依托于自动化技术的新一代生产工艺成为了发展的趋势。目前，包括诺华和吉利德等拥有上市细胞疗法的巨头企业也正在追求细胞制造自动化。

在我国，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》指出，研究者应不断优化制备工艺，减少物理、化学或生物学作用对细胞的特性产生非预期的影响，尽量达到自动化、全封闭的生产。

自动化细胞处理平台这代表了再生医学领域的一个巨大飞跃。2018年初，美国FDA就给梅奥诊所弗罗里达分所再生医学中心的自动化干细胞生产平台开了绿灯，使医生能够更快、更高效地制备足够量的干细胞，满足临床治疗或临床试验的大剂量需求和质量控制要求。

现在，诸如博雅旗下的新一代细胞制造平台CAR-TXpress™对过去的细胞处理技术进行了革新，能够实现自动化封闭式的细胞制造过程，同时相比传统方法大大提高了制造效率以及降低成本，有助于缩短细胞治疗产品的上市进程，以及提高病人对这类疗法的可及性。

总结

细胞制备是细胞治疗产业的核心环节，已经成为各国竞争的战略制高点。自动细胞制造化工艺是解决质量控制难题的关键,全球这一市场仍有着很大的发展空间,未来拥有自动化生产工艺的细胞治疗项目有望优先获益。随着商业化的成功，细胞治疗行业对合同开发与生产的需求也将日益剧增，未来随着这种模式的流行，将会推动更多的细胞治疗产品走向成功。